Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Deferasiroxin maku ja siedettävyys aterioiden yhteydessä, eri nesteiden kanssa tai murskattuna ja ruokaan lisättynä

maanantai 19. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Yksihaarainen, avoin tutkimus aterioiden yhteydessä, eri nesteiden kanssa tai murskattuna ja ruokaan lisätyn deferasiroksin maustamisesta ja siedettävyydestä

Tähän yksihaaraiseen, avoimeen, monikeskustutkimukseen osallistui 65 potilasta noin 20 keskuksesta. Kaikki potilaat, jotka täyttivät tutkimuksen kriteerit ja käyttivät, aloittivat tai jatkoivat Deferasirox-hoitoa, hyväksyttiin. Tutkimus aloitetaan kuukauden sisäänajovaiheella, jossa kaikkia potilaita kehotettiin ottamaan Deferasirox-valmistetta lääkärin ohjeiden mukaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Aloitusvaiheen jälkeen potilaat siirtyivät kolmen kuukauden arviointivaiheeseen. Arviointivaiheen aikana potilaille annettiin viisi yleistä vaihtoehtoa ottaa Deferasirox mukaan lukien aterian yhteydessä tai ilman, murskattuna ja lisättynä pehmeään ruokaan tai sekoitettuna valitsemaansa nesteeseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

65

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital and Research Center
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304-1812
        • Stanford University
      • Pleasant Hill, California, Yhdysvallat, 94523
        • Bay Area Cancer Research Group
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Denver, Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Children's Memorial
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland Greenebaum Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Cancer Institute Of New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Yhdysvallat, 07503
        • St Joseph Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Schneider Children's Hospital
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Cancer Center and Hematology Services

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispotilaat, joilla on suuri talassemia, sirppisolusairaus (SCD), matala tai keskiaste 1 (INT 1), riski myelodysplastisesta oireyhtymästä (MDS) tai muista anemioista ja verensiirtoon liittyvästä hemosideroosista.
  • Potilaat, jotka olivat parhaillaan Exjade-hoitoa tai aloittivat sen tai jatkavat sitä.
  • Potilaat, jotka olivat yli 2-vuotiaita (eli 2-vuotiaita tai vanhempia).

Poissulkemiskriteerit:

  • Seerumin kreatiniini ylittää iän normaalin ylärajan (ULN).
  • Alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2,5 kertaa ULN. - Korkean riskin keskitaso-2 tai korkea riski MDS tai akuutti leukemia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Deferasiroksi
Osallistujille annettiin päivittäin deferasiroksin aloitusannos 20 mg/kg suun kautta maksimiannokseen 40 mg/kg/vrk.
Lääke: deferasiroksi:
Osallistujille annettiin päivittäin deferasiroksin aloitusannos 20 mg/kg suun kautta maksimiannokseen 40 mg/kg/vrk.
Muut nimet:
  • Exjade
  • Deferasiroksi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on erilaiset makupisteet viikolla 8 ja 12
Aikaikkuna: Viikko 8 ja viikko 12
Osallistujat arvioivat maistuvuuden viiden pisteen Facial Hedonic -asteikolla, joka määritettiin seuraavasti: inhoaa äärimmäisen; hieman vastenmielistä; ei pidä tai ei pidä; vähän kuin; kuten erittäin ateria ja antotapa. Alle 5-vuotiaille osallistujille asteikon täytti vanhempi tai huoltaja.
Viikko 8 ja viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE), keskeyttäminen ja keskeytys
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 16
Haittatapahtumat (AE) määriteltiin epäsuotuisiksi ja tahattomiksi diagnoosiksi, oireiksi, oireiksi (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oireyhtymäksi tai sairaudeksi, joka joko esiintyy tutkimuksen aikana, joka on ollut poissa lähtötilanteessa tai, jos se esiintyy lähtötilanteessa, näyttää pahenevan . Vakavilla haittatapahtumilla (SAE) määriteltiin kaikki epäsuotuisat lääketieteelliset tapahtumat, jotka johtavat kuolemaan, ovat hengenvaarallisia, vaativat (tai pitkittävät) sairaalahoitoa, aiheuttavat jatkuvan tai merkittävän vamman/työkyvyttömyyden, johtavat synnynnäisiin poikkeaviin tai synnynnäisiin epämuodostumisiin tai ovat muita tiloja, jotka tutkijoiden arvion mukaan merkittäviä vaaroja. Potilaat, jotka olivat lopettaneet hoidon pysyvästi tai pitäneet hoidon tauolla/poikkeaneet protokollasta haittatapahtuman vuoksi, määriteltiin henkilöiksi, joilla hoito keskeytettiin pysyvästi ja tilapäinen keskeytys, vastaavasti.
Päivä 1 - viikko 16
Plasman deferasiroksikonsentraatio viikoilla 8, 12 ja 16
Aikaikkuna: Ennen annosta (0), 1, 2, 4 ja 6 tuntia (annoksen jälkeen) viikolla 8, 12 ja 16
Jokaiselta tutkimukseen osallistuneelta koehenkilöltä otettiin verinäytteitä jokaisella käynnillä mahdollisimman lähellä 24 tuntia annoksen jälkeen, ja plasman alimmat pitoisuudet arvioitiin.
Ennen annosta (0), 1, 2, 4 ja 6 tuntia (annoksen jälkeen) viikolla 8, 12 ja 16
Muutos seerumin ferritiinin lähtötasosta viikolla 16
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16 (tutkimuksen loppu)
Ferritiiniproteiini varastoi rautaa ja tarjoaa yleistä rautatasoa. Korkeampi ferritiinipitoisuus veressä osoitti korkeampaa rautapitoisuutta. Kahdella peräkkäisellä käynnillä havaitut vaihtelut seerumin normaaleista ferritiinitasoista (500 ng/ml) johtivat deferasiroksiannoksen säätämiseen.
Perustaso, viikko 16 (tutkimuksen loppu)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. toukokuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. elokuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. elokuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 16. helmikuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. helmikuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 18. helmikuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 20. heinäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. heinäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CICL670AUS32
  • 2011-004217-17 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset deferasiroksi:

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ukraine

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa