Вкусовые качества и переносимость деферазирокса, принимаемого во время еды, с различными жидкостями или измельченного и добавленного в пищу
19 июля 2021 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Одногрупповое открытое исследование вкусовых качеств и переносимости деферасирокса, принимаемого во время еды, с различными жидкостями или измельченного и добавленного в пищу
В это одногрупповое открытое многоцентровое исследование были включены 65 пациентов примерно из 20 центров.
Все пациенты, которые соответствовали критериям исследования и принимали, начинали или возобновляли лечение Деферасироксом, были допущены к участию.
Исследование начнется с вводной фазы продолжительностью один месяц, когда все пациенты будут проинструктированы принимать деферазирокс в соответствии с информацией, прописанной их лечащим врачом.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
После вводной фазы пациенты вступили в трехмесячную фазу оценки.
На этапе оценки пациентам было предложено пять основных вариантов приема деферазирокса, в том числе с приемом пищи или без еды, измельченный и добавленный в мягкую пищу или смешанный с жидкостью по выбору.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
65
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Children's Hospital and Research Center
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304-1812
- Stanford University
-
Pleasant Hill, California, Соединенные Штаты, 94523
- Bay Area Cancer Research Group
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado Denver, Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
- Yale University School of Medicine
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Medical College of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
- Children's Memorial
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
- Tulane University Health Sciences Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
- University of Maryland Greenebaum Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
- Boston Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Children's Hospital of Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
- Cancer Institute of New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Соединенные Штаты, 07503
- St Joseph Children's Hospital
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
- Schneider Children's Hospital
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- New York Presbyterian Hospital
-
Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Penn State Children's Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19134
- St Christopher's Hospital for Children
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Cancer Center and Hematology Services
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского или женского пола с большой талассемией, серповидно-клеточной анемией (SCD), низким или промежуточным риском 1 (INT 1) миелодиспластического синдрома (MDS) или другими анемиями и трансфузионным гемосидерозом.
- Пациенты, которые принимали, начинали или возобновляли лечение препаратом Эксджад.
- Пациенты старше 2 лет (т.е. 2 года и старше).
Критерий исключения:
- Креатинин сыворотки выше верхней границы нормы (ВГН) для данного возраста.
- Аланинаминотрансфераза (АЛТ) более чем в 2,5 раза выше ВГН. Высокий риск промежуточного уровня 2 или высокий риск МДС или острый лейкоз.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Деферазирокс
Участникам ежедневно вводили деферазирокс в начальной дозе 20 мг/кг перорально до максимальной дозы 40 мг/кг/день.
|
Участникам ежедневно вводили деферазирокс в начальной дозе 20 мг/кг перорально до максимальной дозы 40 мг/кг/день.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с разными оценками вкусовых качеств на 8-й и 12-й неделе
Временное ограничение: Неделя 8 и неделя 12
|
Вкусовые качества оценивались участниками на основе пятибалльной лицевой гедонистической шкалы, определяемой как: крайне не нравится; несколько не нравится; ни нравится, ни не нравится; чем-то похож; очень нравится за еду и способ приема.
Для участников в возрасте до 5 лет шкала заполнялась родителем или опекуном.
|
Неделя 8 и неделя 12
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными нежелательными явлениями (СНЯ), прекращением и прерыванием
Временное ограничение: День 1 до недели 16
|
Нежелательные явления (НЯ) определялись как любой неблагоприятный и непреднамеренный диагноз, симптом, признак (включая аномальные лабораторные данные), синдром или заболевание, которые либо возникают во время исследования, либо отсутствовали на исходном уровне, либо, если они присутствовали на исходном уровне, ухудшаются. .
Серьезные нежелательные явления (СНЯ) определялись как любые неблагоприятные медицинские явления, которые приводят к смерти, угрожают жизни, требуют (или продлевают) госпитализацию, вызывают стойкую или серьезную инвалидность/нетрудоспособность, приводят к врожденным аномалиям или врожденным дефектам или являются другими состояниями, которые по мнению следователей, представляют значительную опасность.
Субъекты, которые окончательно прекратили лечение или приостановили лечение/отклонились от протокола из-за неблагоприятного события, были определены как субъекты с постоянным прекращением и временным прерыванием соответственно.
|
День 1 до недели 16
|
|
Минимальная концентрация деферазирокса в плазме на 8-й, 12-й и 16-й неделе
Временное ограничение: До введения дозы (0), через 1, 2, 4 и 6 часов (после введения дозы) на 8, 12 и 16 неделе
|
Образцы крови брали при каждом посещении как можно ближе к 24 часам после введения дозы у каждого субъекта, участвующего в исследовании, и оценивали минимальные концентрации в плазме.
|
До введения дозы (0), через 1, 2, 4 и 6 часов (после введения дозы) на 8, 12 и 16 неделе
|
|
Изменение сывороточного ферритина по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16 (конец исследования)
|
Белок ферритин хранит железо и обеспечивает общий уровень железа.
Более высокий ферритин в крови свидетельствовал о более высоком содержании железа.
Отклонения от нормального уровня ферритина в сыворотке (500 нг/мл), наблюдаемые при двух последовательных визитах, привели к коррекции дозы деферасирокса.
|
Исходный уровень, неделя 16 (конец исследования)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 мая 2009 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 августа 2010 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 августа 2010 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 февраля 2009 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 февраля 2009 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
18 февраля 2009 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 июля 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 июля 2021 г.
Последняя проверка
1 июля 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Нарушения метаболизма железа
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Метаболизм металлов, врожденные ошибки
- Железная перегрузка
- Гемохроматоз
- Гемосидероз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Хелатирующие агенты
- Секвестрирующие агенты
- Железохелатирующие агенты
- Деферазирокс
Другие идентификационные номера исследования
- CICL670AUS32
- 2011-004217-17 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования деферазирокс:
-
University of PisaIRCCS Burlo Garofolo; University of GenovaРекрутинг