신경섬유종증 유형 1(NF1)이 있거나 없는 저등급 신경아교종 소아를 위한 Tarceva/라파마이신

포함 기준:

• 재발성 저등급 신경아교종을 동반한 신경섬유종증을 동반하거나 동반하지 않는 21세 미만의 어린이.
• NF1이 있거나 없는 환자는 초기 수술로 치료받은 환자를 포함하여 어떤 형태의 기존 요법, 방사선 요법 또는 화학 요법(카보플라틴/빈크리스틴)에 실패해야 자격이 있습니다. 환자는 자격을 갖추기 위해 방사선 치료를 받았을 필요는 없습니다.
• 모든 유형의 조직학적으로 입증된 저등급 신경아교종을 가진 아동이 자격이 됩니다. 재발 시 재수술은 유학에 필수는 아닙니다.
• 신경방사선학적으로 낮은 등급의 아교종양과 일치하는 것으로 여겨지는 내인성 뇌 병변이 있는 환자와 신경섬유종증 유형 1은 조직학적 확인 없이 치료할 수 있습니다.
• 신경섬유종증 유형 1이 없는 환자는 연구에 등록하기 전에 저등급 신경교종양의 조직학적 확인을 받아야 합니다.
• 환자는 10세 이상 어린이의 경우 Karnofsky 점수가 50% 이상이거나 10세 미만 환자의 경우 Lansky 점수가 50% 이상이어야 합니다.
• 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 사용할 수 있는 환자는 성과 점수를 평가할 목적으로 걸을 수 있는 것으로 간주됩니다.
• 환자는 최소 12주의 기대 수명을 가져야 합니다.
• 환자는 정제 형태의 약물을 삼킬 수 있어야 합니다.
• 환자는 1,000/마이크로리터보다 큰 말초 ANC; 100,000/마이크로리터 초과의 혈소판 수; 8gms,dl 이상의 헤모글로빈(헤모글로빈 > 8g/dl을 유지하도록 허용된 pRBC 수혈)
• 환자는 나이에 대한 정상 혈청 크레아티닌으로 정의되는 적절한 신장 기능을 가지고 있어야 합니다.
• 환자는 총 빌리루빈 또는 연령에 대한 정상 상한의 1.5배 미만으로 정의된 적절한 간 기능을 가지고 있어야 하며 SGPT(ALT)가 연령에 대한 정상 상한의 2.5배 미만이어야 합니다.
• 환자는 치료 시작 후 3주 이내에 MR 스캔을 받아야 합니다.
• 모든 환자 및/또는 부모 또는 법적 보호자는 최신 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.
• 인간 연구에 대한 모든 기관, FDA 및 NCI 요구 사항을 충족해야 합니다.

제외 기준:

• 환자는 다른 활성 종양이 없어야 합니다.
• 임신 또는 모유 수유는 제외 기준입니다. 태아 발달에 대한 이러한 약물의 잠재적인 돌연변이 유발성과 세포 독성이 알려져 있지 않기 때문입니다. 초경 후 여성의 경우 임신 테스트를 받아야 합니다. 가임 가능성이 있는 남성 또는 여성은 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한 참여할 수 없습니다.
• 통제되지 않은 감염 환자는 제외됩니다.
• 이전에 Tarceva 또는 Rapamycin을 투여받은 환자는 제외됩니다.
• 항간질제 및/또는 코르티코스테로이드를 사용하는 환자는 연구 시작 전 7일(치료 첫 날로 정의됨) 동안 안정적인 용량 또는 이유식 용량을 유지하는 한 연구에 허용됩니다.