Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Smakowitość i tolerancja deferazyroksu przyjmowanego z posiłkami, z różnymi płynami lub rozgniatanego i dodawanego do żywności

19 lipca 2021 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Jednoramienne, otwarte badanie smaku i tolerancji deferazyroksu przyjmowanego z posiłkami, z różnymi płynami lub rozgniatanego i dodawanego do żywności

Do tego jednoramiennego, otwartego, wieloośrodkowego badania włączono 65 pacjentów z około 20 ośrodków. Do badania dopuszczono wszystkich pacjentów, którzy spełniali kryteria badania i przyjmowali, rozpoczynali lub wznawiali leczenie deferazyroksem. Badanie rozpocznie się jednomiesięczną fazą wstępną, podczas której wszyscy pacjenci zostaną pouczeni o przyjmowaniu deferazyroksu zgodnie z zaleceniami lekarza.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Po fazie wstępnej pacjenci weszli w trzymiesięczną fazę oceny. Podczas fazy oceny pacjentom podano pięć ogólnych opcji przyjmowania deferazyroksu, w tym z posiłkami lub bez, pokruszony i dodany do miękkiego pokarmu lub zmieszany z wybranym płynem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

65

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304-1812
        • Stanford University
      • Pleasant Hill, California, Stany Zjednoczone, 94523
        • Bay Area Cancer Research Group
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Denver, Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland Greenebaum Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Cancer Institute of New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
        • St Joseph Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Schneider Children's Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Cancer Center and Hematology Services

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej z talasemią typu major, niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD), zespołem mielodysplastycznym (MDS) niskiego lub pośredniego ryzyka 1 (INT 1) lub innymi niedokrwistościami i hemosyderozą transfuzyjną.
  • Pacjenci, którzy przyjmowali, rozpoczynali lub wznawiali leczenie produktem Exjade.
  • Pacjenci w wieku >2 lat (tj. w wieku 2 lat lub starsi).

Kryteria wyłączenia:

  • Stężenie kreatyniny w surowicy powyżej górnej granicy normy (GGN) dla wieku.
  • Aminotransferaza alaninowa (ALT) >2,5 razy GGN.-MDS wysokiego ryzyka pośredniego-2 lub MDS wysokiego ryzyka lub ostra białaczka.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Deferazyroks
Uczestnikom podawano codziennie od początkowej dawki deferazyroksu 20 mg/kg doustnie do maksymalnej dawki 40 mg/kg/dzień.
Lek: deferazyroks:
Uczestnikom podawano codziennie od początkowej dawki deferazyroksu 20 mg/kg doustnie do maksymalnej dawki 40 mg/kg/dzień.
Inne nazwy:
  • Exjade
  • Deferazyroks

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z różnymi ocenami smakowitości w 8. i 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 8 i Tydzień 12
Smakowitość była oceniana przez uczestników na podstawie pięciopunktowej skali Hedonicznej Twarzy zdefiniowanej jako: skrajna niechęć; trochę nie lubię; ani lubić, ani nie lubić; trochę jak; bardzo podoba mi się posiłek i sposób podania. W przypadku uczestników poniżej 5 roku życia skalę wypełniał rodzic lub opiekun.
Tydzień 8 i Tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE), przerwaniem i przerwaniem
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 16
Zdarzenia niepożądane (AE) zdefiniowano jako każdą niekorzystną i niezamierzoną diagnozę, objaw, oznakę (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), zespół lub chorobę, które wystąpiły podczas badania, były nieobecne na początku badania lub, jeśli były obecne na początku badania, wydają się pogarszać . Poważne zdarzenia niepożądane (SAE) zdefiniowano jako wszelkie nieprzewidziane zdarzenia medyczne, które skutkują śmiercią, zagrażają życiu, wymagają (lub przedłużają) hospitalizacji, powodują trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, skutkują wadami wrodzonymi lub wadami wrodzonymi lub są innymi stanami, które w ocenie badaczy stanowią poważne zagrożenie. Pacjenci, którzy trwale zakończyli leczenie lub wstrzymali leczenie/odstąpili od protokołu z powodu zdarzenia niepożądanego, zostali zdefiniowani odpowiednio jako pacjenci z trwałym przerwaniem i czasową przerwą.
Dzień 1 do tygodnia 16
Minimalne stężenie deferazyroksu w osoczu w 8., 12. i 16. tygodniu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0), 1, 2, 4 i 6 godzin (po podaniu) w 8, 12 i 16 tygodniu
Próbki krwi pobierano podczas każdej wizyty jak najbliżej 24 godzin po podaniu dawki od każdego uczestnika badania i oceniano minimalne stężenia w osoczu.
Przed podaniem dawki (0), 1, 2, 4 i 6 godzin (po podaniu) w 8, 12 i 16 tygodniu
Zmiana stężenia ferrytyny w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16 (koniec badania)
Białko ferrytyny przechowuje żelazo i zapewnia ogólny poziom żelaza. Wyższa ferrytyna we krwi wskazywała na wyższą zawartość żelaza. Wahania od prawidłowego poziomu ferrytyny w surowicy (500 ng/ml) obserwowane podczas dwóch kolejnych wizyt doprowadziły do ​​dostosowania dawki deferazyroksu.
Wartość wyjściowa, tydzień 16 (koniec badania)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lutego 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lutego 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 lutego 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CICL670AUS32
  • 2011-004217-17 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na deferazyroks:

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malta

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj