En studie av effekten av MK-0683 hos patienter med polycytemi Vera och essentiell trombocytemi
9 december 2011 uppdaterad av: Copenhagen University Hospital at Herlev
En fas II-studie av MK-0683 hos patienter med polycytemi Vera och essentiell trombocytemi.
Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av MK-0683 vid behandling av PV och ET.
Detta medel har senast visat sig vara en potent hämmare av den autonoma proliferationen av hematopoetiska celler hos PV- och ET-patienter som bär på JAK2 V617F-mutationen.
Följaktligen kan det förväntas att MK-0683 - genom att minska JAK2-allelbördan - kan påverka klonal myeloproliferation och in vivo granulocyt-, trombocyt- och endotelaktivering, vilka anses vara viktiga bestämningsfaktorer för sjuklighet och mortalitet (trombos, blödning, extramedullära hematopier). myelofibros) vid dessa sjukdomar.
Effekterna av MK-0683 på molekylär nivå kommer att studeras genom global/fokuserad genuttrycksprofilering, epigenomprofilering och proteomik.
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
60
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Copenhagen, Danmark, DK-2100
- Copenhagen University Hospital Rigshospitalet
-
Esbjerg, Danmark, DK-6700
- Esberg Hospital
-
Herlev, Danmark, DK-2730
- Herlev Hospital
-
Odense, Danmark, DK-5000
- Odense University Hospital
-
Roskilde, Danmark, DK-4000
- Roskilde Hospital
-
Viborg, Danmark, DK-8800
- Regional Hospital Viborg
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1081 HV
- VU University Medical Centre
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannien, CF14 4XN
- Cardiff University
-
Dudley, Storbritannien, DY1 2HQ
- Russell's Hall Hospital
-
London, Storbritannien, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
-
-
Northern Ireland
-
Belfast, Northern Ireland, Storbritannien, BT9 7AB
- Centre for Cancer Research and Cell Biology, Queen's University Belfast
-
-
-
-
-
Orebro, Sverige, S-70185
- University Hospital Örebro
-
Stockholm, Sverige, S-11883
- Stockholm South General Hospital (Sodersjukhuset)
-
Stockholm, Sverige, S-14186
- Karolinska University Hospital Huddinge
-
Uddevalla, Sverige, S-45180
- Sahlgrenska University Hospital & Uddevalla Hospital
-
Uppsala, Sverige, S-75185
- Uppsala University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manlig eller kvinnlig patient > 18 år OCH
- En bekräftad diagnos av PV AND
Biokemiska bevis på aktiv sjukdom enligt definition av:
- ett behov av flebotomi inom de senaste 3 månaderna
- ett leukocytantal > 10 x 10^9/L i frånvaro av infektion eller inflammation (normal CRP) och/eller (PV/ET)
- ett trombocytantal > 450 x 10^9/L i frånvaro av infektion eller inflammation (normal CRP)(PV/ET) ELLER
- Manlig eller kvinnlig patient > 18 år OCH
- En bekräftad diagnos av ET AND
- Biokemiska bevis på aktiv sjukdom enligt definitionen av *ett trombocytantal > 450 x 10^9/L i frånvaro av infektion eller inflammation
Inklusionskriterier för både PV och ET:
- Nydiagnostiserad eller tidigare behandlad patient i kronisk fas ELLER
- Avancerad fas PV eller ET enligt definition av blaster på > 1 x 10^9/L i det perifera blodet och/eller antalet vita blodkroppar > 30 x 10^9/L ELLER
- Resistent eller refraktär PV eller ET enligt definition av hemoglobin < 10,5 gm/dl med ett trombocytantal > 600 x 10^9/L vid aktuell behandling ELLER
- Cykling trombocyter räknas på terapi ELLER
- Intolerant mot andra terapier definierade av patienter med PV eller ET som har biverkningar på nuvarande terapier som förhindrar fortsättning (bensår på hydroxikarbamid, oacceptabel trötthet etc på interferon)
Exklusions kriterier:
- Ett trombocytantal > 1500 x 10^9/L (ett behov av cytoreduktion av trombocytantalet)
- Patienter i fertil ålder utan negativt graviditetstest innan studieläkemedlet påbörjas
- Kvinnor som ammar
- Män och kvinnor använder inte preventivmedel om de är sexuellt aktiva.
- EGOC Prestandastatus Poäng > eller = 3
- Serumkreatinin mer än 2 gånger ULN
- Totalt serumbilirubin är mer än 1,5 x ULN
- Serum AST/ALT mer än 3 x ULN
- Interferon alfa inom 1 vecka från dag 1
- Hydroxikarbamid inom 1 vecka från dag 1
- Anagrelid inom 1 vecka från dag 1
- Valproinsyra (som ett antikonvulsivt medel) inom 28 dagar från dag 1
- Alla andra prövningsläkemedel inom 28 dagar från dag 1
- Aktiv HIV-, HBV- eller HCV-infektion
- Alla allvarliga samtidiga sjukdomar eller omständigheter som kan begränsa efterlevnaden av studien, inklusive men inte begränsat till följande: CTCAE grad 3-4 hjärtgenerell allmän & arytmi, eller psykiatriska eller sociala tillstånd som kan störa patientens följsamhet.
- Alla tidigare maligniteter med undantag för cervikal intraepitelial neoplasi, basalcellscancer i huden eller annan lokaliserad malignitet som har genomgått potentiellt botande terapi utan tecken på den sjukdomen under fem år och som bedöms ha låg risk för återfall av hans/hennes behandlande läkare.
- Patienten har en känd allergi eller överkänslighet mot studieläkemedlet.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: 1
Behandling med studieläkemedel ca 6 månader och uppföljning i 3 månader
|
400 mg en gång dagligen i 6 månader
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
För att utvärdera effektiviteten av studieläkemedlet (MK-0683) vid behandling av patienter med PV och ET.
Tidsram: ett år
|
ett år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Att studera förändringar i benmärgsmorfologi före och efter behandling med studieläkemedlet.
Tidsram: ett år
|
ett år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Hans C Hasselbalch, MD, Department of Hematology, Copenhagen University Hospital Herlev
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2009
Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)
1 augusti 2012
Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)
1 december 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 mars 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 mars 2009
Första postat (UPPSKATTA)
20 mars 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
12 december 2011
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 december 2011
Senast verifierad
1 december 2011
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Neoplasmer
- Neoplasmer efter plats
- Benmärgssjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Hemorragiska störningar
- Myeloproliferativa störningar
- Blodkoagulationsstörningar
- Blodplättssjukdomar
- Benmärgsneoplasmer
- Hematologiska neoplasmer
- Trombocytos
- Trombocytemi, väsentligt
- Polycytemi Vera
- Polycytemi
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Enzyminhibitorer
- Antineoplastiska medel
- Histon deacetylashämmare
- Vorinostat
Andra studie-ID-nummer
- MK-0683/092-0
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .