Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Calcimimetica bij hypofosfatemische rachitis (CHR)

15 december 2020 bijgewerkt door: Children's Mercy Hospital Kansas City

Effect van Cinacalcet op de langetermijnbehandeling van familiale hypofosfatemische rachitis

Momenteel zijn grote orale doses fosfaat en 1,25(OH)2D (calcitriol) de standaardbehandeling van patiënten met familiale hypofosfatemische rachitis (XLH). Hoewel deze therapie effectief is bij het genezen van rachitis, wordt deze vaak beperkt door de ontwikkeling van complicaties als gevolg van de hoge dosis medicijnen die nodig zijn om genezing te bereiken. Onder hen zijn de ontwikkeling van verkalkingen in de nieren en secundaire hyperparathyreoïdie (HPT), die bij sommige patiënten complicaties kunnen veroorzaken zoals een hoog calciumgehalte in het bloed, hoge bloeddruk en schade aan de nieren. Er is net een medicijn ontwikkeld om secundaire hyperparathyreoïdie te behandelen. In een kortetermijnstudie ontdekten we dat het de behandeling van XLH zou kunnen helpen, door het gebruik van lagere doses van zowel fosfaat als calcitriol mogelijk te maken. In de huidige studie zullen we leren of de toevoeging van dit nieuwe geneesmiddel (Cinacalcet) aan de langetermijnbehandeling inderdaad het gebruik van lagere doses van zowel fosfaat als calcitriol mogelijk maakt en bijgevolg het risico op complicaties verlaagt.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten met XLH
  2. Leeftijd 5-21 jaar oud
  3. Van de nier- en endocrinologische klinieken die de afgelopen 9 maanden in een stabiele klinische, biochemische en radiologische toestand verkeerden
  4. die nog niet eerder Cinacalcet hebben gekregen

Uitsluitingscriteria:

  1. Behandeling met groeihormoon
  2. Onvermogen om pillen door te slikken.
  3. Een orthopedische ingreep of beugel in de afgelopen 9 maanden, of gepland binnen 9 maanden na aanvang.
  4. Zwangerschap
  5. Geschiedenis van convulsies
  6. Abnormale leverfuncties (die de AUC van het geneesmiddel kunnen veranderen)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cinacalcet
Stabiele patiënten met XLH die al met fosfaat en calcitriol worden behandeld, zullen Cinacalcet aan hun behandelingsregime toevoegen. Sequentiële monitoring van biochemische variabelen in bloed en urine zal volgen, op basis waarvan aanpassingen aan de doses van de 3 medicijnen zullen worden gedaan.
Geneesmiddel: Cinacalcet
Stabiele patiënten met XLH die al met fosfaat en calcitriol worden behandeld, zullen Cinacalcet aan hun behandelingsregime toevoegen. Sequentiële monitoring van biochemische variabelen in bloed en urine zal volgen, op basis waarvan aanpassingen aan de doses van de 3 medicijnen zullen worden gedaan.
Andere namen:
  • Sensipar

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
doses fosfaat en calcitriol die nodig zijn om de doelen van bloed- en urinechemie te ondersteunen
Tijdsspanne: 9 maanden
9 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Mercy Hospital Kansas City

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 maart 2009

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 maart 2012

Studie voltooiing (Verwacht)

1 maart 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 februari 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 februari 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

16 februari 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 december 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 december 2020

Laatst geverifieerd

1 december 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 08 09-152

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren