Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Palatabilidade e tolerabilidade do deferasirox tomado com as refeições, com diferentes líquidos ou triturado e adicionado aos alimentos

19 de julho de 2021 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo aberto de braço único da palatabilidade e tolerabilidade do deferasirox tomado com as refeições, com diferentes líquidos ou triturado e adicionado aos alimentos

Este estudo multicêntrico, aberto e de braço único recrutou 65 pacientes de aproximadamente 20 centros. Todos os pacientes que preencheram os critérios do estudo e estavam tomando, iniciando ou retomando o tratamento com Deferasirox foram autorizados. O estudo começará com uma fase inicial de um mês, onde todos os pacientes foram instruídos a tomar Deferasirox de acordo com as informações de prescrição de seus médicos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Após a fase inicial, os pacientes entraram em uma fase de avaliação de três meses. Durante a fase de avaliação, os pacientes receberam cinco opções gerais para tomar Deferasirox, incluindo com ou sem refeições, triturado e adicionado a um alimento macio ou misturado em um líquido de sua escolha.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

65

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Center
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304-1812
        • Stanford University
      • Pleasant Hill, California, Estados Unidos, 94523
        • Bay Area Cancer Research Group
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver, Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Greenebaum Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Cancer Institute Of New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
        • St Joseph Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Schneider Children's Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Cancer Center and Hematology Services

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino ou feminino com talassemia maior, doença falciforme (SCD), risco baixo ou intermediário 1 (INT 1) síndrome mielodisplásica (SMD) ou outras anemias e hemossiderose transfusional.
  • Pacientes que estavam iniciando ou retomando o tratamento com Exjade.
  • Pacientes com mais de 2 anos (ou seja, 2 anos de idade ou mais).

Critério de exclusão:

  • Creatinina sérica acima do limite superior do normal (LSN) para a idade.
  • Alanina aminotransferase (ALT) >2,5 vezes o LSN.-Alto risco intermediário-2 ou alto risco de SMD ou leucemia aguda.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Deferasirox
Os participantes receberam diariamente uma dose inicial de deferasirox de 20 mg/kg por via oral até uma dose máxima de 40 mg/kg/dia.
Medicamento: deferasirox:
Os participantes receberam diariamente uma dose inicial de deferasirox de 20 mg/kg por via oral até uma dose máxima de 40 mg/kg/dia.
Outros nomes:
  • Exjade
  • Deferasirox

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com diferentes pontuações de palatabilidade na semana 8 e na semana 12
Prazo: Semana 8 e Semana 12
A palatabilidade foi avaliada pelos participantes com base em uma escala hedônica facial de cinco pontos definida como: desgostei extremamente; desgosto um pouco; nem gostar nem não gostar; um pouco como; como extremamente para a refeição e método de administração. Para participantes com menos de 5 anos de idade, a escala foi preenchida pelos pais ou responsáveis.
Semana 8 e Semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (SAEs), descontinuação e interrupção
Prazo: Dia 1 até a semana 16
Eventos adversos (EAs) foram definidos como qualquer diagnóstico desfavorável e não intencional, sintoma, sinal (incluindo um achado laboratorial anormal), síndrome ou doença que ocorre durante o estudo, estando ausente no início do estudo ou, se presente no início do estudo, parece piorar . Eventos adversos graves (SAEs) foram definidos como quaisquer ocorrências médicas indesejáveis ​​que resultam em morte, ameaçam a vida, requerem (ou prolongam) hospitalização, causam deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resultam em anomalias congênitas ou defeitos congênitos ou são outras condições que na opinião dos investigadores representam perigos significativos. Indivíduos que interromperam permanentemente o tratamento ou mantiveram o tratamento suspenso/desviaram-se do protocolo devido a evento adverso foram definidos como indivíduos com descontinuação permanente e interrupção temporária, respectivamente.
Dia 1 até a semana 16
Concentração plasmática mínima de deferasirox na semana 8, semana 12 e semana 16
Prazo: Pré-dose (0), 1, 2, 4 e 6 horas (pós-dose) na Semana 8, 12 e 16
Amostras de sangue foram coletadas em todas as visitas o mais próximo possível de 24 horas após a dose de cada indivíduo participante do estudo e as concentrações plasmáticas mínimas foram estimadas.
Pré-dose (0), 1, 2, 4 e 6 horas (pós-dose) na Semana 8, 12 e 16
Mudança da linha de base na ferritina sérica na semana 16
Prazo: Linha de base, Semana 16 (Fim do estudo)
A proteína ferritina armazena ferro e fornece níveis gerais de ferro. Maior ferritina no sangue mostrou maior teor de ferro. As flutuações dos níveis normais de ferritina sérica (500 ng/mL) observadas em duas visitas consecutivas levaram ao ajuste da dose de deferasirox.
Linha de base, Semana 16 (Fim do estudo)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de agosto de 2010

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de fevereiro de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de fevereiro de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

18 de fevereiro de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de julho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de julho de 2021

Última verificação

1 de julho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CICL670AUS32
  • 2011-004217-17 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Hemossiderose transfusional

Ensaios clínicos em deferasirox:

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Liberia

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever