同种异体造血干细胞移植治疗复发或难治性高危 NBL。

疾病特征：

• 诊断为高危神经母细胞瘤，符合下列标准之一：

  • 难治性疾病，定义为根据临床试验 COG-A3973 或 COG-ANBL0532（或其他类似的高强度诱导方案）进行的诱导治疗完成后无反应、混合反应或疾病进展
  • 包括自体干细胞移植在内的大剂量化放疗后复发

• 在 ≤ 2 种不同的补救方案后达到完全缓解 (CR)、非常好的部分缓解 (VGPR) 或部分缓解 (PR)，定义如下：

  • 在接受某种形式的补救治疗（例如，¹³¹I-MIBG、基于抗体的治疗或任何其他 COG 或 NANT 补救治疗方案）后达到 CR

  • 挽救治疗后处于 VGPR 或 PR

    • 通过 12³I-MIBG 扫描确定不超过 3 个骨骼疾病部位（对于骨骼的区域受累 [例如，骨盆、脊柱]，肿瘤受累应小于该部位的 25%）
    • 在过去 2 周内通过形态学检查发现骨髓受累（< 25% 成神经细胞）
    • 患有软组织疾病的患者符合条件，前提是他们在原发性软组织肿块和任何转移性软组织疾病部位表现出 VGPR 或 PR

• 疾病状态符合下列标准之一：

  • 微小残留病
  • 被认为对补救方案有反应的疾病
  • 病情稳定
• 无快速进展性疾病

• 捐助者必须符合以下条件之一：

  • 匹配的相关捐赠者（6/6 或 5/6）（允许骨髓捐赠者）
  • HLA 匹配的无关供体（HLA-A、B、C、DRB1 和 DQB1 的高分辨率 [HR] 分型 10/10 匹配）
  • 一个等位基因或抗原不匹配的无关供体（HR 分型匹配 9/10），仅 HLA-C 不匹配
  • 一个等位基因或抗原错配的无关供体（HR 分型匹配 9/10），HLA-A、B、DRB1 或 DQB1 错配（仅当 HLA-C 错配不可用时）

患者特征：

• Karnofsky/Lansky 性能状态 60-100%
• 主动降噪 > 500/毫米^3
• 肌酐清除率或放射性同位素 GFR ≥ 60 mL/min
• 总胆红素 < 3.0 mg/dL
• AST 或 ALT < 正常上限的 5 倍
• ECHO 缩短分数 ≥ 25% 或 MUGA 射血分数 > 30%
• FEV_1 和 DLCO ≥ 30% 或胸部 X 光片、脉搏血氧仪和静脉血气正常
• 妊娠试验阴性
• 生育患者必须使用有效的避孕措施
• 艾滋病毒阴性
• 无活动性或近期（过去 30 天内）真菌感染
• 除非已采取适当的治疗措施控制感染并且全身症状不再危及生命，否则没有确诊或疑似败血症、肺炎或脑膜炎
• 不需要氧气或呼吸机支持

先前的同步治疗：

• 见疾病特征
• 先前的串联自体干细胞移植（根据临床试验 COG-ANBL0532）允许
• 既往未接受过同种异体造血干细胞移植
• 自先前的自体干细胞移植、清髓治疗、全身放疗、全腹部放疗或治疗性 ¹³¹I-MIBG 后超过 2 个月
• 自先前化疗、免疫治疗（包括抗 GD2 方案）或生物反应调节剂后超过 3 周并恢复
• 自先前对转移性疾病部位进行局部放疗后超过 2 周