Studie av en pd vWF/FVIII, Biostate®, hos patienter med hemofili A
10 februari 2011 uppdaterad av: CSL Behring
En fas II, multicenter, dubbelblind, randomiserad, cross-over-studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet och farmakokinetik för Biostate® hos patienter med hemofili A.
Syftet med denna studie är att
- utvärdera effekten av Biostate® [Studieprodukt (SP)] hos patienter med hemofili A
- jämför farmakokinetiken för Biostate® [SP] med den tidigare marknadsförda produkten Biostate® (här kallad Biostate® [Referensprodukt (RP)]).
Denna studie är uppdelad i 3 delar:
Del 1: Cross-over farmakokinetisk (PK) komponent. PK-personer kommer att randomiseras för att bestämma i vilken ordning de får de två studieprodukterna. Denna del av studien är dubbelblind.
Del 2: Effektkomponent. Alla försökspersoner kommer att få Biostate® [SP] efter behov för att hantera sitt hemofilitillstånd under en beräknad period på 6 månader (eller minst 50 exponeringsdagar) för att bedöma produktens effekt och säkerhet. Denna del av studien är öppen.
Del 3: Upprepa farmakokinetisk bedömning. Försökspersoner som deltog i del 1 (PK-komponent) kommer att genomgå en upprepad PK-bedömning på dag 180 efter administrering av Biostate® [SP].
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
81
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Plovdiv, Bulgarien
- Study Site
-
Sofia, Bulgarien
- Study Site
-
Varna, Bulgarien
- Study Site
-
-
-
-
-
Skopje, Makedonien, fd jugoslaviska republiken
- Study Site
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen
- Study Site
-
Gdansk, Polen
- Study Site
-
Krakow, Polen
- Study Site
-
Lublin, Polen
- Study Site
-
Poznan, Polen
- Study Site
-
Warszawa, Polen
- Study Site
-
Wroclaw, Polen
- Study Site
-
-
-
-
-
Barnaul, Ryska Federationen
- Study Site
-
Kirov, Ryska Federationen
- Study Site
-
Moscow, Ryska Federationen
- Study Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnostiserats med hemofili A med ≤ 1 % faktor VIII (FVIII) nivåer i frånvaro av faktorersättning
- Bevis på vaccination mot hepatit A och B (eller närvaro av antikroppar mot hepatit A och B på grund av antingen en tidigare infektion eller tidigare immunisering) inom 10 år före dag 1 dokumenterat i de medicinska anteckningarna
- Minst 150 dagar efter exponering för en FVIII-ersättningsprodukt
- Skriftligt informerat samtycke ges
Uteslutningskriterier (för deltagande i den farmakokinetiska (PK) komponenten):
- Aktiv blödning
- Kroppsvikt > 100 kg
Uteslutningskriterier (för alla ämnen):
- Mottagande av en infusion av någon FVIII-produkt, kryoprecipitat, helblod, plasma eller desmopressinacetat (DDAVP) under de fyra dagarna före dag 1
- Känd historia av FVIII-hämmare, eller FVIII-hämmarenivå > 0,6 Bethesda-enheter (BU) vid screening
- Mottagande av aspirin eller andra icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAID) inom 7 dagar efter administrering av studieprodukten.
- CD4-lymfocyter < 200/µL. Försökspersoner som är HIV-1-positiva kan övervägas för studien om virusmängden ≤ 200 partiklar/µL vid screening och alla andra behörighetskriterier är uppfyllda.
- Nedsatt leverfunktion dvs. bilirubin >1,5 x övre normalgräns (ULN) och/eller ASAT/ALT > 2,5 x ULN vid screening.
- Akut eller kronisk medicinskt tillstånd, annat än hemofili A, som enligt utredaren kan påverka genomförandet av studien
- von Willebrands sjukdom (VWD) med Von Willebrand Faktor: Ristocetinkofaktor (vWF:RCo) nivå < 50 IE/dL vid screening
- Bevis eller en historia (inom de senaste 12 månaderna) av missbruk av någon drog substans, laglig eller olaglig
- Känd eller misstänkt överkänslighet eller tidigare tecken på allvarliga biverkningar mot Biostate®, FVIII-koncentrat eller humant albumin
- Deltagande i en klinisk studie eller användning av en prövningssubstans (t.ex. en ny kemisk enhet som inte är godkänd för klinisk användning) under de tre månaderna före den första dagen av studieläkemedlets administrering, eller planerar att delta i en sådan studie under studieperioden
- Vill inte och/eller inte kan uppfylla studiekraven
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: PK Biostate® [SP]
Del 1: PK-personer randomiseras till att få Biostate® [SP] antingen på dag 1 eller dag 8. Del 3: Alla PK-personer får Biostate® [SP] på dag 180. |
Engångsbolus intravenös dos på 50 IE/kg
Andra namn:
Dosen beror på orsaken till användningen och kan bestå av upprepade bolusdoser som krävs för att hantera blödarsjuka.
Andra namn:
|
|
Övrig: PK Biostate® [RP]
Del 1: PK-personer randomiseras till att få Biostate® [RP] antingen på dag 1 eller dag 8.
|
Engångsbolus intravenös dos på 50 IE/kg.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Effektivitet
Del 2: Denna arm inkluderar alla försökspersoner under studiens effektkomponent.
|
Engångsbolus intravenös dos på 50 IE/kg
Andra namn:
Dosen beror på orsaken till användningen och kan bestå av upprepade bolusdoser som krävs för att hantera blödarsjuka.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Hemostatisk effekt
Tidsram: Månatlig, fram till sista studiebesök
|
Månatlig, fram till sista studiebesök
|
|
Antal behandlingar/enheter som krävs för att lösa eventuella blödningar
Tidsram: Från dag 1 fram till sista studiebesök
|
Från dag 1 fram till sista studiebesök
|
|
Användning av FVIII-koncentrat (antal infusioner, IE/kg per händelse, per månad och per år)
Tidsram: Från dag 1 fram till sista studiebesök
|
Från dag 1 fram till sista studiebesök
|
|
Bedömning av blodförlust under varje kirurgiskt ingrepp
Tidsram: Från dag 1 fram till sista studiebesök
|
Från dag 1 fram till sista studiebesök
|
|
Farmakokinetik för FVIII-aktivitet
Tidsram: Upp till 48 timmar efter infusioner (endast del 1 och del 3)
|
Upp till 48 timmar efter infusioner (endast del 1 och del 3)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Arten, frekvensen och förekomsten av biverkningar
Tidsram: Från dag 1 fram till sista studiebesök
|
Från dag 1 fram till sista studiebesök
|
|
Utveckling av FVIII-hämmare
Tidsram: Från dag 1 fram till sista studiebesök
|
Från dag 1 fram till sista studiebesök
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2009
Primärt slutförande (Faktisk)
1 oktober 2010
Avslutad studie (Faktisk)
1 oktober 2010
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 april 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 april 2009
Första postat (Uppskatta)
10 april 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
11 februari 2011
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 februari 2011
Senast verifierad
1 februari 2011
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CSLCT-BIO-07-47
- 1472 (Annan identifierare: CSL Behring)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .