低危或中危 1 危骨髓增生异常综合征患者口服来那度胺 (Revlimid) 的药代动力学和药效学研究

纳入标准：

1. 必须理解并自愿签署知情同意书。
2. 签署知情同意书时年龄≥18岁。
3. 必须能够遵守研究访问时间表和其他协议要求。

4. 符合国际预后评分系统 (IPSS) 低至中等 1 风险疾病标准的 MDS 诊断记录。

   •必须诊断为低危或中危MDS​​，且无del 5q 染色体异常（仅服用15 mg 起始剂量的患者）。

5. 必须能够在筛选过程中提供足够的骨髓 (BM) 抽吸和活检标本，用于组织病理学分析和标准细胞遗传学分析。
6. 红细胞 (RBC) 输血依赖性贫血定义为在随机化或症状性贫血（血红蛋白 < 9.0 g/dl）后 56 天内接受≥4 次红细胞输注。
7. 重组人促红细胞生成素 (rhu-EPO)（≥ 30,000 U/周 x 6）或血清促红细胞生成素 (EPO) 浓度≥500 mU/ml（血红蛋白 < 9.0 g/dl）的先前治疗失败。
8. 东部肿瘤协作组 (ECOG) 体能状态评分为 0、1 或 2。
9. 育龄女性 (FCBP) 必须同意同时使用两种可靠的避孕方式，或在开始研究药物前至少 28 天完全戒除异性性交 1)； 2) 在参加研究期间；和 3) 停止研究后至少 28 天。 两种可靠的避孕方法必须包括一种高效方法（即 宫内节育器 [IUD]、激素 [避孕药、注射剂或植入物]、输卵管结扎术、伴侣的输精管切除术）和一种额外的有效（屏障）方法（即。 乳胶避孕套、隔膜、宫颈帽）。 如果需要，必须将 FCBP 转介给合格的避孕方法提供者。

排除标准：

1. 怀孕或哺乳期的女性。
2. 既往接受过来那度胺治疗。
3. 增殖性白细胞 (WBC) ≥12,000/µL) 慢性粒单核细胞白血病 (CMML)。
4. MDS 继发于针对恶性或自身免疫性疾病的放射疗法、化学疗法和/或免疫疗法。

5. 任何以下实验室异常：

   • 中性粒细胞绝对计数 (ANC) <500 个细胞/µL (0.5 x 10^9/L)
   • 血小板计数 <50,000/µL (50 x 10^9/L)
   • 血清肌酐 > 正常上限 (ULN)
   • 血清谷氨酸草酰乙酸转氨酶/天冬氨酸转氨酶 (SGOT/AST) 或血清谷氨酸丙酮酸转氨酶/丙氨酸转氨酶 (SGPT/ALT) >2.0 x ULN
   • 血清总胆红素 >2.0 mg/dL (34 µmol/L)
6. 先前 ≥ 2 级国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (NCI CTCAE) 对沙利度胺的过敏反应。
7. 服用沙利度胺时出现脱皮（起泡）皮疹。
8. ≥2级神经病变患者。
9. 由于铁、B12 或叶酸缺乏、自身免疫或遗传性溶血或胃肠道出血等因素导致的临床显着贫血。
10. 在研究药物治疗第一天后的 28 天内使用细胞毒性化疗药物、促红细胞生成素或实验药物（非市售药物）治疗 MDS。
11. 除 MDS 以外的恶性肿瘤病史（基底细胞癌或鳞状细胞癌或宫颈或乳腺原位癌除外），除非受试者已无疾病 ≥ 3 年。
12. 任何严重的医疗状况或精神疾病将阻止患者签署知情同意书或将受试者置于不可接受的风险中，如果他/她参加研究。
13. 已知人类免疫缺陷病毒 (HIV-1) 阳性。