Tarceva/Rapamicina para niños con gliomas de bajo grado con o sin neurofibromatosis tipo 1 (NF1)

Criterios de inclusión:

• niños menores de 21 años, con o sin neurofibromatosis, con gliomas recurrentes de bajo grado.
• los pacientes con o sin NF1 deben haber fracasado en alguna forma de terapia convencional, radioterapia o quimioterapia (carboplatino/vincristina) para ser elegibles, incluidos aquellos tratados con cirugía inicial. Los pacientes no tienen que haber recibido radioterapia para ser elegibles.
• los niños con todos los tipos de gliomas de bajo grado comprobados histológicamente serán elegibles; la reoperación en el momento de la recurrencia no es obligatoria para ingresar al estudio.
• los pacientes con lesiones cerebrales intrínsecas, que se cree neurorradiográficamente compatibles con un tumor glial de bajo grado, con neurofibromatosis tipo 1 pueden tratarse sin confirmación histológica.
• los pacientes sin neurofibromatosis tipo 1 deben tener confirmación histológica de un tumor glial de bajo grado antes de ingresar al estudio.
• los pacientes deben tener un puntaje de Karnofsky mayor o igual al 50 % para niños mayores de 10 años, o un puntaje de Lansky mayor o igual al 50 % para pacientes menores de 10 años.
• los pacientes que no pueden caminar debido a la parálisis, pero que pueden usar una silla de ruedas, se considerarán ambulatorios a los fines de evaluar el puntaje de desempeño.
• los pacientes deben tener una esperanza de vida de al menos 12 semanas.
• los pacientes deben poder tragar el medicamento en forma de tableta.
• los pacientes deben tener una función orgánica adecuada, que incluye: ANC periférico de más de 1000/microlitros; un recuento de plaquetas superior a 100.000/microlitros; hemoglobina de más de 8 gms, dl (transfusiones de glóbulos rojos permitidos para mantener la hemoglobina > 8 g/dl)
• los pacientes deben tener una función renal adecuada, que se define como una creatinina sérica normal para la edad
• los pacientes deben tener una función hepática adecuada, definida como una bilirrubina total o inferior a 1,5 veces el límite superior normal para la edad, y un SGPT (ALT) inferior a 2,5 veces el límite superior normal para la edad
• los pacientes deben haber tenido una resonancia magnética dentro de las 3 semanas posteriores al inicio del tratamiento
• todos los pacientes, y/o sus padres o tutores legales, deben firmar un consentimiento informado reciente
• se deben cumplir todos los requisitos institucionales, de la FDA y del NCI para estudios en humanos.

Criterio de exclusión:

• los pacientes no deben tener ningún otro tumor activo.
• el embarazo o la lactancia es un criterio de exclusión, ya que se desconoce la potencial mutagenicidad y citotoxicidad de estos fármacos en fetos en desarrollo. Se debe obtener una prueba de embarazo en mujeres posmenárquicas. Los hombres o mujeres en edad reproductiva no pueden participar a menos que hayan aceptado usar un método anticonceptivo eficaz.
• Se excluyen los pacientes con infección no controlada.
• Se excluyen los pacientes que hayan recibido previamente Tarceva o Rapamicina.
• los pacientes que toman antiepilépticos y/o corticosteroides pueden participar en el estudio siempre que hayan estado en una dosis estable o de destete durante 7 días antes del inicio del estudio (definido como el primer día de tratamiento).