唑来膦酸、普伐他汀和罗那法尼治疗早衰症患者的研究

纳入标准：

• 遗传诊断：所有患者都必须进行确证性突变分析，显示 lamin A 基因发生突变。
• 临床诊断：根据临床试验小组，患者必须表现出早衰的临床症状。
• 旅行：患者必须愿意并能够在研究开始时以及研究第 6、12、18 和 24 个月时来波士顿进行适当的研究和检查。
• 患者必须具有由以下参数定义的足够的器官和骨髓功能：
• 血液：APC（ANC + 条带 + 单核细胞 = APC）> 1,000/微升，血小板 > 75,000/微升（不依赖输血）；血红蛋白 >9g/dl。
• 肾脏：肌酐小于或等于年龄正常值的 1.5 倍或 GFR > 70 ml/min/1.73m2。
• 肝脏：胆红素小于或等于年龄正常上限的 1.5 倍； SGPT (ALT) < 和 SGOT (AST) < 5 x 年龄正常范围。
• PT/PTT：PT/PTT < 正常或 PI 批准上限的 120%
• 无明显的肾、肝、肺疾病或免疫功能障碍。
• 双膦酸盐输注后 4 周内 25-羟基维生素 D ≥ 20 ng/ml。
• 必须获得根据机构指南签署的知情同意书，并且患者必须在二十八 (28) 天内开始治疗。

排除标准：

• 除了本协议中使用的药物外，不包括针对治疗早衰的药物。 允许使用治疗早衰症状的药物。
• 患者在开始使用 lonafarnib 时不得服用会显着影响 lonafarnib 代谢的药物
• 患者必须没有不受控制的感染。
• 不应治疗已知或怀疑对制剂中包含的任何赋形剂过敏的受试者。
• 患者不得怀孕或哺乳。 有生育能力的女性患者必须进行血清或尿液妊娠试验阴性。 具有生殖潜力的男性和女性患者必须同意在研究期间和治疗后最多 10 周内使用医学上可接受的节育形式。 允许女性患者在接受lonafarnib治疗期间服用口服避孕药或其他激素方法。