Tarceva/Rapamycine pour les enfants atteints de gliomes de bas grade avec ou sans neurofibromatose de type 1 (NF1)

Critère d'intégration:

• enfants de moins de 21 ans, avec ou sans neurofibromatose, avec des gliomes de bas grade récurrents.
• les patients avec ou sans NF1 doivent avoir échoué à une forme de thérapie conventionnelle, de radiothérapie ou de chimiothérapie (carboplatine/vincristine) pour être éligibles, y compris ceux traités par chirurgie initiale. Il n'est pas nécessaire que les patients aient reçu une radiothérapie pour être éligibles.
• les enfants avec tous les types de gliomes de bas grade prouvés histologiquement seront éligibles ; la réintervention au moment de la récidive n'est pas obligatoire pour entrer en étude.
• les patients présentant des lésions cérébrales intrinsèques, considérées neuroradiographiquement compatibles avec une tumeur gliale de bas grade, atteints de neurofibromatose de type 1 peuvent être traités sans confirmation histologique.
• les patients sans neurofibromatose de type 1 doivent avoir une confirmation histologique d'une tumeur gliale de bas grade avant l'entrée dans l'étude.
• les patients doivent avoir un score de Karnofsky supérieur ou égal à 50 % pour les enfants de plus de 10 ans ou un score de Lansky supérieur ou égal à 50 % pour les patients de moins de 10 ans.
• les patients incapables de marcher en raison d'une paralysie, mais capables d'utiliser un fauteuil roulant, seront considérés comme ambulatoires aux fins de l'évaluation du score de performance.
• les patients doivent avoir une espérance de vie d'au moins 12 semaines.
• les patients doivent pouvoir avaler des médicaments sous forme de comprimés.
• les patients doivent avoir une fonction organique adéquate, y compris : ANC périphérique supérieur à 1 000/microlitres ; une numération plaquettaire supérieure à 100 000/microlitres ; hémoglobine supérieure à 8 g/dl (transfusions d'érythrocytes primaires autorisés à maintenir l'hémoglobine > 8 g/dl)
• les patients doivent avoir une fonction rénale adéquate, qui est définie comme une créatinine sérique normale pour l'âge
• les patients doivent avoir une fonction hépatique adéquate, définie comme une bilirubine totale ou inférieure à 1,5 fois la limite supérieure de la normale pour l'âge, et un SGPT (ALT) inférieur à 2,5 fois la limite supérieure de la normale pour l'âge
• les patients doivent avoir passé une IRM dans les 3 semaines suivant le début du traitement
• tous les patients, et/ou leurs parents ou tuteur légal, doivent signer un consentement éclairé récent
• toutes les exigences institutionnelles, FDA et NCI pour l'étude humaine doivent être respectées.

Critère d'exclusion:

• les patients ne doivent pas avoir d'autres tumeurs actives.
• la grossesse ou l'allaitement est un critère d'exclusion, car la mutagénicité et la cytotoxicité potentielles de ces médicaments chez les fœtus en développement sont inconnues. Un test de grossesse doit être obtenu chez les femmes qui sont postmenarchal. Les hommes ou les femmes en âge de procréer ne peuvent participer que s'ils ont accepté d'utiliser une méthode contraceptive efficace.
• les patients présentant une infection non contrôlée sont exclus.
• les patients ayant déjà reçu Tarceva ou Rapamycin sont exclus.
• les patients sous antiépileptiques et/ou corticostéroïdes sont autorisés à participer à l'étude tant qu'ils ont reçu une dose stable ou de sevrage pendant 7 jours avant le début de l'étude (défini comme le premier jour de traitement).