血友病 A 患者 pd vWF/FVIII，Biostate® 的研究
2011年2月10日 更新者：CSL Behring
一项 II 期、多中心、双盲、随机、交叉研究，以评估 Biostate® 在血友病 A 受试者中的疗效、安全性和药代动力学。
这项研究的目的是
- 评估 Biostate® [研究产品 (SP)] 在血友病 A 患者中的疗效
- 将 Biostate® [SP] 的药代动力学与之前上市的产品 Biostate®（此处称为 Biostate® [参考产品 (RP)]）进行比较。
本研究分为3个部分：
第 1 部分：交叉药代动力学 (PK) 成分。 PK 受试者将被随机分配以确定他们接受两种研究产品的顺序。 这部分研究是双盲的。
第 2 部分：功效成分。 所有受试者都将根据需要接受 Biostate® [SP] 以管理他们的血友病状况，预计持续 6 个月（或至少 50 个暴露日），以评估产品的有效性和安全性。 这部分研究是开放标签的。
第 3 部分：重复药代动力学评估。 参与第 1 部分（PK 部分）的受试者将在施用 Biostate® [SP] 后的第 180 天接受重复的 PK 评估。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
81
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Barnaul、俄罗斯联邦
- Study Site
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Kirov、俄罗斯联邦
- Study Site
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Moscow、俄罗斯联邦
- Study Site
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Plovdiv、保加利亚
- Study Site
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Sofia、保加利亚
- Study Site
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Varna、保加利亚
- Study Site
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Bialystok、波兰
- Study Site
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Gdansk、波兰
- Study Site
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Krakow、波兰
- Study Site
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Lublin、波兰
- Study Site
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Poznan、波兰
- Study Site
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Warszawa、波兰
- Study Site
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Wroclaw、波兰
- Study Site
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Skopje、马其顿，前南斯拉夫共和国
- Study Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 在没有因子替代治疗的情况下诊断为 A 型血友病且因子 VIII (FVIII) 水平≤ 1%
- 在第 1 天之前的 10 年内接种甲型和乙型肝炎疫苗的证据（或由于先前感染或先前免疫接种而存在的甲型和乙型肝炎抗体）记录在医疗记录中
- 至少 150 天之前接触过 FVIII 替代产品
- 书面知情同意书
排除标准（参与药代动力学 (PK) 成分）：
- 活动性出血
- 体重 > 100 公斤
排除标准（针对所有受试者）：
- 在第 1 天之前的 4 天内收到任何 FVIII 产品、冷沉淀、全血、血浆或醋酸去氨加压素 (DDAVP) 的输注
- 已知的 FVIII 抑制剂史，或筛选时 FVIII 抑制剂水平 > 0.6 Bethesda 单位 (BU)
- 在研究产品给药后 7 天内收到阿司匹林或其他非甾体抗炎药 (NSAIDs)。
- CD4 淋巴细胞 < 200/µL。 如果筛选时病毒载量≤ 200 个颗粒/µL 并且满足所有其他资格标准，则可以考虑将 HIV-1 阳性的受试者纳入研究。
- 肝功能受损即。 筛选时胆红素 >1.5 x 正常上限 (ULN) 和/或 AST/ALT > 2.5 x ULN。
- 除血友病 A 外的急性或慢性疾病，研究者认为可能影响研究的进行
- 血管性血友病 (VWD) 与血管性血友病因子：瑞斯托西汀辅因子 (vWF:RCo) 水平 < 50 IU/dL 筛选
- 滥用任何合法或非法药物的证据或历史（在过去 12 个月内）
- 已知或怀疑对 Biostate®、FVIII 浓缩物或人白蛋白过敏或有严重副作用的先前证据
- 在研究药物给药第一天之前的 3 个月内参与临床研究或使用研究化合物（例如未批准临床使用的新化学实体），或计划在研究期间进入此类研究
- 不愿意和/或不能遵守学习要求
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：PK Biostate® [SP]
第 1 部分：PK 受试者在第 1 天或第 8 天随机接受 Biostate® [SP]。 第 3 部分：所有 PK 受试者在第 180 天接受 Biostate® [SP]。 |
单次推注静脉剂量 50 IU/kg
其他名称：
剂量取决于使用的原因，并且可以根据控制血友病病症的需要重复推注剂量。
其他名称：
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其他：PK Biostate® [RP]
第 1 部分：PK 受试者在第 1 天或第 8 天随机接受 Biostate® [RP]。
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单次静脉推注剂量为 50 IU/kg。
其他名称：
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实验性的：功效
第 2 部分：该组包括研究功效部分期间的所有受试者。
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单次推注静脉剂量 50 IU/kg
其他名称：
剂量取决于使用的原因，并且可以根据控制血友病病症的需要重复推注剂量。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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止血功效
大体时间：每月一次，直到最后一次研究访问
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每月一次，直到最后一次研究访问
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解决任何出血事件所需的治疗/单位数
大体时间：从第 1 天到最后一次研究访问
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从第 1 天到最后一次研究访问
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FVIII 浓缩物使用（输注次数，IU/kg 每次事件，每月和每年）
大体时间：从第 1 天到最后一次研究访问
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从第 1 天到最后一次研究访问
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评估任何外科手术过程中的失血量
大体时间：从第 1 天到最后一次研究访问
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从第 1 天到最后一次研究访问
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FVIII 活性的药代动力学
大体时间：输注后最多 48 小时（仅限第 1 部分和第 3 部分）
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输注后最多 48 小时（仅限第 1 部分和第 3 部分）
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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不良事件的性质、频率和发生率
大体时间：从第 1 天到最后一次研究访问
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从第 1 天到最后一次研究访问
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FVIII抑制剂的开发
大体时间：从第 1 天到最后一次研究访问
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从第 1 天到最后一次研究访问
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
合作者
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年2月1日
初级完成 (实际的)
2010年10月1日
研究完成 (实际的)
2010年10月1日
研究注册日期
首次提交
2009年4月9日
首先提交符合 QC 标准的
2009年4月9日
首次发布 (估计)
2009年4月10日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年2月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年2月10日
最后验证
2011年2月1日
更多信息
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