Tutkimus MK-0683:n tehosta potilailla, joilla on Polycythaemia Vera ja Essential Trombosytemia
perjantai 9. joulukuuta 2011 päivittänyt: Copenhagen University Hospital at Herlev
Vaiheen II tutkimus MK-0683:sta potilailla, joilla on Polycythaemia Vera ja Essential Trombosytemia.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida MK-0683:n tehoa ja turvallisuutta PV:n ja ET:n hoidossa.
Tämän aineen on viime aikoina osoitettu olevan tehokas JAK2 V617F -mutaation kantavien PV- ja ET-potilaiden hematopoieettisten solujen autonomisen lisääntymisen estäjä.
Näin ollen voidaan odottaa, että MK-0683 - vähentämällä JAK2-alleelitaakkaa - voi vaikuttaa klonaaliseen myeloproliferaatioon ja in vivo granulosyyttien, verihiutaleiden ja endoteelin aktivaatioon, joita pidetään tärkeimpinä sairastuvuuden ja kuolleisuuden määrittäjinä (tromboosi, verenvuoto, ekstramedullaariset hematopoiesis). , myelofibroosi) näissä sairauksissa.
MK-0683:n vaikutuksia molekyylitasolla tutkitaan globaalin/fokusoidun geeniekspression profiloinnin, epigenomiprofiloinnin ja proteomiikan avulla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
60
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1081 HV
- VU University Medical Centre
-
-
-
-
-
Orebro, Ruotsi, S-70185
- University Hospital Örebro
-
Stockholm, Ruotsi, S-11883
- Stockholm South General Hospital (Sodersjukhuset)
-
Stockholm, Ruotsi, S-14186
- Karolinska University Hospital Huddinge
-
Uddevalla, Ruotsi, S-45180
- Sahlgrenska University Hospital & Uddevalla Hospital
-
Uppsala, Ruotsi, S-75185
- Uppsala University Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, DK-2100
- Copenhagen University Hospital Rigshospitalet
-
Esbjerg, Tanska, DK-6700
- Esberg Hospital
-
Herlev, Tanska, DK-2730
- Herlev Hospital
-
Odense, Tanska, DK-5000
- Odense University Hospital
-
Roskilde, Tanska, DK-4000
- Roskilde Hospital
-
Viborg, Tanska, DK-8800
- Regional Hospital Viborg
-
-
-
-
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XN
- Cardiff University
-
Dudley, Yhdistynyt kuningaskunta, DY1 2HQ
- Russell's Hall Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
-
-
Northern Ireland
-
Belfast, Northern Ireland, Yhdistynyt kuningaskunta, BT9 7AB
- Centre for Cancer Research and Cell Biology, Queen's University Belfast
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispotilas > 18-vuotias JA
- Vahvistettu diagnoosi PV JA
Biokemialliset todisteet aktiivisesta sairaudesta seuraavasti:
- flebotomian tarve viimeisen 3 kuukauden aikana
- leukosyyttien määrä > 10 x 10^9/l ilman infektiota tai tulehdusta (normaali CRP) ja/tai (PV/ET)
- verihiutaleiden määrä > 450 x 10^9/l ilman infektiota tai tulehdusta (normaali CRP) (PV/ET) TAI
- Mies- tai naispotilas > 18-vuotias JA
- Vahvistettu ET AND -diagnoosi
- Biokemiallinen näyttö aktiivisesta taudista, joka määritellään *verihiutalemäärällä > 450 x 10^9/l ilman infektiota tai tulehdusta
Sisällyttämiskriteerit sekä PV:lle että ET:lle:
- Äskettäin diagnosoitu tai aiemmin hoidettu potilas kroonisessa vaiheessa TAI
- Pitkälle edenneen vaiheen PV tai ET määritellään blastien > 1 x 10^9/l perifeerisessä veressä ja/tai valkosolujen määrällä > 30 x 10^9/l TAI
- Resistentti tai refraktaarinen PV tai ET, jonka hemoglobiini on < 10,5 gm/dl ja verihiutaleiden määrä > 600 x 10^9/l nykyisessä hoidossa TAI
- Verihiutaleiden määrän pyöräily terapiassa TAI
- Ei siedä muita PV- tai ET-potilaiden määrittelemiä hoitoja, joilla on sivuvaikutuksia nykyisissä hoidoissa, jotka estävät jatkamisen (säärihaavat hydroksikarbamidilla, kohtuuton väsymys jne. interferonilla)
Poissulkemiskriteerit:
- Verihiutaleiden määrä > 1500 x 10^9/l (verihiutaleiden määrän vähentämisen tarve)
- Hedelmällisessä iässä olevat potilaat, joilla ei ole negatiivista raskaustestiä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista
- Naiset, jotka imettävät
- Miehet ja naiset, jotka eivät käytä ehkäisyä, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia.
- EGOC-suorituskykypisteet > tai = 3
- Seerumin kreatiniini yli 2 x ULN
- Seerumin kokonaisbilirubiini on yli 1,5 x ULN
- Seerumin AST/ALT yli 3 kertaa ULN
- Interferoni alfa viikon sisällä päivästä 1
- Hydroksikarbamidi viikon sisällä päivästä 1
- Anagrelidi viikon sisällä päivästä 1
- Valproiinihappo (konvulsiivisen aineena) 28 päivän kuluessa päivästä 1
- Mikä tahansa muu tutkimuslääke 28 päivän kuluessa päivästä 1
- Aktiivinen HIV-, HBV- tai HCV-infektio
- Mikä tahansa vakava samanaikainen sairaus tai olosuhteet, jotka voivat rajoittaa suostumusta tutkimukseen, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, seuraavat: CTCAE-asteen 3–4 sydämen yleinen ja rytmihäiriöt tai psykiatriset tai sosiaaliset tilat, jotka voivat häiritä potilaan hoitomyöntyvyyttä.
- Mikä tahansa aikaisempi pahanlaatuinen kasvain, paitsi kohdunkaulan intraepiteliaalinen neoplasia, ihon tyvisolusyöpä tai muu paikallinen pahanlaatuinen kasvain, jolle on tehty mahdollisesti parantavaa hoitoa ilman viiteen vuoteen viittaavia tauteja ja joiden uusiutumisen riskin katsotaan olevan alhainen hänen hoitavansa lääkäri.
- Potilaalla on tunnettu allergia tai yliherkkyys tutkimuslääkkeelle.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: 1
Hoito tutkimuslääkkeellä noin 6 kuukautta ja seuranta 3 kuukautta
|
400 mg kerran päivässä 6 kuukauden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioida tutkimuslääkkeen (MK-0683) tehoa PV- ja ET-potilaiden hoidossa.
Aikaikkuna: yksi vuosi
|
yksi vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tutkia muutoksia luuytimen morfologiassa ennen ja jälkeen tutkimuslääkkeellä hoidon.
Aikaikkuna: yksi vuosi
|
yksi vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Hans C Hasselbalch, MD, Department of Hematology, Copenhagen University Hospital Herlev
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. helmikuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Keskiviikko 1. elokuuta 2012
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Lauantai 1. joulukuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 17. maaliskuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. maaliskuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 20. maaliskuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Maanantai 12. joulukuuta 2011
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 9. joulukuuta 2011
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. joulukuuta 2011
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat
- Neoplasmat sivustoittain
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Hemorragiset häiriöt
- Myeloproliferatiiviset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Verihiutaleiden häiriöt
- Luuytimen kasvaimet
- Hematologiset kasvaimet
- Trombosytoosi
- Trombosytemia, välttämätön
- Polysytemia Vera
- Polysytemia
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Antineoplastiset aineet
- Histonideasetylaasi-inhibiittorit
- Vorinostat
Muut tutkimustunnusnumerot
- MK-0683/092-0
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .