Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti MK-0683 u pacientů s polycytemií vera a esenciální trombocytémií

9. prosince 2011 aktualizováno: Copenhagen University Hospital at Herlev

Studie fáze II MK-0683 u pacientů s polycytemií vera a esenciální trombocytémií.

Cílem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost MK-0683 při léčbě PV a ET. Toto činidlo se nedávno ukázalo jako silný inhibitor autonomní proliferace hematopoetických buněk pacientů s PV a ET nesoucích mutaci JAK2 V617F. V souladu s tím lze předpokládat, že MK-0683 – snížením zátěže alel JAK2 – může ovlivnit klonální myeloproliferaci a in vivo aktivaci granulocytů, krevních destiček a endotelu, které jsou považovány za hlavní determinanty morbidity a mortality (trombóza, krvácení, extramedulární hematopoéza myelofibróza) u těchto poruch. Účinky MK-0683 na molekulární úrovni budou studovány pomocí globálního/zaměřeného profilování genové exprese, profilování epigenomu a proteomiky.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital Rigshospitalet
      • Esbjerg, Dánsko, DK-6700
        • Esberg Hospital
      • Herlev, Dánsko, DK-2730
        • Herlev Hospital
      • Odense, Dánsko, DK-5000
        • Odense University Hospital
      • Roskilde, Dánsko, DK-4000
        • Roskilde Hospital
      • Viborg, Dánsko, DK-8800
        • Regional Hospital Viborg
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1081 HV
        • VU University Medical Centre
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XN
        • Cardiff University
      • Dudley, Spojené království, DY1 2HQ
        • Russell's Hall Hospital
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Spojené království, BT9 7AB
        • Centre for Cancer Research and Cell Biology, Queen's University Belfast
  • Švédsko
      • Orebro, Švédsko, S-70185
        • University Hospital Örebro
      • Stockholm, Švédsko, S-11883
        • Stockholm South General Hospital (Sodersjukhuset)
      • Stockholm, Švédsko, S-14186
        • Karolinska University Hospital Huddinge
      • Uddevalla, Švédsko, S-45180
        • Sahlgrenska University Hospital & Uddevalla Hospital
      • Uppsala, Švédsko, S-75185
        • Uppsala University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku > 18 let A
  • Potvrzená diagnóza PV AND

  • Biochemický důkaz aktivního onemocnění, jak je definováno:

    • potřeba flebotomie během posledních 3 měsíců
    • počet leukocytů > 10 x 10^9/l při absenci infekce nebo zánětu (normální CRP) a/nebo (PV/ET)
    • počet krevních destiček > 450 x 10^9/l při absenci infekce nebo zánětu (normální CRP) (PV/ET) NEBO
  • Muž nebo žena ve věku > 18 let A
  • Potvrzená diagnóza ET AND
  • Biochemický důkaz aktivního onemocnění, jak je definováno *počet krevních destiček > 450 x 10^9/l při absenci infekce nebo zánětu

Kritéria zahrnutí pro PV i ET:

  • Nově diagnostikovaný nebo dříve léčený pacient v chronické fázi OR
  • Pokročilá fáze PV nebo ET definovaná blasty > 1 x 10^9/l v periferní krvi a/nebo počtem bílých krvinek > 30 x 10^9/l NEBO
  • Rezistentní nebo refrakterní PV nebo ET definované hemoglobinem < 10,5 g/dl s počtem krevních destiček > 600 x 10^9/l při současné léčbě NEBO
  • Cyklování destiček počítá na terapii NEBO
  • Intolerantní k jiným terapiím definovaným pacienty s PV nebo ET, kteří mají vedlejší účinky na současné terapie bránící pokračování (bércové vředy na hydroxykarbamidu, nepřijatelná únava atd. na interferon)

Kritéria vyloučení:

  • Počet krevních destiček > 1500 x 10^9/l (potřeba cytoredukce počtu krevních destiček)
  • Pacientky ve fertilním věku bez negativního těhotenského testu před zahájením léčby studovaným lékem
  • Ženy, které kojí
  • Muži a ženy nepoužívající antikoncepci, pokud jsou sexuálně aktivní.
  • Stav výkonu EGOC Skóre > nebo = 3
  • Sérový kreatinin vyšší než 2x ULN
  • Celkový sérový bilirubin je více než 1,5x vyšší než ULN
  • AST/ALT v séru více než 3x vyšší než ULN
  • Interferon alfa do 1 týdne ode dne 1
  • Hydroxykarbamid do 1 týdne ode dne 1
  • Anagrelid do 1 týdne ode dne 1
  • Kyselina valproová (jako antikonvulzivum) do 28 dnů ode dne 1
  • Jakýkoli jiný hodnocený lék do 28 dnů ode dne 1
  • Aktivní infekce HIV, HBV nebo HCV
  • Jakékoli závažné doprovodné onemocnění nebo okolnosti, které by mohly omezit dodržování studie, včetně, ale bez omezení na následující: CTCAE stupeň 3-4 srdeční obecná a arytmie nebo psychiatrické nebo sociální stavy, které mohou narušovat compliance pacienta.
  • Jakákoli předchozí malignita s výjimkou cervikální intraepiteliální neoplazie, bazocelulárního karcinomu kůže nebo jiné lokalizované malignity, která prošla potenciálně kurativní terapií bez známek tohoto onemocnění po dobu pěti let a u které se má za to, že má nízké riziko recidivy do jeho/jejího ošetřujícího lékaře.
  • Pacient má známou alergii nebo přecitlivělost na zkoumaný lék.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: 1
Léčba studovaným lékem přibližně 6 měsíců a sledování po dobu 3 měsíců
Lék: HDAC inhibitor (MK-0683)
400 mg jednou denně po dobu 6 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Zhodnotit účinnost studovaného léku (MK-0683) v léčbě pacientů s PV a ET.
Časové okno: jeden rok
jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Studovat změny v morfologii kostní dřeně před a po léčbě studovaným lékem.
Časové okno: jeden rok
jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Copenhagen University Hospital at Herlev

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Hans C Hasselbalch, MD, Department of Hematology, Copenhagen University Hospital Herlev

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2009

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. srpna 2012

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. března 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. března 2009

První zveřejněno (ODHAD)

20. března 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

12. prosince 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. prosince 2011

Naposledy ověřeno

1. prosince 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MK-0683/092-0

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Polycythemia Vera

Klinické studie na HDAC inhibitor (MK-0683)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit