Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Smak og tolerabilitet av Deferasirox tatt med måltider, med forskjellige væsker eller knust og tilsatt mat

19. juli 2021 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En enkeltarms, åpen studie av smakbarheten og toleransen til Deferasirox tatt med måltider, med forskjellige væsker eller knust og tilsatt mat

Denne enarmede, åpne multisenterstudien inkluderte 65 pasienter fra omtrent 20 sentre. Alle pasienter som oppfylte studiekriteriene og tok, begynte eller gjenopptok behandling med Deferasirox ble tillatt. Studien startet med en innkjøringsfase på én måned, hvor alle pasienter ble bedt om å ta Deferasirox i henhold til legens forskrivningsinformasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etter innkjøringsfasen gikk pasientene inn i en tre måneders vurderingsfase. Under vurderingsfasen ble pasientene gitt fem generelle alternativer for å ta Deferasirox inkludert med eller uten måltider, knust og tilsatt myk mat eller blandet i en valgfri væske.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

65

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304-1812
        • Stanford University
      • Pleasant Hill, California, Forente stater, 94523
        • Bay Area Cancer Research Group
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver, Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland Greenebaum Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Cancer Institute Of New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forente stater, 07503
        • St Joseph Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Schneider Children's Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Cancer Center and Hematology Services

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige pasienter med thalassemia major, sigdcellesykdom (SCD), lav eller middels 1 (INT 1) risikerer myelodysplastisk syndrom (MDS) eller andre anemier og transfusjonshemosiderose.
  • Pasienter som var på, startet eller gjenopptok behandling med Exjade.
  • Pasienter som var >2 år (dvs. 2 år eller eldre).

Ekskluderingskriterier:

  • Serumkreatinin over øvre normalgrense (ULN) for alder.
  • Alaninaminotransferase (ALT) >2,5 ganger ULN.-Høyrisiko mellom-2 eller høyrisiko MDS eller akutt leukemi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deferasirox
Deltakerne ble administrert daglig med deferasirox startdose på 20 mg/kg oralt til en maksimal dose på 40 mg/kg/dag.
Legemiddel: deferasirox:
Deltakerne ble administrert daglig med deferasirox startdose på 20 mg/kg oralt til en maksimal dose på 40 mg/kg/dag.
Andre navn:
  • Exjade
  • Deferasirox

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med ulike smakepoeng i uke 8 og uke 12
Tidsramme: Uke 8 og uke 12
Smakelighet ble vurdert av deltakerne basert på en fempunkts Facial Hedonisk skala definert som: misliker ekstremt; noe misliker; verken liker eller misliker; litt som; liker ekstremt for måltidet og administrasjonsmåten. For deltakere under 5 år ble skalaen fylt ut av foreldre eller omsorgsperson.
Uke 8 og uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE), alvorlige uønskede hendelser (SAE), seponering og avbrudd
Tidsramme: Dag 1 til uke 16
Bivirkninger (AE) ble definert som enhver ugunstig og utilsiktet diagnose, symptom, tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), syndrom eller sykdom som enten oppstår under studien, som har vært fraværende ved baseline, eller, hvis tilstede ved baseline, ser ut til å forverres . Alvorlige bivirkninger (SAE) ble definert som alle uheldige medisinske hendelser som resulterer i død, er livstruende, krever (eller forlenger) sykehusinnleggelse, forårsaker vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, resulterer i medfødte anomalier eller fødselsskader, eller er andre tilstander som etterforskernes vurdering representerer betydelige farer. Pasienter som hadde avsluttet behandlingen permanent eller holdt behandlingen på vent/avviket fra protokoll på grunn av uønsket hendelse, ble definert som pasienter med henholdsvis permanent seponering og midlertidig avbrudd.
Dag 1 til uke 16
Lavplasmakonsentrasjon av Deferasirox ved uke 8, uke 12 og uke 16
Tidsramme: Før dose (0), 1, 2, 4 og 6 timer (etter dose) ved uke 8, 12 og 16
Blodprøver ble tatt ved hvert besøk så nært som mulig 24 timer etter dose fra hvert individ som deltok i studien, og bunnplasmakonsentrasjoner ble estimert.
Før dose (0), 1, 2, 4 og 6 timer (etter dose) ved uke 8, 12 og 16
Endring fra baseline i serumferritin ved uke 16
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16 (slutt på studiet)
Ferritinprotein lagrer jern og gir generelle jernnivåer. Høyere ferritin i blodet viste høyere jerninnhold. Svingninger fra normale serumferritinnivåer (500 ng/ml) observert ved to påfølgende besøk førte til dosejustering av deferasirox.
Grunnlinje, uke 16 (slutt på studiet)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. februar 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. februar 2009

Først lagt ut (Anslag)

18. februar 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. juli 2021

Sist bekreftet

1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CICL670AUS32
  • 2011-004217-17 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på deferasirox:

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belarus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere