Kalcymimetyki w krzywicy hipofosfatemicznej (CHR)
15 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Children's Mercy Hospital Kansas City
Wpływ cynakalcetu na długotrwałe leczenie rodzinnej krzywicy hipofosfatemicznej
Obecnie standardem leczenia pacjentów z rodzinną krzywicą hipofosfatemiczną (XLH) są duże doustne dawki fosforanów i 1,25(OH)2D (kalcytriolu).
Chociaż ta terapia jest skuteczna w leczeniu krzywicy, jest często ograniczona przez rozwój powikłań z powodu dużych dawek leków wymaganych do wyleczenia.
Należą do nich rozwój zwapnień w nerkach i wtórna nadczynność przytarczyc (HPT), która u niektórych pacjentów może powodować powikłania, takie jak wysoki poziom wapnia we krwi, wysokie ciśnienie krwi i uszkodzenie nerek.
Właśnie opracowano lek do leczenia wtórnej nadczynności przytarczyc.
W badaniu krótkoterminowym stwierdziliśmy, że może to pomóc w leczeniu XLH, umożliwiając stosowanie niższych dawek zarówno fosforanu, jak i kalcytriolu.
W niniejszym badaniu dowiemy się, czy rzeczywiście dodanie tego nowego leku (cynakalcetu) do długotrwałego leczenia pozwoli na stosowanie mniejszych dawek zarówno fosforanu, jak i kalcytriolu, a tym samym zmniejszy ryzyko powikłań.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z XLH
- Wiek 5-21 lat
- Z Kliniki Nefrologii i Endokrynologii, których stan kliniczny, biochemiczny i radiologiczny był stabilny przez ostatnie 9 miesięcy
- Którzy nie otrzymywali wcześniej Cynakalcetu
Kryteria wyłączenia:
- Leczenie hormonem wzrostu
- Niemożność połknięcia tabletek.
- Operacja ortopedyczna lub aparat ortodontyczny w ciągu ostatnich 9 miesięcy lub zaplanowana w ciągu 9 miesięcy od rozpoczęcia.
- Ciąża
- Historia zaburzeń napadowych
- Nieprawidłowe funkcje wątroby (które mogą zmieniać AUC leku)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Cynakalcet
Stabilni pacjenci z XLH leczeni już fosforanami i kalcytriolem dodadzą cynakalcet do swojego schematu leczenia.
Nastąpi sekwencyjne monitorowanie zmiennych biochemicznych krwi i moczu, w oparciu o które zostaną wprowadzone korekty dawek 3 leków.
|
Stabilni pacjenci z XLH leczeni już fosforanami i kalcytriolem dodadzą cynakalcet do swojego schematu leczenia.
Nastąpi sekwencyjne monitorowanie zmiennych biochemicznych krwi i moczu, na podstawie których zostaną wykonane korekty dawek 3 leków.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
dawki fosforanu i kalcytriolu wymagane do utrzymania celów chemii krwi i moczu
Ramy czasowe: 9 miesięcy
|
9 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 marca 2009
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 marca 2012
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 marca 2012
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 lutego 2009
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 lutego 2009
Pierwszy wysłany (Oszacować)
16 lutego 2009
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 grudnia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 grudnia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Zaburzenia odżywiania
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Awitaminoza
- Choroby niedoborowe
- Niedożywienie
- Choroby kości
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby kości, metaboliczne
- Transport kanalikowy nerek, wady wrodzone
- Zaburzenia metabolizmu wapnia
- Metabolizm metali, błędy wrodzone
- Zaburzenia metabolizmu fosforu
- Niedobór witaminy D
- Hipofosfatemia, rodzinna
- Hipofosfatemia
- Krzywica
- Rodzinna krzywica hipofosfatemiczna
- Krzywica, hipofosfatemia
- Fizjologiczne skutki leków
- Hormony, substytuty hormonów i antagoniści hormonów
- Antagoniści hormonów
- Hormony i środki regulujące wapń
- Środki kalcymimetyczne
- Cynakalcet
Inne numery identyfikacyjne badania
- 08 09-152
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .