Tarceva/Rapamycin pro děti s gliomy nízkého stupně s neurofibromatózou typu 1 nebo bez ní (NF1)

Kritéria pro zařazení:

• děti mladší 21 let, s neurofibromatózou nebo bez ní, s recidivujícími gliomy nízkého stupně.
• pacienti s NF1 nebo bez NF1 museli selhat v některé formě konvenční terapie, radioterapie nebo chemoterapie (karboplatina/vinkristin), aby byli způsobilí, včetně těch, kteří byli léčeni počáteční operací. Pacienti nemusí podstoupit radioterapii, aby byli způsobilí.
• budou způsobilé děti se všemi typy histologicky prokázaných gliomů nízkého stupně; reoperace v době recidivy není pro nástup do studia povinná.
• pacienti s vnitřními mozkovými lézemi, o nichž se předpokládá, že jsou neuroradiograficky konzistentní s gliovým tumorem nízkého stupně, s neurofibromatózou typu 1 mohou být léčeni bez histologického potvrzení.
• pacienti bez neurofibromatózy typu 1 musí mít histologicky potvrzený gliový tumor nízkého stupně před vstupem do studie.
• pacienti musí mít Karnofského skóre vyšší nebo rovné 50 % u dětí starších 10 let nebo Lanského skóre vyšší nebo rovné 50 % u pacientů mladších 10 let.
• pacienti, kteří nejsou schopni chodit kvůli ochrnutí, ale jsou schopni používat invalidní vozík, budou považováni za ambulantní pro účely hodnocení výkonnosti.
• pacienti musí mít očekávanou délku života nejméně 12 týdnů.
• pacienti musí být schopni polykat léky ve formě tablet.
• pacienti musí mít adekvátní orgánovou funkci, včetně: periferního ANC většího než 1 000/mikrolitr; počet krevních destiček vyšší než 100 000/mikrolitr; hemoglobin vyšší než 8 g/dl (transfuze pRBC umožňují udržet hemoglobin > 8 g/dl)
• pacienti musí mít adekvátní renální funkci, která je definována jako normální sérový kreatinin pro daný věk
• pacienti musí mít adekvátní jaterní funkce, jak je definováno jako celkový bilirubin nebo méně než 1,5násobek horní hranice normy pro věk a SGPT (ALT) menší než 2,5násobek horní hranice normy pro věk
• pacienti musí mít MR vyšetření do 3 týdnů od zahájení léčby
• všichni pacienti a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí podepsat nedávný informovaný souhlas
• musí být splněny všechny institucionální požadavky, požadavky FDA a NCI pro studium na lidech.

Kritéria vyloučení:

• pacienti nesmí mít žádné jiné aktivní nádory.
• těhotenství nebo kojení je vylučovacím kritériem, protože potenciální mutagenita a cytotoxicita těchto léků u vyvíjejících se plodů není známa. Těhotenský test musí být proveden u žen, které jsou postmenarchální. Muži nebo ženy s reprodukčním potenciálem se nemohou zúčastnit, pokud nesouhlasili s použitím účinné antikoncepční metody.
• pacienti s nekontrolovanou infekcí jsou vyloučeni.
• pacienti, kteří dříve dostávali Tarcevu nebo Rapamycin, jsou vyloučeni.
• pacientům užívajícím antiepileptika a/nebo kortikosteroidy je studie povolena, pokud byli na stabilní dávce nebo dávce při odstavení po dobu 7 dnů před zahájením studie (definováno jako první den léčby).