中高危骨髓增生异常患者口服氯法拉滨的安全性和耐受性

纳入标准：

• 提供签署的书面知情同意书。
• MDS 患者的 IPSS 评分必须处于中度或高风险疾病（中间 1 必须依赖输血）。
• 患者之前可能接受过多达两种 MDS 治疗，包括一种去甲基化药物和/或一种生物制剂（生物制剂包括 GM-CSF 或等效物、达那唑或等效物、舒尼替尼、Revlimid、ATG 或疫苗）。
• 年龄 ≥ 18

• 如以下实验室值所示，具有足够的肾功能和肝功能：

  • 血清肌酐 ≤ 1 mg/dL；如果血清肌酐 >l mg/dL，则估计的肾小球滤过率 (GFR) 必须 >50 mL/min/1.73 m2 根据肾病饮食修正方程式计算。
  • 血清胆红素≤1.5 mg/dL x 正常上限 (ULN)
  • 天冬氨酸转氨酶 (AST)/丙氨酸转氨酶 (ALT) ≤2.5 x ULN
  • 碱性磷酸酶≤2.5 x ULN
• 能够理解研究的研究性质、潜在风险和益处，并能够提供有效的知情同意。
• 有生育能力的女性患者必须在入组前 2 周内进行阴性血清妊娠试验。
• 男性和女性患者必须在研究期间和研究治疗后至少 6 个月内使用有效的避孕方法。

排除标准：

• 有任何其他严重并发疾病，或有严重器官功能障碍或疾病史，涉及心脏、肾脏、肝脏或其他器官系统，可能使患者处于接受治疗的过度风险中。
• 活动性中枢神经系统疾病
• 全身性真菌、细菌、病毒或其他感染未得到控制的患者（定义为表现出与感染相关的持续体征/症状，并且尽管接受了适当的抗生素或其他治疗，但仍无改善）。
• 怀孕或哺乳期患者。
• 任何会损害患者安全或依从性、干扰同意、研究参与、跟进或研究结果解释的重大并发疾病、疾病或精神障碍。
• 之前接受过任何氯法拉滨治疗

• 已被诊断为另一种恶性肿瘤，除非患者在完成治愈性治疗后至少 3 年没有疾病，但以下情况除外：

  • 接受过治疗的非黑色素瘤皮肤癌、原位癌或宫颈上皮内瘤变患者，无论无病持续时间长短，如果已完成对该病症的根治性治疗，均符合本研究的条件。
  • 局限于器官的前列腺癌患者，根据前列腺特异性抗原没有复发或进展性疾病的证据（如果已开始激素治疗或已进行根治性前列腺切除术，则 PSA 值也符合本研究的条件。
• 之前对人类免疫缺陷病毒 (HN) 进行过阳性检测。
• 之前对人类免疫缺陷病毒 (HN) 进行过阳性检测。
• 当前患有活动性胃肠道疾病，或之前可能影响患者吸收口服氯法拉滨能力的手术。
• 服用质子泵抑制剂的患者，例如奥美拉唑 (Prilosec®)、兰索拉唑 (Prevacid®) 或埃索美拉唑 (Nexium®)。 那些不能停止服用这些药物的人应该改用 H2 受体阻滞剂，例如法莫替丁 (Pepcid®) 或雷尼替丁 (Zantac®)。
• 不允许服用替代药物（例如草药或植物药）的患者。