Tarceva/Rapamycyna dla dzieci z glejakami niskiego stopnia z nerwiakowłókniakowatością typu 1 (NF1) lub bez niej

Kryteria przyjęcia:

• dzieci w wieku poniżej 21 lat, z nerwiakowłókniakowatością lub bez, z nawracającymi glejakami o niskim stopniu złośliwości.
• pacjenci z NF1 lub bez NF1 musieli przejść jakąś formę konwencjonalnej terapii, radioterapii lub chemioterapii (karboplatyna/winkrystyna), aby się zakwalifikować, w tym pacjenci leczeni wstępną operacją. Pacjenci nie muszą być poddani radioterapii, aby się kwalifikować.
• kwalifikują się dzieci ze wszystkimi typami potwierdzonych histologicznie glejaków o niskim stopniu złośliwości; ponowna operacja w momencie nawrotu nie jest obowiązkowa do przyjęcia na studia.
• pacjentów z wewnętrznymi zmianami w mózgu, które neuroradiograficznie uważa się za zgodne z guzem glejowym o niskim stopniu złośliwości, z nerwiakowłókniakowatością typu 1 można leczyć bez potwierdzenia histologicznego.
• pacjenci bez nerwiakowłókniakowatości typu 1 muszą mieć histologiczne potwierdzenie guza glejowego o niskim stopniu złośliwości przed włączeniem do badania.
• pacjenci muszą mieć wynik w skali Karnofsky'ego większy lub równy 50% dla dzieci w wieku powyżej 10 lat lub wynik w skali Lansky'ego większy lub równy 50% w przypadku pacjentów w wieku poniżej 10 lat.
• pacjenci, którzy nie są w stanie chodzić z powodu paraliżu, ale są w stanie poruszać się na wózku inwalidzkim, będą uznawani za pacjentów poruszających się do celów oceny sprawności.
• oczekiwana długość życia pacjentów musi wynosić co najmniej 12 tygodni.
• pacjenci muszą być w stanie połykać leki w postaci tabletek.
• pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność narządów, w tym: obwodową ANC większą niż 1000/mikrolitr; liczba płytek krwi większa niż 100 000/mikrolitr; hemoglobina większa niż 8 g/dl (transfuzje pRBC pozwalają na utrzymanie hemoglobiny > 8 g/dl)
• pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność nerek, którą definiuje się jako prawidłowe dla wieku stężenie kreatyniny w surowicy
• pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność wątroby, zdefiniowaną jako stężenie bilirubiny całkowitej lub mniej niż 1,5-krotność górnej granicy normy dla wieku oraz SGPT (ALT) poniżej 2,5-krotności górnej granicy normy dla wieku
• pacjenci muszą mieć wykonane badanie rezonansem magnetycznym w ciągu 3 tygodni od rozpoczęcia leczenia
• wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub opiekunowie prawni muszą podpisać świeżą świadomą zgodę
• muszą być spełnione wszystkie wymagania instytucjonalne, FDA i NCI dotyczące badań na ludziach.

Kryteria wyłączenia:

• pacjenci nie mogą mieć żadnych innych aktywnych guzów.
• ciąża lub karmienie piersią jest kryterium wykluczającym, ponieważ potencjalne działanie mutagenne i cytotoksyczne tych leków na rozwijające się płody nie jest znane. U kobiet w okresie postmenarchalnym należy wykonać test ciążowy. Mężczyźni lub kobiety w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału, chyba że zgodzili się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji.
• wykluczeni są pacjenci z niekontrolowaną infekcją.
• wykluczeni są pacjenci, którzy otrzymywali wcześniej Tarceva lub Rapamycin.
• pacjenci przyjmujący leki przeciwpadaczkowe i/lub kortykosteroidy mogą brać udział w badaniu, o ile przyjmowali stabilną lub odstawiającą dawkę przez 7 dni przed rozpoczęciem badania (określanym jako pierwszy dzień leczenia).