Tarceva/Rapamycin för barn med låggradigt gliom med eller utan neurofibromatos typ 1 (NF1)

Inklusionskriterier:

• barn under 21 år, med eller utan neurofibromatos, med återkommande låggradiga gliom.
• patienter med eller utan NF1 måste ha misslyckats med någon form av konventionell terapi, strålbehandling eller kemoterapi (karboplatin/vinkristin) för att vara berättigade, inklusive de som behandlats med initial kirurgi. Patienter behöver inte ha fått strålbehandling för att vara berättigade.
• barn med alla typer av histologiskt bevisade låggradiga gliom kommer att vara berättigade; omoperation vid återfall är inte obligatoriskt för inträde på studier.
• patienter med inneboende hjärnskador, som anses neuroradiografiskt överensstämma med en låggradig glialtumör, med neurofibromatos typ 1 kan behandlas utan histologisk bekräftelse.
• patienter utan neurofibromatos typ 1 måste ha histologisk bekräftelse på en låggradig glialtumör innan de påbörjas i studien.
• Patienter måste ha en Karnofsky-poäng på mer än eller lika med 50 % för barn äldre än 10 år, eller en Lansky-poäng på mer än eller lika med 50 % för patienter under 10 år.
• Patienter som inte kan gå på grund av förlamning, men som kan använda rullstol, kommer att betraktas som ambulerande i syfte att bedöma prestationspoäng.
• patienter måste ha en förväntad livslängd på minst 12 veckor.
• patienter ska kunna svälja medicin i tablettform.
• patienter måste ha adekvat organfunktion, inklusive: perifer ANC på mer än 1 000/mikroliter; ett trombocytantal på mer än 100 000/mikroliter; hemoglobin på mer än 8 gms,dl (pRBC-transfusioner får bibehålla hemoglobin > 8 g/dl)
• Patienter måste ha adekvat njurfunktion, vilket definieras som normalt serumkreatinin för ålder
• patienter måste ha adekvat leverfunktion, definierad som totalt bilirubin eller mindre än 1,5 gånger den övre normalgränsen för ålder, och en SGPT (ALT) på mindre än 2,5 gånger den övre normalgränsen för ålder
• Patienterna måste ha genomgått en MR-undersökning inom 3 veckor efter påbörjad behandling
• alla patienter, och/eller deras föräldrar eller vårdnadshavare, måste underteckna ett nyligen informerat samtycke
• alla institutionella, FDA- och NCI-krav för studier på människa måste uppfyllas.

Exklusions kriterier:

• patienter får inte ha några andra aktiva tumörer.
• graviditet eller amning är ett uteslutningskriterium, eftersom dessa läkemedels potentiella mutagenicitet och cytotoxicitet hos foster under utveckling är okända. Ett graviditetstest måste tas på kvinnor som är postmenarkala. Hanar eller kvinnor med reproduktionspotential får inte delta om de inte har gått med på att använda en effektiv preventivmetod.
• patienter med okontrollerad infektion utesluts.
• patienter som tidigare har fått Tarceva eller Rapamycin exkluderas.
• Patienter på antiepileptika och/eller kortikosteroider får delta i studien så länge som de har fått en stabil dos eller avvänjningsdos i 7 dagar före studiestart (definierad som första behandlingsdagen).