MK-0683 在真性红细胞增多症和原发性血小板增多症患者中的疗效研究
2011年12月9日 更新者：Copenhagen University Hospital at Herlev
MK-0683 在真性红细胞增多症和原发性血小板增多症患者中的 II 期研究。
本研究的目的是评估 MK-0683 在治疗 PV 和 ET 中的有效性和安全性。
该药物最近被证明是携带 JAK2 V617F 突变的 PV 和 ET 患者造血细胞自主增殖的有效抑制剂。
因此，可以预期 MK-0683 - 通过降低 JAK2 等位基因负担 - 可能影响克隆性骨髓增殖和体内粒细胞、血小板和内皮细胞的激活，这些被认为是发病率和死亡率（血栓形成、出血、髓外造血）的主要决定因素, 骨髓纤维化 ) 在这些疾病中。
MK-0683 在分子水平上的作用将通过全局/聚焦基因表达谱、表观基因组谱和蛋白质组学进行研究。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
60
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦、DK-2100
- Copenhagen University Hospital Rigshospitalet
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Esbjerg、丹麦、DK-6700
- Esberg Hospital
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Herlev、丹麦、DK-2730
- Herlev Hospital
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Odense、丹麦、DK-5000
- Odense University Hospital
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Roskilde、丹麦、DK-4000
- Roskilde Hospital
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Viborg、丹麦、DK-8800
- Regional Hospital Viborg
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Orebro、瑞典、S-70185
- University Hospital Örebro
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Stockholm、瑞典、S-11883
- Stockholm South General Hospital (Sodersjukhuset)
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Stockholm、瑞典、S-14186
- Karolinska University Hospital Huddinge
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Uddevalla、瑞典、S-45180
- Sahlgrenska University Hospital & Uddevalla Hospital
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Uppsala、瑞典、S-75185
- Uppsala University Hospital
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Cardiff、英国、CF14 4XN
- Cardiff University
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Dudley、英国、DY1 2HQ
- Russell's Hall Hospital
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London、英国、SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
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Northern Ireland
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Belfast、Northern Ireland、英国、BT9 7AB
- Centre for Cancer Research and Cell Biology, Queen's University Belfast
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Amsterdam、荷兰、1081 HV
- VU University Medical Centre
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 男性或女性患者 > 18 岁并且
- 确诊 PV AND
活动性疾病的生化证据定义如下：
- 最近 3 个月内需要放血
- 在没有感染或炎症（正常 CRP）和/或（PV/ET）的情况下，白细胞计数 > 10 x 10^9/L
- 在没有感染或炎症的情况下血小板计数 > 450 x 10^9/L（CRP 正常）(PV/ET) 或
- 男性或女性患者 > 18 岁并且
- 确诊为 ET AND
- 活动性疾病的生化证据定义为*在没有感染或炎症的情况下血小板计数 > 450 x 10^9/L
PV 和 ET 的纳入标准：
- 新诊断或既往治疗的慢性期患者或
- 晚期 PV 或 ET 定义为外周血原始细胞 > 1 x 10^9/L 和/或白细胞计数 > 30 x 10^9/L 或
- 耐药或难治性 PV 或 ET，定义为血红蛋白 < 10.5 gm/dl 且血小板计数 > 600 x 10^9/L 当前治疗或
- 循环血小板计数治疗或
- 不耐受 PV 或 ET 患者定义的其他治疗，这些患者对当前治疗有副作用，无法继续治疗（羟基脲导致腿部溃疡，干扰素导致不可接受的疲劳等）
排除标准：
- 血小板计数 > 1500 x 10^9/L（血小板计数需要细胞减灭）
- 在开始研究药物之前没有妊娠试验阴性的有生育能力的患者
- 母乳喂养的妇女
- 如果性活跃，男性和女性不使用避孕药具。
- EGOC 表现状态得分 > 或 = 3
- 血清肌酐超过 2 x's teh ULN
- 总血清胆红素超过 ULN 的 1.5 倍
- 血清 AST/ALT 超过 ULN 的 3 倍
- 第 1 天后 1 周内的干扰素 α
- 第 1 天后 1 周内的羟基脲
- 第 1 天后 1 周内使用阿那格雷
- 第 1 天后 28 天内服用丙戊酸（作为抗惊厥药）
- 第 1 天后 28 天内的任何其他研究药物
- 活动性 HIV、HBV 或 HCV 感染
- 任何可能限制研究依从性的严重伴随疾病或情况，包括但不限于以下：CTCAE 3-4 级心脏全身和心律失常，或可能影响患者依从性的精神或社会状况。
- 除宫颈上皮内瘤变、皮肤基底细胞癌或其他局部恶性肿瘤外，任何既往恶性肿瘤已接受潜在的治愈性治疗且五年内没有该疾病的证据，并且被认为复发风险低他/她的主治医生。
- 患者已知对研究药物过敏或过敏。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：1个
用研究药物治疗约 6 个月，随访 3 个月
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每天一次 400 毫克，持续 6 个月
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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评估研究药物 (MK-0683) 在治疗 PV 和 ET 患者中的疗效。
大体时间：一年
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一年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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研究用研究药物治疗前后骨髓形态的变化。
大体时间：一年
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一年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Hans C Hasselbalch, MD、Department of Hematology, Copenhagen University Hospital Herlev
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年2月1日
初级完成 (预期的)
2012年8月1日
研究完成 (预期的)
2012年12月1日
研究注册日期
首次提交
2009年3月17日
首先提交符合 QC 标准的
2009年3月19日
首次发布 (估计)
2009年3月20日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年12月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年12月9日
最后验证
2011年12月1日
更多信息
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