丁螺环酮治疗 2-6 岁自闭症儿童 (B-ACE)
2016年7月25日 更新者：Diane C Chugani、Chugani, Diane C.
丁螺环酮治疗 2-6 岁自闭症儿童的随机、安慰剂对照、双盲临床试验
本研究的目的是评估每日两次口服丁螺环酮对 2-6 岁自闭症儿童自闭症核心特征的影响，通过自闭症诊断观察量表 (ADOS) 综合总分与安慰剂在 6 个月。
研究概览
详细说明
这是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲研究，有 166 名可评估的参与者每天两次服用丁螺环酮，持续 6 个月。
2-6 岁患有自闭症的儿童将被随机分配接受三种治疗中的一种：2.5 毫克、5.0 毫克或匹配的安慰剂。
安慰剂对照试验之后将进行可选的后续试验，以评估丁螺环酮的长期安全性。
此外，将在基线测量血清素合成和血浆血清素的 PET 扫描，以确定这些测量是否是药物反应的预测指标。
这项试验针对的是自闭症的核心特征。
效果的结果测量将是考官和家长对心理测试和问卷的评分。
主要目标的结果测量将是自闭症诊断观察量表 (ADOS) 综合总分。
研究设计中描述了次要目标的行为结果。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
166
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Sacramento、California、美国、95817
- University California Davis M.I.N.D. Institute
-
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Children's Hospital of Michigan Wayne State University
-
-
New York
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New York、New York、美国、10016
- New York University Langone Medical Center
-
-
Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic Lerner College of Medicine
-
-
Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- University of Texas Southwestern
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 6年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 参与者：必须符合根据 DSM-IV 标准、自闭症诊断访谈修订版 (ADI-R) 和在基线 1 执行的自闭症诊断观察计划 (ADOS) 进行的临床诊断确定的自闭症诊断研究定义。ADI -R 将由训练有素的研究人员在基线 1 访视时进行。 如果参与者在过去 12 个月内有过 ADI-R，只要管理和评分测试的人员是经过验证的研究现场人员，这将被接受。
- 2岁至6岁以下，男女不限。
- 父母/法定监护人/看护人必须能够理解、阅读和说英语
- 书面知情同意书。
排除标准：
- 神经系统疾病的存在或病史，包括癫痫症（不排除没有癫痫发作的异常脑电图）、PKU、结节性硬化症、雷特综合征、脆性 X 综合征、唐氏综合症和创伤性脑损伤。
- 需要中枢活性药物治疗的其他医疗或行为问题。
- 肾脏或肝脏疾病的临床或实验室证据（SGPT、GGT > 2 x 正常值，以及血清肌酐 > 1.5 x 正常值）。
在过去 2 个月内和治疗期间使用任何已知会改变 CYP3A4 酶活性的药物治疗，包括酮康唑、伊曲康唑、葡萄柚汁、红霉素、克拉霉素、西咪替丁、维拉帕米、地尔硫卓、利福平、苯妥英钠、苯巴比妥或卡马西平禁止学习。
- 在研究前 6 周或研究期间使用中枢作用药物。 这些药物包括但不限于安定药、苯二氮卓类药物、抗惊厥药和抗抑郁药。 根据药物的半衰期，可以考虑缩短时间。
- 先前使用丁螺环酮或选择性 5-羟色胺再摄取抑制剂治疗超过两周。 这包括具有类似药理作用的草药，例如圣约翰草。
- 已知过敏研究用药。
- 无法提供所需的血样。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：1个
丁螺环酮 2.5 毫克
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丁螺环酮液体，1 毫升中 2.5 毫克，在给药的第一周每天晚上一次，然后在整个研究中每天两次，间隔 12 小时
丁螺环酮液体，1 毫升中 5.0 毫克，给药第一周每天晚上一次，此后每天两次，在整个研究期间间隔 12 小时
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实验性的：2个
丁螺环酮 5.0 毫克
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丁螺环酮液体，1 毫升中 2.5 毫克，在给药的第一周每天晚上一次，然后在整个研究中每天两次，间隔 12 小时
丁螺环酮液体，1 毫升中 5.0 毫克，给药第一周每天晚上一次，此后每天两次，在整个研究期间间隔 12 小时
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安慰剂比较：3个
安慰剂匹配
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安慰剂液体，1 毫升，在给药的第一周每天晚上一次，然后在整个研究中每天两次，间隔 12 小时
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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评估每日两次口服丁螺环酮对 2-6 岁自闭症儿童自闭症核心特征的影响，测量与安慰剂相比 6 个月时 ADOS（自闭症诊断观察表）综合总分相对于基线的变化。
大体时间：基线 1，第 24 周
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基线 1，第 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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评估每日两次口服丁螺环酮对 ADOS 综合校准严重程度评分、社交行为、重复行为、语言、感觉功能障碍和焦虑的影响。
大体时间：基线 1，第 24 周和第 48 周
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基线 1，第 24 周和第 48 周
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确定丁螺环酮对社会互动、重复行为、语言、感觉功能障碍和焦虑的影响是否存在年龄组差异。
大体时间：基线 1、第 1 周、第 24 周、第 48 周
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基线 1、第 1 周、第 24 周、第 48 周
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确定丁螺环酮组和安慰剂组之间以及不同剂量组之间的副作用发生率和长期安全性是否存在差异。
大体时间：研究持续时间
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研究持续时间
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确定血清素合成能力的全脑 PET 测量是否是丁螺环酮效应的预测因子。
大体时间：基线 2
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基线 2
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确定血液血清素浓度是否是丁螺环酮效应的预测指标。
大体时间：基线 2
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基线 2
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Diane C Chugani, PhD、Wayne State University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年5月1日
初级完成 (实际的)
2015年1月1日
研究完成 (实际的)
2015年1月1日
研究注册日期
首次提交
2009年3月30日
首先提交符合 QC 标准的
2009年3月31日
首次发布 (估计)
2009年4月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年7月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年7月25日
最后验证
2016年7月1日
更多信息
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