Studie van een pd vWF/FVIII, Biostate®, bij proefpersonen met hemofilie A
10 februari 2011 bijgewerkt door: CSL Behring
Een fase II, multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd, cross-over onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van Biostate® te evalueren bij proefpersonen met hemofilie A.
Het doel van deze studie is om
- beoordeel de werkzaamheid van Biostate® [Studieproduct (SP)] bij proefpersonen met hemofilie A
- vergelijk de farmacokinetiek van Biostate® [SP] met het eerder op de markt gebrachte product Biostate® (hier Biostate® [Referentieproduct (RP)] genoemd).
Dit onderzoek is opgedeeld in 3 delen:
Deel 1: Cross-over farmacokinetische (PK) component. PK-proefpersonen worden gerandomiseerd om de volgorde te bepalen waarin ze de twee onderzoeksproducten krijgen. Dit deel van het onderzoek is dubbelblind.
Deel 2: Werkzaamheidscomponent. Alle proefpersonen zullen Biostate® [SP] krijgen zoals vereist om hun hemofilieaandoening te beheersen gedurende een geschatte periode van 6 maanden (of minimaal 50 blootstellingsdagen) om de werkzaamheid en veiligheid van het product te beoordelen. Dit deel van de studie is open-label.
Deel 3: Herhaal de farmacokinetische beoordeling. Proefpersonen die deelnamen aan Deel 1 (PK-component) ondergaan een herhaalde PK-beoordeling op dag 180 na toediening van Biostate® [SP].
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
81
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Plovdiv, Bulgarije
- Study Site
-
Sofia, Bulgarije
- Study Site
-
Varna, Bulgarije
- Study Site
-
-
-
-
-
Skopje, Macedonië, de Voormalige Joegoslavische Republiek
- Study Site
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen
- Study Site
-
Gdansk, Polen
- Study Site
-
Krakow, Polen
- Study Site
-
Lublin, Polen
- Study Site
-
Poznan, Polen
- Study Site
-
Warszawa, Polen
- Study Site
-
Wroclaw, Polen
- Study Site
-
-
-
-
-
Barnaul, Russische Federatie
- Study Site
-
Kirov, Russische Federatie
- Study Site
-
Moscow, Russische Federatie
- Study Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gediagnosticeerd met hemofilie A met ≤ 1% factor VIII (FVIII)-waarden bij afwezigheid van factorvervanging
- Bewijs van vaccinatie tegen hepatitis A en B (of aanwezigheid van antilichamen tegen hepatitis A en B als gevolg van een eerdere infectie of eerdere immunisatie) binnen 10 jaar voorafgaand aan dag 1 gedocumenteerd in de medische notities
- Ten minste 150 dagen voorafgaande blootstelling aan een FVIII-vervangend product
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven
Uitsluitingscriteria (voor deelname aan de farmacokinetische (PK) component):
- Actieve bloeding
- Lichaamsgewicht > 100 kg
Uitsluitingscriteria (voor alle vakken):
- Ontvangst van een infusie van een FVIII-product, cryoprecipitaat, volbloed, plasma of desmopressineacetaat (DDAVP) in de 4 dagen voorafgaand aan dag 1
- Bekende voorgeschiedenis van FVIII-remmers, of FVIII-remmerniveau > 0,6 Bethesda-eenheden (BU) bij screening
- Ontvangst van aspirine of andere niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) binnen 7 dagen na toediening van het onderzoeksproduct.
- CD4-lymfocyten < 200/µL. Personen die hiv-1-positief zijn, kunnen in aanmerking komen voor het onderzoek als de virale belasting ≤ 200 deeltjes/µL bij de screening is en aan alle andere geschiktheidscriteria wordt voldaan.
- Verminderde leverfunctie dwz. bilirubine > 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) en/of ASAT/ALAT > 2,5 x ULN bij screening.
- Acute of chronische medische aandoening, anders dan hemofilie A, die naar de mening van de onderzoeker de uitvoering van het onderzoek kan beïnvloeden
- Ziekte van von Willebrand (VWD) met Von Willebrand Factor:Ristocetin Cofactor (vWF:RCo) niveau < 50 IE/dL bij screening
- Bewijs of een geschiedenis (in de afgelopen 12 maanden) van misbruik van een drugsubstantie, legaal of ongeoorloofd
- Bekende of vermoede overgevoeligheid of eerder bewijs van ernstige bijwerkingen voor Biostate®, FVIII-concentraten of humaan albumine
- Deelname aan een klinische studie of gebruik van een onderzoeksverbinding (bijv. een nieuwe chemische entiteit die niet is goedgekeurd voor klinisch gebruik) in de 3 maanden voorafgaand aan de eerste dag van toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, of plannen om deel te nemen aan een dergelijke studie tijdens de studieperiode
- Niet willen en/of niet kunnen voldoen aan studie-eisen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: PK Biostate® [SP]
Deel 1: PK-proefpersonen worden gerandomiseerd om Biostate® [SP] op dag 1 of dag 8 te krijgen. Deel 3: Alle PK-proefpersonen krijgen Biostate® [SP] op dag 180. |
Eenmalige intraveneuze bolusdosis van 50 IE/kg
Andere namen:
De dosis is afhankelijk van de reden voor gebruik en kan bestaan uit herhaalde bolusdoses die nodig zijn om hemofilie onder controle te houden.
Andere namen:
|
|
Ander: PK Biostate® [RP]
Deel 1: PK-proefpersonen worden gerandomiseerd om Biostate® [RP] op dag 1 of dag 8 te krijgen.
|
Eenmalige intraveneuze bolusdosis van 50 IE/kg.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Werkzaamheid
Deel 2: Deze arm omvat alle proefpersonen tijdens de werkzaamheidscomponent van het onderzoek.
|
Eenmalige intraveneuze bolusdosis van 50 IE/kg
Andere namen:
De dosis is afhankelijk van de reden voor gebruik en kan bestaan uit herhaalde bolusdoses die nodig zijn om hemofilie onder controle te houden.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Hemostatische werkzaamheid
Tijdsspanne: Maandelijks, tot laatste studiebezoek
|
Maandelijks, tot laatste studiebezoek
|
|
Aantal behandelingen/eenheden dat nodig is om een bloeding op te lossen
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met het laatste studiebezoek
|
Van dag 1 tot en met het laatste studiebezoek
|
|
Gebruik van FVIII-concentraat (aantal infusies, IE/kg per gebeurtenis, per maand en per jaar)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met het laatste studiebezoek
|
Van dag 1 tot en met het laatste studiebezoek
|
|
Beoordeling van bloedverlies tijdens een chirurgische ingreep
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met het laatste studiebezoek
|
Van dag 1 tot en met het laatste studiebezoek
|
|
Farmacokinetiek van FVIII-activiteit
Tijdsspanne: Tot 48 uur na infusies (alleen deel 1 en deel 3)
|
Tot 48 uur na infusies (alleen deel 1 en deel 3)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
De aard, frequentie en incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met het laatste studiebezoek
|
Van dag 1 tot en met het laatste studiebezoek
|
|
Ontwikkeling van FVIII-remmers
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met het laatste studiebezoek
|
Van dag 1 tot en met het laatste studiebezoek
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 februari 2009
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 oktober 2010
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 oktober 2010
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 april 2009
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 april 2009
Eerst geplaatst (Schatting)
10 april 2009
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
11 februari 2011
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 februari 2011
Laatst geverifieerd
1 februari 2011
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CSLCT-BIO-07-47
- 1472 (Andere identificatie: CSL Behring)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .