Tarceva/Rapamycin 1-es típusú neurofibromatózissal vagy anélkül (NF1) szenvedő alacsony fokú gliomában szenvedő gyermekek számára

Bevételi kritériumok:

• 21 évesnél fiatalabb gyermekek, neurofibromatózissal vagy anélkül, visszatérő, alacsony fokú gliomákkal.
• az NF1-ben szenvedő vagy nem fertőzött betegeknek a hagyományos terápia, sugárterápia vagy kemoterápia (karboplatin/vinkrisztin) valamelyik formáján sikertelennek kell lenniük, beleértve a kezdeti műtéttel kezelteket is. A betegeknek nem kell sugárkezelésben részesülniük ahhoz, hogy jogosultak legyenek.
• a szövettanilag igazolt, alacsony fokú gliomában szenvedő gyermekek jogosultak lesznek; Az ismételt műtét a kiújulás időpontjában nem kötelező a vizsgálatba való belépéshez.
• Az 1-es típusú neurofibromatosisban szenvedő, intrinsic agykárosodásban szenvedő betegek, akikről úgy vélik, hogy neuroradiográfiailag egy alacsony fokú gliatumornak felelnek meg, szövettani megerősítés nélkül kezelhetők.
• Az 1-es típusú neurofibromatózisban nem szenvedő betegeknél a vizsgálatba való belépés előtt szövettanilag meg kell erősíteni az alacsony fokú gliatumort.
• a betegek Karnofsky-pontszáma legalább 50% legyen 10 évesnél idősebb gyermekek esetében, vagy Lansky-pontszám legalább 50% 10 évesnél fiatalabb betegek esetén.
• a bénulás miatt járni nem tudó, de tolószéket használni tudó betegek a teljesítménypontszám értékelése szempontjából járóbetegnek minősülnek.
• a betegek várható élettartama legalább 12 hét.
• a betegeknek képesnek kell lenniük a tabletta formájában lévő gyógyszer lenyelésére.
• a betegeknek megfelelő szervfunkciókkal kell rendelkezniük, beleértve: 1000/mikroliternél nagyobb perifériás ANC; 100 000/mikroliternél nagyobb vérlemezkeszám; 8 g/dl-nél nagyobb hemoglobin (a pRBC transzfúziók lehetővé teszik, hogy a hemoglobin 8 g/dl felett maradjon)
• a betegeknek megfelelő vesefunkcióval kell rendelkezniük, ami az életkor szerint normális szérum kreatininszintként definiálható
• a betegeknek megfelelő májműködéssel kell rendelkezniük, az összbilirubinszintnek vagy a normál életkor felső határának 1,5-szeresénél kisebbnek, az SGPT-nek (ALT) pedig kevesebb, mint az életkori normálérték felső határának 2,5-szerese.
• A betegeknek a kezelés megkezdését követő 3 héten belül MR-vizsgálatot kell végezniük
• minden betegnek és/vagy szüleinek vagy törvényes gyámjának alá kell írnia egy közelmúltbeli tájékozott beleegyező nyilatkozatot
• minden intézményi, FDA- és NCI-követelménynek teljesülnie kell a humán vizsgálatokhoz.

Kizárási kritériumok:

• a betegeknek nem lehetnek más aktív daganatai.
• a terhesség vagy a szoptatás kizárási kritérium, mivel ezeknek a gyógyszereknek a potenciális mutagenitása és citotoxicitása a fejlődő magzatokban nem ismert. A posztmenarchális nőknél terhességi tesztet kell végezni. Reproduktív képességű hímek vagy nőstények csak akkor vehetnek részt, ha beleegyeztek egy hatékony fogamzásgátló módszer alkalmazásába.
• kontrollálatlan fertőzésben szenvedő betegek kizártak.
• olyan betegek, akik korábban Tarcevát vagy Rapamycint kaptak, kizárják.
• antiepileptikumokat és/vagy kortikoszteroidokat szedő betegek mindaddig engedélyezettek a vizsgálatban, amíg a vizsgálat megkezdése előtt 7 napig stabil vagy elválasztási dózist kaptak (a kezelés első napjaként határozzák meg).