Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Smag og tolerabilitet af Deferasirox indtaget med måltider, med forskellige væsker eller knust og tilsat mad

19. juli 2021 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En enkelt-arm, åben-label undersøgelse af smagen og tolerabiliteten af ​​Deferasirox indtaget med måltider, med forskellige væsker eller knust og tilsat mad

Denne enkeltarmede, åbne multicenterundersøgelse inkluderede 65 patienter fra ca. 20 centre. Alle patienter, der opfyldte undersøgelseskriterierne og tog, begyndte eller genoptog behandling med Deferasirox, fik lov. Studiet vil begynde med en en måneds indkøringsfase, hvor alle patienter blev instrueret i at tage Deferasirox i henhold til deres læges ordinationsinformation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efter indkøringsfasen gik patienterne ind i en tre måneders vurderingsfase. Under vurderingsfasen fik patienterne fem generelle muligheder for at tage Deferasirox, inklusive med eller uden måltider, knust og tilsat en blød fødevare eller blandet i en valgfri væske.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

65

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304-1812
        • Stanford University
      • Pleasant Hill, California, Forenede Stater, 94523
        • Bay Area Cancer Research Group
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver, Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Greenebaum Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Cancer Institute of New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forenede Stater, 07503
        • St Joseph Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Schneider Children's Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Cancer Center and Hematology Services

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige patienter med thalassæmi major, seglcellesygdom (SCD), lav eller intermediær 1 (INT 1) risiko for myelodysplastisk syndrom (MDS) eller andre anæmier og transfusionshæmosiderose.
  • Patienter, der var i gang, startede eller genoptog behandling med Exjade.
  • Patienter, der var >2 år (dvs. 2 år eller ældre).

Ekskluderingskriterier:

  • Serumkreatinin over den øvre grænse for normal (ULN) for alder.
  • Alaninaminotransferase (ALT) >2,5 gange ULN.-Højrisiko mellem-2 eller højrisiko MDS eller akut leukæmi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deferasirox
Deltagerne blev administreret dagligt med deferasirox startdosis på 20 mg/kg oralt til en maksimal dosis på 40 mg/kg/dag.
Medicin: deferasirox:
Deltagerne blev administreret dagligt med deferasirox startdosis på 20 mg/kg oralt til en maksimal dosis på 40 mg/kg/dag.
Andre navne:
  • Exjade
  • Deferasirox

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med forskellige smagsresultater i uge 8 og uge 12
Tidsramme: Uge 8 og uge 12
Smaglighed blev vurderet af deltagerne baseret på en fem-punkts Facial Hedonisk skala defineret som: kan ikke lide ekstremt; noget imod; hverken kan lide eller ikke lide; lidt ligesom; meget gerne til måltidet og indgivelsesmåden. For deltagere under 5 år blev skalaen udfyldt af forældre eller omsorgsperson.
Uge 8 og uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), seponering og afbrydelse
Tidsramme: Dag 1 til uge 16
Bivirkninger (AE'er) blev defineret som enhver ugunstig og utilsigtet diagnose, symptom, tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), syndrom eller sygdom, som enten opstår under undersøgelsen, har været fraværende ved baseline eller, hvis de er til stede ved baseline, ser ud til at forværres. . Alvorlige bivirkninger (SAE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der resulterer i døden, er livstruende, kræver (eller forlænger) hospitalsindlæggelse, forårsager vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, resulterer i medfødte anomalier eller fødselsdefekter, eller er andre tilstande, som efterforskernes vurdering repræsenterer betydelige farer. Forsøgspersoner, der var permanent afsluttet med behandlingen eller holdt behandlingen i bero/afveg fra protokol på grund af uønsket hændelse, blev defineret som forsøgspersoner med henholdsvis permanent seponering og midlertidig afbrydelse.
Dag 1 til uge 16
Lav plasmakoncentration af Deferasirox i uge 8, uge ​​12 og uge 16
Tidsramme: Før dosis (0), 1, 2, 4 og 6 timer (efter dosis) i uge 8, 12 og 16
Blodprøver blev udtaget ved hvert besøg så tæt som muligt på 24 timer efter dosis fra hvert individ, der deltog i undersøgelsen, og laveste plasmakoncentrationer blev estimeret.
Før dosis (0), 1, 2, 4 og 6 timer (efter dosis) i uge 8, 12 og 16
Ændring fra baseline i serumferritin i uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16 (slut på undersøgelsen)
Ferritinprotein lagrer jern og giver det overordnede jernniveau. Højere ferritin i blodet viste højere jernindhold. Udsving fra normale serumferritinniveauer (500 ng/ml) observeret ved to på hinanden følgende besøg førte til dosisjustering af deferasirox.
Baseline, uge ​​16 (slut på undersøgelsen)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. februar 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. februar 2009

Først opslået (Skøn)

18. februar 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670AUS32
  • 2011-004217-17 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med deferasirox:

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner