Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kalcimimetika vid hypofosfatemisk rakitis (CHR)

15 december 2020 uppdaterad av: Children's Mercy Hospital Kansas City

Effekt av Cinacalcet på långvarig behandling av familjär hypofosfatemisk rakitis

För närvarande är stora orala doser av fosfat och 1,25(OH)2D (kalcitriol) standardbehandlingen av patienter med familjär hypofosfatemisk rakitis (XLH). Även om denna terapi är effektiv för att läka rakitis, är den ofta begränsad av utveckling av komplikationer på grund av den höga dosen av mediciner som krävs för att uppnå bot. Bland dem är utvecklingen av förkalkning i njurarna och sekundär hyperparatyreos (HPT) som hos vissa patienter kan orsaka komplikationer som hög kalciumnivå i blodet, högt blodtryck och skador på njuren. Ett läkemedel för att behandla sekundär hyperparatyreos har precis utvecklats. I en korttidsstudie fann vi att det kan hjälpa behandlingen av XLH genom att tillåta användning av lägre doser av både fosfat och kalcitriol. I den här studien kommer vi att lära oss om tillägget av detta nya läkemedel (Cinacalcet) till långtidsbehandlingen verkligen kommer att möjliggöra användningen av lägre doser av både fosfat och kalcitriol och följaktligen minska risken för komplikationer.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med XLH
  2. Ålder 5-21 år
  3. Från njur- och endokrinologiska kliniker som har varit i ett stabilt kliniskt, biokemiskt och radiologiskt tillstånd under de senaste 9 månaderna
  4. Som inte har fått Cinacalcet tidigare

Exklusions kriterier:

  1. Behandling med tillväxthormon
  2. Oförmåga att svälja piller.
  3. En ortopedisk operation eller tandställning under de senaste 9 månaderna, eller planerad inom 9 månader efter start.
  4. Graviditet
  5. Historik av anfallsstörning
  6. Onormala leverfunktioner (vilket kan förändra läkemedlets AUC)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Cinacalcet
Stabila patienter med XLH som redan behandlats med fosfat och kalcitriol kommer att lägga till Cinacalcet till sin behandlingsregim. Sekventiell övervakning av biokemiska variabler i blod och urin kommer att följa, baserat på vilka justeringar av doserna av de 3 medicinerna kommer att göras.
Läkemedel: Cinacalcet
Stabila patienter med XLH som redan behandlats med fosfat och kalcitriol kommer att lägga till Cinacalcet till sin behandlingsregim. Sekventiell övervakning av biokemiska variabler i blod och urin kommer att följa, baserat på vilka justeringar av doserna av de 3 medicinerna kommer att göras.
Andra namn:
  • Sensipar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
doser av fosfat och kalcitriol som krävs för att upprätthålla målen för blod- och urinkemi
Tidsram: 9 månader
9 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Mercy Hospital Kansas City

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 mars 2009

Primärt slutförande (Förväntat)

1 mars 2012

Avslutad studie (Förväntat)

1 mars 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 februari 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 februari 2009

Första postat (Uppskatta)

16 februari 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 december 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 december 2020

Senast verifierad

1 december 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 08 09-152

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera