さまざまな液体で、または粉砕して食品に加えて、食事と一緒に摂取したデフェラシロクスの嗜好性と忍容性
2021年7月19日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
食事と一緒に摂取したデフェラシロクスの嗜好性と忍容性に関する単一群の非盲検試験、さまざまな液体または粉砕して食品に追加
この単群非盲検多施設研究では、約 20 施設から 65 人の患者が登録されました。
研究基準を満たし、デフェラシロクスによる治療を開始、開始、または再開しているすべての患者が許可されました。
この研究は、医師の処方情報に従って、すべての患者がデフェラシロクスを服用するように指示された1か月の慣らし段階から始まります。
調査の概要
詳細な説明
導入段階に続いて、患者は 3 か月の評価段階に入りました。
評価段階で、患者は、食事の有無にかかわらず、粉砕して柔らかい食品に加える、または選択した液体に混ぜるなど、デフェラシロクスを服用するための5つの一般的なオプションを与えられました.
研究の種類
介入
入学 (実際)
65
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital and Research Center
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Palo Alto、California、アメリカ、94304-1812
- Stanford University
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Pleasant Hill、California、アメリカ、94523
- Bay Area Cancer Research Group
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Denver, Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
- Yale University School of Medicine
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Medical College of Georgia
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Children's Memorial
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
- Tulane University Health Sciences Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- University of Maryland Greenebaum Cancer Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Boston Medical Center
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Children's Hospital of Boston
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- Cancer Institute of New Jersey
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Paterson、New Jersey、アメリカ、07503
- St Joseph Children's Hospital
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New York
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Schneider Children's Hospital
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New York、New York、アメリカ、10065
- New York Presbyterian Hospital
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Valhalla、New York、アメリカ、10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest University Health Sciences
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Children's Hospital
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
- St Christopher's Hospital for Children
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Cancer Center and Hematology Services
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -サラセミアメジャー、鎌状赤血球症（SCD）、低または中程度の1（INT 1）リスクの骨髄異形成症候群（MDS）またはその他の貧血および輸血ヘモジデリン症の男性または女性患者。
- Exjadeによる治療中、開始中、または再開中の患者。
- 2歳以上（つまり、2歳以上）の患者。
除外基準:
- 血清クレアチニンが年齢の正常上限 (ULN) を超えている。
- -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）がULNの2.5倍以上。-高リスク中間-2または高リスクMDSまたは急性白血病。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デフェラシロクス
参加者は、経口で 20 mg/kg の開始用量のデフェラシロクスを 40 mg/kg/日の最大用量まで毎日投与されました。
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参加者は、経口で 20 mg/kg の開始用量のデフェラシロクスを 40 mg/kg/日の最大用量まで毎日投与されました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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8週目と12週目で嗜好性スコアが異なる参加者の割合
時間枠：8週目と12週目
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嗜好性は、次のように定義された 5 段階のフェイシャル ヘドニック スケールに基づいて、参加者によって評価されました。やや嫌い;好きでも嫌いでもありません。やや似ています。食事と投与方法が非常に好きです。
5 歳未満の参加者については、保護者または介護者がスケールを完成させました。
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8週目と12週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、中止および中断のある参加者の数
時間枠：1日目から16週目まで
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有害事象（AE）は、試験中に発生する、ベースラインでは存在しない、またはベースラインで存在する場合は悪化するように見える、好ましくない意図しない診断、症状、徴候（異常な検査所見を含む）、症候群または疾患として定義されました.
重篤な有害事象 (SAE) は、死亡に至る、生命を脅かす、入院を必要とする (または延長する)、持続的または重大な障害/無能力を引き起こす、先天異常または先天性欠損症を引き起こす、またはその他の条件である、あらゆる不都合な医学的出来事として定義されました。調査官の判断では、重大な危険を表しています。
治療を永久に中止した被験者、または有害事象のために治療を保留/プロトコールから逸脱した被験者を、それぞれ永久中止および一時中断の被験者と定義した。
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1日目から16週目まで
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8週目、12週目、16週目のデフェラシロクスのトラフ血漿濃度
時間枠：投与前 (0)、1、2、4、および 6 時間後 (投与後)、8、12、および 16 週目
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研究に参加している各被験者から、投与後 24 時間にできるだけ近い各来院時に血液サンプルを採取し、トラフ血漿濃度を推定しました。
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投与前 (0)、1、2、4、および 6 時間後 (投与後)、8、12、および 16 週目
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16週目の血清フェリチンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、16週目（試験終了）
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フェリチンタンパク質は鉄を貯蔵し、全体的な鉄レベルを提供します。
血液中のフェリチンが高いほど、鉄含有量が高くなります。
2回の連続した来院時に観察された正常な血清フェリチンレベル（500 ng / mL）からの変動は、デフェラシロクスの用量調整につながりました。
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ベースライン、16週目（試験終了）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2009年5月1日
一次修了 (実際)
2010年8月1日
研究の完了 (実際)
2010年8月1日
試験登録日
最初に提出
2009年2月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年2月17日
最初の投稿 (見積もり)
2009年2月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年7月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年7月19日
最終確認日
2021年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CICL670AUS32
- 2011-004217-17 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
デフェラシロクス:の臨床試験
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University of PisaIRCCS Burlo Garofolo; University of Genova募集