Smaklighet och tolerabilitet av Deferasirox som tas med måltider, med olika vätskor eller krossas och tillsätts till mat
19 juli 2021 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
En enarmad, öppen studie av smakligheten och toleransen av Deferasirox intaget med måltider, med olika vätskor eller krossade och tillsatta i mat
Denna enarmade, öppna multicenterstudie inkluderade 65 patienter från cirka 20 centra.
Alla patienter som uppfyllde studiekriterierna och som tog, påbörjade eller återupptog behandling med Deferasirox tilläts.
Studien inleddes med en inkörningsfas på en månad, där alla patienter instruerades att ta Deferasirox enligt läkarens förskrivningsinformation.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Efter inkörningsfasen gick patienterna in i en tre månaders utvärderingsfas.
Under bedömningsfasen fick patienterna fem allmänna alternativ för att ta Deferasirox inklusive med eller utan måltider, krossad och tillsatt till ett mjukt livsmedel eller blandat i en valfri vätska.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
65
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- Children's Hospital and Research Center
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304-1812
- Stanford University
-
Pleasant Hill, California, Förenta staterna, 94523
- Bay Area Cancer Research Group
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University of Colorado Denver, Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
- Yale University School of Medicine
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Medical College of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
- Children's Memorial
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
- Tulane University Health Sciences Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
- University of Maryland Greenebaum Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
- Boston Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Children's Hospital of Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
- The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
- Cancer Institute Of New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Förenta staterna, 07503
- St Joseph Children's Hospital
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
- Schneider Children's Hospital
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- New York Presbyterian Hospital
-
Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Penn State Children's Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134
- St Christopher's Hospital for Children
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Cancer Center and Hematology Services
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga patienter med thalassemia major, sicklecell disease (SCD), låg eller intermediär 1 (INT 1) riskerar myelodysplastiskt syndrom (MDS) eller andra anemier och transfusionshemosideros.
- Patienter som var på, påbörjade eller återupptog behandling med Exjade.
- Patienter som var >2 år (d.v.s. 2 år eller äldre).
Exklusions kriterier:
- Serumkreatinin över den övre normalgränsen (ULN) för ålder.
- Alaninaminotransferas (ALT) >2,5 gånger ULN.-Högrisk mellan-2 eller högrisk MDS eller akut leukemi.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Deferasirox
Deltagarna administrerades dagligen med deferasirox startdos på 20 mg/kg oralt till en maximal dos på 40 mg/kg/dag.
|
Deltagarna administrerades dagligen med deferasirox startdos på 20 mg/kg oralt till en maximal dos på 40 mg/kg/dag.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med olika smakvärden i vecka 8 och vecka 12
Tidsram: Vecka 8 och vecka 12
|
Smakligheten bedömdes av deltagarna baserat på en femgradig Facial Hedonisk skala definierad som: ogilla extremt; något ogillar; varken gillar eller ogillar; något liknande; gillar extremt för måltiden och administreringssätt.
För deltagare under 5 år fylldes skalan i av förälder eller vårdgivare.
|
Vecka 8 och vecka 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE), avbrott och avbrott
Tidsram: Dag 1 till vecka 16
|
Biverkningar definierades som alla ogynnsamma och oavsiktliga diagnoser, symtom, tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), syndrom eller sjukdom som antingen uppträder under studien, har varit frånvarande vid baslinjen eller, om de förekommer vid baslinjen, verkar förvärras .
Allvarliga biverkningar (SAE) definierades som alla ogynnsamma medicinska händelser som leder till döden, är livshotande, kräver (eller förlänger) sjukhusvistelse, orsakar bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, leder till medfödda anomalier eller fosterskador, eller är andra tillstånd som enligt utredarnas bedömning utgör betydande faror.
Patienter som permanent avslutat behandlingen eller hållit behandlingen på is/avvikit från protokoll på grund av biverkningar definierades som patienter med permanent avbrott respektive tillfälligt avbrott.
|
Dag 1 till vecka 16
|
|
Lägsta plasmakoncentration av Deferasirox vid vecka 8, vecka 12 och vecka 16
Tidsram: Fördos (0), 1, 2, 4 och 6 timmar (efter dos) vid vecka 8, 12 och 16
|
Blodprover togs vid varje besök så nära som möjligt 24 timmar efter dos från varje individ som deltog i studien och dalplasmakoncentrationer uppskattades.
|
Fördos (0), 1, 2, 4 och 6 timmar (efter dos) vid vecka 8, 12 och 16
|
|
Ändring från baslinjen i serumferritin vid vecka 16
Tidsram: Baslinje, vecka 16 (studieslut)
|
Ferritinprotein lagrar järn och ger totala järnnivåer.
Högre ferritin i blodet visade högre järnhalt.
Fluktuationer från normala serumferritinnivåer (500 ng/ml) observerade vid två på varandra följande besök ledde till dosjustering av deferasirox.
|
Baslinje, vecka 16 (studieslut)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 maj 2009
Primärt slutförande (Faktisk)
1 augusti 2010
Avslutad studie (Faktisk)
1 augusti 2010
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 februari 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 februari 2009
Första postat (Uppskatta)
18 februari 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
20 juli 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 juli 2021
Senast verifierad
1 juli 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Störningar i järnmetabolism
- Metabolism, medfödda fel
- Metallmetabolism, medfödda fel
- Överbelastning av järn
- Hemokromatos
- Hemosideros
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Kelaterande medel
- Sekvesteringsagenter
- Järnkelatbildande medel
- Deferasirox
Andra studie-ID-nummer
- CICL670AUS32
- 2011-004217-17 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .