Tarceva/Rapamycin für Kinder mit niedriggradigen Gliomen mit oder ohne Neurofibromatose Typ 1 (NF1)

Einschlusskriterien:

• Kinder unter 21 Jahren, mit oder ohne Neurofibromatose, mit wiederkehrenden niedriggradigen Gliomen.
• Patienten mit oder ohne NF1 müssen auf irgendeine Form der konventionellen Therapie, Strahlentherapie oder Chemotherapie (Carboplatin/Vincristin) versagt haben, um in Frage zu kommen, einschließlich derjenigen, die mit einer ersten Operation behandelt wurden. Für die Teilnahme ist keine Strahlentherapie erforderlich.
• Teilnahmeberechtigt sind Kinder mit allen Arten von histologisch nachgewiesenen niedriggradigen Gliomen. Eine erneute Operation zum Zeitpunkt des Rezidivs ist für die Zulassung zum Studium nicht zwingend erforderlich.
• Patienten mit intrinsischen Hirnläsionen, von denen neuroradiographisch angenommen wird, dass sie mit einem niedriggradigen Gliatumor übereinstimmen, mit Neurofibromatose Typ 1, können ohne histologische Bestätigung behandelt werden.
• Patienten ohne Neurofibromatose Typ 1 müssen vor Aufnahme in die Studie eine histologische Bestätigung eines niedriggradigen Gliatumors haben.
• Patienten müssen einen Karnofsky-Score von mehr als oder gleich 50 % bei Kindern über 10 Jahren oder einen Lansky-Score von mehr als oder gleich 50 % bei Patienten unter 10 Jahren haben.
• Patienten, die aufgrund einer Lähmung nicht gehen können, aber einen Rollstuhl benutzen können, gelten für die Beurteilung der Leistungsbewertung als gehfähig.
• Patienten müssen eine Lebenserwartung von mindestens 12 Wochen haben.
• Patienten müssen in der Lage sein, Medikamente in Tablettenform zu schlucken.
• Patienten müssen über eine ausreichende Organfunktion verfügen, einschließlich: peripherer ANC von mehr als 1.000/Mikroliter; eine Thrombozytenzahl von mehr als 100.000/Mikroliter; Hämoglobin von mehr als 8 g/dl (pRBC-Transfusionen dürfen einen Hämoglobinwert von > 8 g/dl aufrechterhalten)
• Patienten müssen über eine ausreichende Nierenfunktion verfügen, die als für das Alter normales Serumkreatinin definiert ist
• Die Patienten müssen über eine ausreichende Leberfunktion verfügen, die als Gesamtbilirubin oder weniger als das 1,5-fache des oberen Normalwerts für das Alter definiert ist, und einen SGPT (ALT) von weniger als dem 2,5-fachen des oberen Normalwerts für das Alter
• Bei den Patienten muss innerhalb von 3 Wochen nach Behandlungsbeginn eine MRT-Untersuchung durchgeführt worden sein
• Alle Patienten und/oder ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten müssen eine aktuelle Einverständniserklärung unterzeichnen
• Alle institutionellen, FDA- und NCI-Anforderungen für Studien am Menschen müssen erfüllt sein.

Ausschlusskriterien:

• Patienten dürfen keine anderen aktiven Tumoren haben.
• Schwangerschaft oder Stillzeit stellen ein Ausschlusskriterium dar, da die potenzielle Mutagenität und Zytotoxizität dieser Arzneimittel bei sich entwickelnden Föten unbekannt ist. Bei Frauen nach der Menarchie muss ein Schwangerschaftstest durchgeführt werden. Männer oder Frauen im fortpflanzungsfähigen Alter dürfen nicht teilnehmen, es sei denn, sie haben einer wirksamen Verhütungsmethode zugestimmt.
• Patienten mit unkontrollierter Infektion sind ausgeschlossen.
• Patienten, die zuvor Tarceva oder Rapamycin erhalten haben, sind ausgeschlossen.
• Patienten, die Antiepileptika und/oder Kortikosteroide einnehmen, dürfen an der Studie teilnehmen, solange sie 7 Tage vor Studienbeginn (definiert als erster Behandlungstag) eine stabile Dosis oder eine Entwöhnungsdosis erhalten haben.