Tarceva/Rapamycin for barn med lavgradige gliomer med eller uten nevrofibromatose type 1 (NF1)

Inklusjonskriterier:

• barn under 21 år, med eller uten nevrofibromatose, med tilbakevendende lavgradige gliomer.
• Pasienter med eller uten NF1 må ha mislyktes i en eller annen form for konvensjonell terapi, strålebehandling eller kjemoterapi (karboplatin/vinkristin) for å være kvalifisert, inkludert de som ble behandlet med innledende kirurgi. Pasienter trenger ikke ha fått strålebehandling for å være kvalifisert.
• barn med alle typer histologisk påviste lavgradige gliomer vil være kvalifisert; re-operasjon ved gjentakelse er ikke obligatorisk for opptak på studie.
• Pasienter med iboende hjernelesjoner, antatt nevrradiografisk forenlig med en lavgradig glialtumor, med nevrofibromatose type 1 kan behandles uten histologisk bekreftelse.
• Pasienter uten nevrofibromatose type 1 må ha histologisk bekreftelse på en lavgradig glialtumor før de starter studien.
• Pasienter må ha en Karnofsky-score på mer enn eller lik 50 % for barn over 10 år, eller en Lansky-score på over eller lik 50 % for pasienter under 10 år.
• Pasienter som ikke er i stand til å gå på grunn av lammelser, men som er i stand til å bruke rullestol, vil bli ansett som ambulerende for å vurdere ytelsesscore.
• pasienter må ha en forventet levetid på minst 12 uker.
• pasienter må kunne svelge medisiner i tablettform.
• pasienter må ha tilstrekkelig organfunksjon, inkludert: perifer ANC på mer enn 1000/mikroliter; et blodplatetall på mer enn 100 000/mikroliter; hemoglobin på mer enn 8 gms,dl (pRBC-transfusjoner med lov til å opprettholde hemoglobin > 8 g/dl)
• Pasienter må ha tilstrekkelig nyrefunksjon, som er definert som normalt serumkreatinin for alder
• Pasienter må ha tilstrekkelig leverfunksjon, som definert som total bilirubin eller mindre enn 1,5 ganger øvre normalgrense for alder, og en SGPT (ALT) på mindre enn 2,5 ganger øvre normalgrense for alder
• Pasienter må ha tatt en MR-undersøkelse innen 3 uker etter behandlingsstart
• alle pasienter, og/eller deres foreldre eller verge, må signere et nylig informert samtykke
• alle institusjonelle, FDA- og NCI-krav for studier på mennesker må oppfylles.

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter må ikke ha andre aktive svulster.
• graviditet eller amming er et eksklusjonskriterium, siden den potensielle mutagenisiteten og cytotoksisiteten til disse legemidlene ved utvikling av fostre er ukjent. En graviditetstest må tas hos kvinner som er postmenarkale. Menn eller kvinner med reproduksjonspotensial kan ikke delta med mindre de har samtykket til å bruke en effektiv prevensjonsmetode.
• pasienter med ukontrollert infeksjon er ekskludert.
• Pasienter som tidligere har fått Tarceva eller Rapamycin er ekskludert.
• Pasienter på antiepileptika og/eller kortikosteroider er tillatt i studien så lenge de har vært på en stabil dose eller avvenningsdose i 7 dager før studiestart (definert som første behandlingsdag).