随餐、不同液体或压碎后添加到食物中的地拉罗司的适口性和耐受性
2021年7月19日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
随餐服用、不同液体服用或压碎后添加到食物中的地拉罗司适口性和耐受性的单臂、开放标签研究
这项单臂、开放标签、多中心研究从大约 20 个中心招募了 65 名患者。
允许符合研究标准并正在接受、开始或恢复地拉罗司治疗的所有患者。
该研究将从一个月的磨合期开始，所有患者都被指示根据医生的处方信息服用 Deferasirox。
研究概览
详细说明
磨合期之后，患者进入三个月的评估阶段。
在评估阶段，患者有五种服用地拉罗司的一般选择，包括随餐或不随餐服用、压碎并添加到软食中或混合在选择的液体中。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
65
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital and Research Center
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Palo Alto、California、美国、94304-1812
- Stanford University
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Pleasant Hill、California、美国、94523
- Bay Area Cancer Research Group
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado Denver, Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06520
- Yale University School of Medicine
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Georgia
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Augusta、Georgia、美国、30912
- Medical College of Georgia
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60614
- Children's Memorial
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70118
- Tulane University Health Sciences Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21201
- University of Maryland Greenebaum Cancer Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02118
- Boston Medical Center
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Children's Hospital of Boston
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601
- The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
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New Brunswick、New Jersey、美国、08901
- Cancer Institute Of New Jersey
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Paterson、New Jersey、美国、07503
- St Joseph Children's Hospital
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New York
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New Hyde Park、New York、美国、11040
- Schneider Children's Hospital
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New York、New York、美国、10065
- New York Presbyterian Hospital
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Valhalla、New York、美国、10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest University Health Sciences
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- University of Oklahoma
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State Children's Hospital
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
- St Christopher's Hospital for Children
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Cancer Center and Hematology Services
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患有重型地中海贫血、镰状细胞病 (SCD)、低度或中度 1 (INT 1) 风险的男性或女性骨髓增生异常综合征 (MDS) 或其他贫血和输血性含铁血黄素沉着症的男性或女性患者。
- 正在接受、开始或恢复使用 Exjade 治疗的患者。
- >2 岁（即 2 岁或以上）的患者。
排除标准：
- 血清肌酐高于年龄正常上限 (ULN)。
- 丙氨酸氨基转移酶 (ALT) > ULN 的 2.5 倍。- 高风险中间 2 或高风险 MDS 或急性白血病。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：地拉罗司
参与者每天口服地拉罗司，起始剂量为 20 mg/kg，最大剂量为 40 mg/kg/天。
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参与者每天口服地拉罗司，起始剂量为 20 mg/kg，最大剂量为 40 mg/kg/天。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 8 周和第 12 周适口性得分不同的参与者百分比
大体时间：第 8 周和第 12 周
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参与者根据五点面部享乐量表评估适口性，定义为：极度不喜欢；有点不喜欢；既不喜欢也不讨厌；有点像；非常喜欢食物和给药方法。
对于 5 岁以下的参与者，量表由父母或看护人完成。
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第 8 周和第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE)、停药和中断的参与者人数
大体时间：第 1 天到第 16 周
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不良事件 (AE) 被定义为任何不利的和意外的诊断、症状、体征（包括异常的实验室发现）、综合征或疾病，它们在研究期间发生，在基线时不存在，或者如果在基线时出现，但似乎恶化.
严重不良事件 (SAE) 被定义为任何导致死亡、危及生命、需要（或延长）住院治疗、导致持续或严重残疾/无能力、导致先天性异常或先天缺陷或其他可能导致死亡的不良医疗事件根据调查人员的判断，存在重大危险。
由于不良事件而永久终止治疗或保持治疗暂停/偏离方案的受试者分别被定义为永久中断和暂时中断的受试者。
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第 1 天到第 16 周
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第 8 周、第 12 周和第 16 周时地拉罗司的谷血浆浓度
大体时间：第 8、12 和 16 周的给药前 (0)、1、2、4 和 6 小时（给药后）
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在每次就诊时从参与研究的每个受试者尽可能接近给药后 24 小时抽取血样，并估计谷血浆浓度。
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第 8、12 和 16 周的给药前 (0)、1、2、4 和 6 小时（给药后）
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第 16 周时血清铁蛋白相对于基线的变化
大体时间：基线，第 16 周（研究结束）
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铁蛋白储存铁并提供总体铁水平。
血液中较高的铁蛋白表明铁含量较高。
在连续两次就诊时观察到正常血清铁蛋白水平 (500 ng/mL) 的波动导致地拉罗司的剂量调整。
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基线，第 16 周（研究结束）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年5月1日
初级完成 (实际的)
2010年8月1日
研究完成 (实际的)
2010年8月1日
研究注册日期
首次提交
2009年2月16日
首先提交符合 QC 标准的
2009年2月17日
首次发布 (估计)
2009年2月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年7月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年7月19日
最后验证
2021年7月1日
更多信息
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