저위험 또는 중급 1 위험 골수이형성 증후군이 있는 피험자에서 경구용 레날리도마이드(레블리미드)의 약동학 및 약력학 연구

포함 기준:

1. 정보에 입각한 동의서를 이해하고 자발적으로 서명해야 합니다.
2. 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 이상.
3. 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있어야 합니다.

4. 저-중-1-위험 질병에 대한 IPSS(International Prognostic Scoring System) 기준을 충족하는 MDS의 문서화된 진단.

   •del 5q 염색체 이상이 없는 저위험 또는 중간 위험 MDS 진단이 있어야 합니다(15mg 시작 용량만 복용하는 환자).

5. 스크리닝 절차 동안 조직병리학적 분석 및 표준 세포유전학적 분석을 위한 적절한 골수(BM) 흡인 및 생검 표본을 제공할 수 있어야 합니다.
6. 적혈구(RBC) 수혈 의존성 빈혈은 무작위 배정 또는 증상이 있는 빈혈(헤모글로빈 < 9.0 g/dl)로부터 56일 이내에 적혈구 수혈을 4회 이상 받은 것으로 정의됩니다.
7. 재조합 인간 에리스로포이에틴(rhu-EPO)(≥ 30,000 U/주 x 6) 또는 혈청 에리스로포이에틴(EPO) 농도 ≥500 mU/ml(헤모글로빈 < 9.0 g/dl)로 이전 치료에 실패했습니다.
8. Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 점수 0, 1 또는 2.
9. 가임 여성(FCBP)은 연구 약물을 시작하기 전 최소 28일 동안 두 가지 신뢰할 수 있는 형태의 피임법을 동시에 사용하거나 이성애 성교 1)를 완전히 금하는 데 동의해야 합니다. 2) 연구에 참여하는 동안; 및 3) 연구 중단 후 적어도 28일 동안. 신뢰할 수 있는 두 가지 피임 방법에는 하나의 매우 효과적인 방법(즉, 피임법)이 포함되어야 합니다. 자궁 내 장치[IUD], 호르몬[피임약, 주사 또는 임플란트], 난관 결찰, 파트너의 정관 절제술) 및 하나의 추가 효과적인(장벽) 방법(예: 라텍스 콘돔, 격막, 자궁경부 캡). 필요한 경우 FCBP는 자격을 갖춘 피임 방법 제공자에게 의뢰해야 합니다.

제외 기준:

1. 임신 또는 수유중인 여성.
2. 레날리도마이드를 사용한 선행 요법.
3. 증식성 백혈구(WBC) ≥12,000/µL) 만성 골수단구성 백혈병(CMML).
4. 악성 또는 자가면역 질환에 대한 방사선요법, 화학요법 및/또는 면역요법 치료에 이차적인 MDS.

5. 다음과 같은 실험실 이상:

   • 절대 호중구 수(ANC) <500 cells/µL(0.5 x 10^9/L)
   • 혈소판 수 <50,000/µL(50 x 10^9/L)
   • 혈청 크레아티닌 > 정상 상한치(ULN)
   • 혈청 글루탐산 옥살로아세트산 트랜스아미나제/아스파르테이트 트랜스아미나제(SGOT/AST) 또는 혈청 글루탐산 피루브산 트랜스아미나제/알라닌 트랜스아미나제(SGPT/ALT) >2.0 x ULN
   • 혈청 총 빌리루빈 >2.0 mg/dL(34 µmol/L)
6. 탈리도마이드에 대한 NCI CTCAE(National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events) 알레르기 반응에 대한 이전 ≥등급 2 등급.
7. 탈리도마이드를 복용하는 동안 이전 박리(물집) 발진.
8. 2등급 이상의 신경병증이 있는 환자.
9. 철분, B12 또는 엽산 결핍, 자가면역 또는 유전성 용혈 또는 위장관 출혈과 같은 요인으로 인한 임상적으로 유의미한 빈혈.
10. 연구 약물 치료 첫 날로부터 28일 이내에 MDS 치료를 위한 세포독성 화학요법제, 에리스로포이에틴 또는 실험적 제제(시판되지 않는 제제)의 사용.
11. 피험자가 ≥3년 동안 질병이 없는 경우를 제외하고 MDS 이외의 악성 종양의 이전 병력(기저 세포 또는 편평 세포 암종 또는 자궁경부 또는 유방의 상피내 암종 제외).
12. 환자가 정보에 입각한 동의서에 서명하는 것을 방해하거나 피험자가 연구에 참여하는 경우 피험자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 심각한 의학적 상태 또는 정신 질환.
13. 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV-1) 양성.