Tarceva/Rapamycin lapsille, joilla on matala-asteinen glioomia tyypin 1 neurofibromatoosilla (NF1) tai ilman sitä

Sisällyttämiskriteerit:

• alle 21-vuotiaat lapset, joilla on tai ei ole neurofibromatoosia ja joilla on toistuvia matala-asteisia glioomia.
• potilaiden, joilla on tai ei ole NF1:tä, on täytynyt epäonnistua jossain tavanomaisessa terapiassa, sädehoidossa tai kemoterapiassa (karboplatiini/vinkristiini), mukaan lukien ne, joita hoidettiin alkuleikkauksella. Potilaiden ei tarvitse olla saaneet sädehoitoa ollakseen kelvollisia.
• lapset, joilla on kaikentyyppisiä histologisesti todistettuja matala-asteisia glioomia, ovat tukikelpoisia; uusintaleikkaus uusiutumishetkellä ei ole pakollista tutkimukseen pääsyä varten.
• potilaat, joilla on luontaisia ​​aivovaurioita, joiden uskotaan neuroradiografisesti vastaavan matala-asteisen gliakasvaimen kanssa, ja joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi, voidaan hoitaa ilman histologista vahvistusta.
• potilailla, joilla ei ole tyypin 1 neurofibromatoosia, on oltava histologinen vahvistus matala-asteisesta gliakasvaimesta ennen tutkimukseen tuloa.
• potilaiden Karnofsky-pistemäärän on oltava suurempi tai yhtä suuri kuin 50 % yli 10-vuotiailla lapsilla tai Lansky-pistemäärä vähintään 50 % alle 10-vuotiailla potilailla.
• Potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvaantumisen vuoksi, mutta voivat käyttää pyörätuolia, katsotaan avohoidoksi suoritusarvojen arvioimiseksi.
• potilaiden elinajanodote on oltava vähintään 12 viikkoa.
• potilaiden on kyettävä nielemään lääkettä tabletin muodossa.
• potilailla on oltava riittävä elinten toiminta, mukaan lukien: perifeerinen ANC yli 1 000/mikrolitra; verihiutaleiden määrä on suurempi kuin 100 000/mikrolitra; hemoglobiini yli 8 g/dl (pRBC-siirrot saavat säilyttää hemoglobiinin > 8 g/dl)
• Potilailla on oltava riittävä munuaisten toiminta, joka määritellään normaaliksi seerumin kreatiniiniarvoksi ikään nähden
• potilailla on oltava riittävä maksan toiminta, joka määritellään kokonaisbilirubiiniksi tai alle 1,5 kertaa iän normaalin ylärajaksi ja SGPT (ALT) on alle 2,5 kertaa normaalin iän yläraja
• potilaille on täytynyt tehdä MR-kuvaus 3 viikon kuluessa hoidon aloittamisesta
• kaikkien potilaiden ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisen huoltajansa on allekirjoitettava äskettäinen tietoinen suostumus
• Kaikki ihmistutkimuksen institutionaaliset, FDA:n ja NCI:n vaatimukset on täytettävä.

Poissulkemiskriteerit:

• potilailla ei saa olla muita aktiivisia kasvaimia.
• raskaus tai imetys on poissulkemiskriteeri, koska näiden lääkkeiden mahdollista mutageenisuutta ja sytotoksisuutta kehittyville sikiöille ei tunneta. Postmenarkaalisilla naisilla on tehtävä raskaustesti. Lisääntymiskykyiset miehet tai naiset eivät saa osallistua, elleivät he ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää.
• potilaat, joilla on hallitsematon infektio, suljetaan pois.
• potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet Tarcevaa tai Rapamycinia, eivät kuulu tähän.
• epilepsialääkkeitä ja/tai kortikosteroideja käyttävät potilaat saavat osallistua tutkimukseen niin kauan kuin he ovat olleet vakaalla tai vieroitusannoksella 7 päivää ennen tutkimuksen aloittamista (määritelty ensimmäisenä hoitopäivänä).