A deferasirox ízletessége és tolerálhatósága étkezés közben, különböző folyadékokkal együtt vagy zúzott és ételhez adva
2021. július 19. frissítette: Novartis Pharmaceuticals
Egykarú, nyílt vizsgálat a deferasirox ízletességéről és tolerálhatóságáról étkezés közben, különböző folyadékokkal együtt, vagy összetörve és ételhez adva
Ebbe az egykarú, nyílt, többközpontú vizsgálatba 65 beteget vontak be körülbelül 20 központból.
Minden olyan beteget engedélyeztek, aki megfelelt a vizsgálati kritériumoknak, és a Deferasirox-kezelést szedte, elkezdte vagy folytatta.
A vizsgálat egy egyhónapos bevezető fázissal kezdődik, amelyben minden beteget arra utasítottak, hogy a Deferasiroxot az orvosa felírási információi szerint vegye be.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A befutási fázist követően a betegek három hónapos értékelési szakaszba léptek.
Az értékelési szakaszban a betegek öt általános lehetőséget kaptak a Deferasirox bevételére, beleértve az étkezést vagy étkezés nélkül, összetörve és lágy ételhez adva vagy tetszőleges folyadékba keverve.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
65
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
- Children's Hospital and Research Center
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304-1812
- Stanford University
-
Pleasant Hill, California, Egyesült Államok, 94523
- Bay Area Cancer Research Group
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado Denver, Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
- Yale University School Of Medicine
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
- Medical College of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
- Children's Memorial
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
- Tulane University Health Sciences Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
- University of Maryland Greenebaum Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
- Boston Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Children's Hospital of Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
- The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
- Cancer Institute Of New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Egyesült Államok, 07503
- St Joseph Children's Hospital
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
- Schneider Children's Hospital
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- New York Presbyterian Hospital
-
Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Penn State Children's Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19134
- St Christopher's Hospital for Children
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Cancer Center and Hematology Services
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Major talasszémiában, sarlósejtes betegségben (SCD), alacsony vagy közepes 1-es (INT 1) szenvedő férfi vagy nőbetegeknél a myelodysplasiás szindróma (MDS) vagy más vérszegénység és transzfúziós hemosiderosis kockázata.
- Azok a betegek, akik az Exjade-kezelés alatt álltak, elkezdték vagy folytatták a kezelést.
- 2 évesnél idősebb (azaz 2 éves vagy idősebb) betegek.
Kizárási kritériumok:
- A szérum kreatinin szintje meghaladja a normál életkori felső határt (ULN).
- Alanin-aminotranszferáz (ALT) >2,5-szerese az ULN-nek. - Magas kockázatú közepes 2-es vagy magas kockázatú MDS vagy akut leukémia.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Deferasirox
A résztvevők naponta 20 mg/ttkg deferazirox kezdő adagot kaptak szájon át, a maximális dózis 40 mg/ttkg/nap.
|
A résztvevők naponta 20 mg/ttkg deferazirox kezdő adagot kaptak szájon át, a maximális dózis 40 mg/ttkg/nap.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az eltérő ízűségi pontszámú résztvevők százalékos aránya a 8. és a 12. héten
Időkeret: 8. és 12. hét
|
Az ízletességet a résztvevők egy ötfokozatú Facial Hedonic skála alapján értékelték, amelyet a következőképpen határoztak meg: nagyon nem tetszik; némi ellenszenv; sem tetszik, sem nem tetszik; kicsit hasonló; mint rendkívül az étkezéshez és az adagolás módjához.
Az 5 év alatti résztvevők esetében a skálát a szülő vagy a gondozó töltötte ki.
|
8. és 12. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE), súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE), leállítással és megszakítással járó résztvevők száma
Időkeret: 1. naptól 16. hétig
|
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan kedvezőtlen és nem szándékos diagnózist, tünetet, jelet (beleértve a kóros laboratóriumi leletet is), szindrómát vagy betegséget határoztak meg, amely vagy a vizsgálat során jelentkezik, vagy hiányzik a kiinduláskor, vagy ha a kiinduláskor jelen van, úgy tűnik, hogy rosszabbodik. .
Súlyos nemkívánatos eseményként (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt határoztak meg, amely halált okoz, életveszélyes, kórházi kezelést igényel (vagy elhúzódik), tartós vagy jelentős fogyatékosságot/rokkantságot okoz, veleszületett rendellenességeket vagy születési rendellenességeket okoz, vagy olyan egyéb állapot, amely a vizsgálók megítélése szerint jelentős veszélyeket jelentenek.
Azokat az alanyokat, akik nemkívánatos esemény miatt véglegesen abbahagyták a kezelést vagy felfüggesztették a kezelést/eltértek a protokolltól, a kezelés végleges megszakításával, illetve átmeneti megszakításával rendelkező alanyokként kerültek meghatározásra.
|
1. naptól 16. hétig
|
|
A deferasirox minimális plazmakoncentrációja a 8., 12. és 16. héten
Időkeret: Adagolás előtti (0), 1, 2, 4 és 6 órával (adagolás után) a 8., 12. és 16. héten
|
Vérmintákat vettek minden vizit alkalmával, a lehető legközelebb az adagolást követő 24 órával a vizsgálatban részt vevő egyes alanyoktól, és megbecsülték a plazma minimális koncentrációját.
|
Adagolás előtti (0), 1, 2, 4 és 6 órával (adagolás után) a 8., 12. és 16. héten
|
|
Változás az alapértékhez képest a szérum ferritinben a 16. héten
Időkeret: Alapállapot, 16. hét (tanulmány vége)
|
A ferritin fehérje tárolja a vasat és biztosítja az általános vasszintet.
A magasabb ferritin a vérben magasabb vastartalmat mutatott.
A normál szérum ferritin szint (500 ng/ml) ingadozása, amelyet két egymást követő vizit során figyeltek meg, a deferazirox dózisának módosításához vezettek.
|
Alapállapot, 16. hét (tanulmány vége)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2009. május 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2010. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2010. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2009. február 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2009. február 17.
Első közzététel (Becslés)
2009. február 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. július 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. július 19.
Utolsó ellenőrzés
2021. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Vasanyagcsere zavarok
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Fémanyagcsere, veleszületett hibák
- Vas túlterhelés
- Hemochromatosis
- Hemosiderosis
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Kelátképző szerek
- Sequestering Agents
- Vas kelátképző szerek
- Deferasirox
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CICL670AUS32
- 2011-004217-17 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .