大剂量来那度胺在 MDS 和 AML 伴三系发育不良患者中的试验
2018年9月21日 更新者：Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
大剂量来那度胺在 MDS 和 AML 伴三系发育异常 (AML-TLD) 患者中的 II 期试验
这是一项关于来那度胺治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 和急性髓性白血病 (AML) 伴三系发育不良患者的 II 期研究。
患者将接受两个周期的来那度胺。
有反应的患者可以给予额外的来那度胺周期，直到疾病进展。
研究概览
详细说明
这是一项针对 IPSS Int-1 来那度胺的单中心开放标签 II 期研究，其原始细胞或血液学需求增加且有 5q31.1 缺失，但对标准剂量来那度胺没有反应。 5q31.1 缺失，以及有或没有 5q31.1 缺失的 Int-2 和高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者，无论他们之前是否接受过来那度胺治疗。
患者将在 42 天周期中的第 1-28 天接受两个周期的每天 15 毫克的来那度胺（后来修改为每天 50 毫克的来那度胺）。
在来那度胺的两个周期中的每一个周期内，患者将接受长达三周的无药物治疗以恢复。
两个疗程后仍无反应的患者，如果情况稳定，可再接受两个疗程。
出现临床反应的患者可继续接受药物治疗直至疾病进展。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
32
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21205
- The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 签署知情同意书时年龄大于 18 岁。
- 能够遵守研究访问时间表和其他协议要求。
- MDS 或 MDS/AML
- 在试验开始后的三周内，患者不得接受任何其他疾病治疗，包括造血生长因子
- 进入研究时 ECOG 体能状态为 0、1 或 2
- 所有研究参与者都必须注册到强制性 REMS® 计划，并愿意并能够遵守 RevAssist® 的要求。
- 患者必须没有 CNS 或肺白细胞淤滞、弥漫性血管内凝血或 CNS 白血病的临床证据。
- 受试者必须同意使用适当的避孕措施。
排除标准：
- 任何会妨碍受试者签署知情同意书的严重医疗状况、实验室异常或精神疾病。
- 怀孕或哺乳期女性。 （哺乳期女性必须同意在服用来那度胺期间不进行母乳喂养）。
- 任何情况，包括实验室异常的存在，如果他/她要参加研究，就会使受试者处于不可接受的风险中，或者混淆解释研究数据的能力。
- 在基线的 21 天内使用任何其他实验药物或疗法。
- 已知对沙利度胺过敏。
- 如果在服用沙利度胺或类似药物时以脱屑皮疹为特征，则发展为结节性红斑。
- 除了 del 5q31.1 异常的 MDS 患者外，之前使用过任何来那度胺。
- 同时使用其他抗癌药物或治疗。
- 患者之前可能未接受过 AML 诱导化疗或干细胞移植。 但是，因其他适应症（例如淋巴瘤、多发性骨髓瘤）接受干细胞移植的继发性 MDS 患者将符合条件。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：来那度胺 15 毫克
被诊断患有高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 的患者，无论 5q 缺失状态如何，都将在 42 天周期的第 1-28 天口服接受来那度胺 15 mg，共 2 个周期。 此时，符合方案规定的反应标准的患者将继续接受减少剂量的来那度胺的持续治疗，直至进展。 未达到反应的患者将接受 2 个额外的治疗周期，随后将再次评估反应。 此时达到反应的患者将按照所述继续治疗。 4 个周期后没有反应证据的患者将退出研究。 |
其他名称：
|
|
实验性的：来那度胺 50 毫克
被诊断为高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 的患者，无论 5q 缺失状态如何，都将在 42 天周期的第 1-28 天口服接受来那度胺 50 mg/d，共 2 个周期。 此时，符合方案规定的反应标准的患者将继续接受减少剂量的来那度胺的持续治疗，直至进展。 未达到反应的患者将接受 2 个额外的治疗周期，随后将再次评估反应。 此时达到反应的患者将按照所述继续治疗。 4 个周期后没有反应证据的患者将退出研究。 |
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
反应速度
大体时间：15周
|
根据 2006 年国际工作组标准，具有完整或部分响应的参与者人数。
|
15周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
3-4 级毒性
大体时间：长达 8 个月
|
根据 CTCAE 3.0，至少经历一次归因于来那度胺的 3-4 级非血液学毒性的参与者人数。
|
长达 8 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Amy DeZern, MD、Johns Hopkins University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2009年7月1日
初级完成 (实际的)
2014年5月1日
研究完成 (实际的)
2014年5月1日
研究注册日期
首次提交
2009年3月19日
首先提交符合 QC 标准的
2009年3月20日
首次发布 (估计)
2009年3月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年10月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年9月21日
最后验证
2018年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.