特罗凯/雷帕霉素治疗伴或不伴神经纤维瘤病 1 型 (NF1) 的低级别胶质瘤儿童

纳入标准：

• 小于 21 岁的儿童，有或没有神经纤维瘤病，有复发性低级别胶质瘤。
• 有或没有 NF1 的患者必须在某种形式的常规治疗、放疗或化疗（卡铂/长春新碱）中失败才有资格，包括那些接受初始手术治疗的患者。 患者不必接受放射治疗才有资格。
• 患有所有类型的经组织学证实的低级别神经胶质瘤的儿童将符合条件；复发时的再次手术对于进入研究不是强制性的。
• 具有内在脑损伤的患者，认为神经放射学上与低级别神经胶质瘤一致，1 型神经纤维瘤病无需组织学证实即可治疗。
• 没有 1 型神经纤维瘤病的患者在进入研究之前必须进行低级别神经胶质瘤的组织学确认。
• 对于 10 岁以上的儿童，患者的 Karnofsky 评分必须大于或等于 50%，对于 10 岁以下的患者，Lansky 评分必须大于或等于 50%。
• 因瘫痪而无法行走但能够使用轮椅的患者将被视为可以走动以评估表现评分。
• 患者的预期寿命必须至少为 12 周。
• 患者必须能够吞服药片形式的药物。
• 患者必须具有足够的器官功能，包括：外周 ANC 大于 1,000/微升；血小板计数大于 100,000/微升；大于 8 gms,dl 的血红蛋白（pRBC 输注允许维持血红蛋白 > 8 g/dl）
• 患者必须具有足够的肾功能，其定义为正常的年龄血清肌酐
• 患者必须具有足够的肝功能，其定义为总胆红素低于年龄正常上限的 1.5 倍，并且 SGPT (ALT) 低于年龄正常上限的 2.5 倍
• 患者必须在开始治疗后 3 周内接受过 MR 扫描
• 所有患者和/或其父母或法定监护人必须签署最近的知情同意书
• 必须满足人体研究的所有机构、FDA 和 NCI 要求。

排除标准：

• 患者不得有任何其他活动性肿瘤。
• 怀孕或哺乳是一项排除标准，因为这些药物对发育中胎儿的潜在致突变性和细胞毒性尚不清楚。 必须对月经后期的女性进行妊娠试验。 具有生殖潜力的男性或女性不得参加，除非他们同意使用有效的避孕方法。
• 感染不受控制的患者被排除在外。
• 先前接受过特罗凯或雷帕霉素的患者被排除在外。
• 允许服用抗癫痫药和/或皮质类固醇的患者参加研究，只要他们在研究开始前 7 天（定义为治疗的第一天）一直处于稳定或断奶剂量。