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Appetibilità e tollerabilità del deferasirox assunto ai pasti, con liquidi diversi o frantumato e aggiunto al cibo

19 luglio 2021 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio in aperto a braccio singolo sull'appetibilità e la tollerabilità del deferasirox assunto con i pasti, con liquidi diversi o frantumato e aggiunto al cibo

Questo studio multicentrico a braccio singolo, in aperto, ha arruolato 65 pazienti provenienti da circa 20 centri. Sono stati ammessi tutti i pazienti che soddisfacevano i criteri dello studio e stavano assumendo, iniziando o riprendendo il trattamento con Deferasirox. Lo studio inizierà con una fase di run-in di un mese, in cui a tutti i pazienti è stato chiesto di assumere Deferasirox in base alle informazioni prescrittive del proprio medico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo la fase di rodaggio, i pazienti sono entrati in una fase di valutazione di tre mesi. Durante la fase di valutazione, ai pazienti sono state fornite cinque opzioni generali per l'assunzione di Deferasirox con o senza pasti, frantumato e aggiunto a un cibo morbido o miscelato in un liquido a scelta.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

65

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304-1812
        • Stanford University
      • Pleasant Hill, California, Stati Uniti, 94523
        • Bay Area Cancer Research Group
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver, Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland Greenebaum Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Cancer Institute of New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stati Uniti, 07503
        • St Joseph Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Schneider Children's Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Cancer Center and Hematology Services

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile o femminile con talassemia major, anemia falciforme (SCD), sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio basso o intermedio 1 (INT 1) o altre anemie ed emosiderosi trasfusionale.
  • Pazienti che stavano assumendo, iniziando o riprendendo il trattamento con Exjade.
  • Pazienti che avevano > 2 anni (cioè, 2 anni di età o più).

Criteri di esclusione:

  • Creatinina sierica sopra il limite superiore della norma (ULN) per l'età.
  • Alanina aminotransferasi (ALT) >2,5 volte l'ULN.-MDS ad alto rischio intermedio-2 o ad alto rischio o leucemia acuta.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Deferasirox
Ai partecipanti è stata somministrata giornalmente una dose iniziale di deferasirox di 20 mg/kg per via orale fino a una dose massima di 40 mg/kg/die.
Droga: deferasirox:
Ai partecipanti è stata somministrata giornalmente una dose iniziale di deferasirox di 20 mg/kg per via orale fino a una dose massima di 40 mg/kg/die.
Altri nomi:
  • Exjade
  • Deferasirox

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con punteggi di appetibilità diversi alla settimana 8 e alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 8 e Settimana 12
L'appetibilità è stata valutata dai partecipanti sulla base di una scala edonica facciale a cinque punti definita come: antipatia estrema; un po 'antipatia; né mi piace né non mi piace; un po' come; piace estremamente per il pasto e il metodo di somministrazione. Per i partecipanti di età inferiore ai 5 anni, la scala è stata completata dal genitore o dal caregiver.
Settimana 8 e Settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE), interruzione e interruzione
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 16
Gli eventi avversi (AE) sono stati definiti come qualsiasi diagnosi, sintomo, segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sindrome o malattia che si verifica durante lo studio, essendo stato assente al basale o, se presente al basale, sembra peggiorare . Gli eventi avversi gravi (SAE) sono stati definiti come eventi medici sfavorevoli che provocano la morte, sono pericolosi per la vita, richiedono (o prolungano) il ricovero in ospedale, causano disabilità/incapacità persistenti o significative, provocano anomalie congenite o difetti alla nascita, o sono altre condizioni che a giudizio degli investigatori rappresentano pericoli significativi. I soggetti che avevano interrotto definitivamente il trattamento o avevano sospeso il trattamento/deviato dal protocollo a causa di un evento avverso sono stati definiti rispettivamente come soggetti con interruzione permanente e interruzione temporanea.
Dal giorno 1 alla settimana 16
Concentrazione plasmatica minima di deferasirox alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16
Lasso di tempo: Pre-dose (0), 1, 2, 4 e 6 ore (post-dose) alla settimana 8, 12 e 16
I campioni di sangue sono stati prelevati ad ogni visita il più vicino possibile a 24 ore dopo la dose da ciascun soggetto che ha partecipato allo studio e sono state stimate le concentrazioni plasmatiche minime.
Pre-dose (0), 1, 2, 4 e 6 ore (post-dose) alla settimana 8, 12 e 16
Variazione rispetto al basale della ferritina sierica alla settimana 16
Lasso di tempo: Basale, settimana 16 (fine dello studio)
La proteina ferritina immagazzina il ferro e fornisce livelli complessivi di ferro. Una maggiore ferritina nel sangue ha mostrato un contenuto di ferro più elevato. Le fluttuazioni rispetto ai normali livelli di ferritina sierica (500 ng/mL) osservate in due visite consecutive hanno portato a un aggiustamento della dose di deferasirox.
Basale, settimana 16 (fine dello studio)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 febbraio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 febbraio 2009

Primo Inserito (Stima)

18 febbraio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670AUS32
  • 2011-004217-17 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su deferasirox:

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