Тарцева/рапамицин для детей с глиомами низкой степени злокачественности с нейрофиброматозом 1 типа или без него (NF1)

Критерии включения:

• дети до 21 года, с нейрофиброматозом или без него, с рецидивирующими глиомами низкой степени злокачественности.
• пациенты с NF1 или без него должны иметь неэффективность какой-либо формы традиционной терапии, лучевой терапии или химиотерапии (карбоплатин / винкристин), чтобы иметь право на участие, включая пациентов, получавших первоначальную операцию. Пациенты не должны получать лучевую терапию, чтобы иметь право на участие.
• дети со всеми типами глиом низкой степени злокачественности, подтвержденными гистологически, будут иметь право на участие; повторная операция в момент рецидива не является обязательной для поступления на учебу.
• пациенты с внутренними поражениями головного мозга, которые нейрорадиографически согласуются с глиальной опухолью низкой степени злокачественности, с нейрофиброматозом 1 типа могут лечиться без гистологического подтверждения.
• пациенты без нейрофиброматоза типа 1 должны иметь гистологическое подтверждение глиальной опухоли низкой степени злокачественности до включения в исследование.
• пациенты должны иметь показатель Карновского больше или равный 50% для детей старше 10 лет или показатель Лански больше или равный 50% для пациентов младше 10 лет.
• пациенты, которые не могут ходить из-за паралича, но могут передвигаться в инвалидной коляске, будут считаться амбулаторными для целей оценки показателей работоспособности.
• пациенты должны иметь ожидаемую продолжительность жизни не менее 12 недель.
• пациенты должны быть в состоянии проглотить лекарство в форме таблеток.
• у пациентов должна быть адекватная функция органов, в том числе: периферический АЧН более 1000/мкл; количество тромбоцитов более 100 000/мкл; гемоглобин более 8 г/дл (переливание pRBC разрешено для поддержания гемоглобина > 8 г/дл)
• у пациентов должна быть адекватная функция почек, которая определяется как нормальный уровень креатинина в сыворотке для данного возраста
• у пациентов должна быть адекватная функция печени, определяемая как общий билирубин или менее чем в 1,5 раза превышающий верхний предел возрастной нормы, и SGPT (ALT) менее чем в 2,5 раза превышающий верхний предел возрастной нормы.
• пациенты должны пройти МРТ в течение 3 недель после начала лечения
• все пациенты и/или их родители или законные опекуны должны подписать недавнее информированное согласие
• должны быть соблюдены все институциональные требования, требования FDA и NCI для исследований на людях.

Критерий исключения:

• у пациентов не должно быть других активных опухолей.
• беременность или грудное вскармливание являются критериями исключения, поскольку потенциальная мутагенность и цитотоксичность этих препаратов для развивающихся плодов неизвестны. Тест на беременность должен быть получен у женщин в постменархальном периоде. Мужчины или женщины репродуктивного возраста не могут участвовать, если они не согласились использовать эффективный метод контрацепции.
• пациенты с неконтролируемой инфекцией исключаются.
• пациенты, ранее получавшие Тарцеву или Рапамицин, исключаются.
• пациенты, принимающие противоэпилептические препараты и/или кортикостероиды, допускаются к участию в исследовании, если они получали стабильную дозу или дозу при снижении дозы в течение 7 дней до начала исследования (определяется как первый день лечения).