Veiligheid en verdraagbaarheid van orale clofarabine bij myelodysplastische patiënten met een gemiddeld tot hoog risico

Inclusiecriteria:

• Geef ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming.
• Patiënten met MDS moeten een IPSS-score hebben die valt in de midden- of hoogrisicoziekte (tussenpersoon 1 moet transfusieafhankelijk zijn).
• Patiënten kunnen tot twee eerdere therapieën voor MDS hebben gekregen, waaronder één hypomethylerend middel en/of een biologisch middel (biologische middelen omvatten GM-CSF of equivalent, danazol of equivalent, Sunitinib, Revlimid, ATG of een vaccin).
• Leeftijd ≥ 18 jaar

• Voldoende nier- en leverfuncties hebben, zoals blijkt uit de volgende laboratoriumwaarden:

  • Serumcreatinine ≤ 1 mg/dL; als serumcreatinine >l mg/dL, dan moet de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) >50 ml/min/1,73 zijn m2 zoals berekend met de vergelijking Modification of Diet in Renal Disease.
  • Serumbilirubine ≤1,5 ​​mg/dL x bovengrens van normaal (ULN)
  • Aspartaattransaminase (ASAT)/alaninetransaminase (ALAT) ≤2,5 x ULN
  • Alkalische fosfatase ≤2,5 x ULN
• In staat om het onderzoekskarakter, de potentiële risico's en voordelen van het onderzoek te begrijpen, en in staat om geldige geïnformeerde toestemming te geven.
• Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, moeten binnen 2 weken voorafgaand aan inschrijving een negatieve serumzwangerschapstest hebben.
• Mannelijke en vrouwelijke patiënten moeten tijdens de studie en gedurende minimaal 6 maanden na de studiebehandeling een effectieve anticonceptiemethode gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

• Een andere ernstige gelijktijdige ziekte heeft, of een voorgeschiedenis heeft van ernstige orgaandisfunctie of ziekte waarbij het hart, de nieren, de lever of een ander orgaansysteem betrokken zijn, waardoor de patiënt een onnodig risico loopt om een ​​behandeling te ondergaan.
• Actieve ziekte van het centrale zenuwstelsel
• Patiënten met een systemische schimmel-, bacteriële, virale of andere infectie die niet onder controle is (gedefinieerd als het vertonen van aanhoudende tekenen/symptomen gerelateerd aan de infectie en zonder verbetering, ondanks geschikte antibiotica of andere behandeling).
• Zwangere of zogende patiënten.
• Elke significante gelijktijdige ziekte, ziekte of psychiatrische stoornis die de veiligheid of therapietrouw van de patiënt in gevaar zou kunnen brengen, toestemming, studiedeelname, follow-up of interpretatie van onderzoeksresultaten zou kunnen belemmeren.
• Een eerdere behandeling met clofarabine heeft gehad

• Er is een andere maligniteit gediagnosticeerd, tenzij de patiënt ten minste 3 jaar ziektevrij is na voltooiing van curatieve intentietherapie, met de volgende uitzonderingen:

  • Patiënten met behandelde niet-melanome huidkanker, in situ carcinoom of cervicale intra-epitheliale neoplasie, ongeacht de ziektevrije duur, komen in aanmerking voor dit onderzoek als de definitieve behandeling van de aandoening is voltooid.
  • Patiënten met orgaanbegrensde prostaatkanker zonder bewijs van recidiverende of progressieve ziekte op basis van prostaatspecifiek antigeen (PSA-waarden komen ook in aanmerking voor deze studie als hormonale therapie is gestart of een radicale prostatectomie is uitgevoerd.
• Laat u eerder positief testen op het Human Immunodeficiency Virus (HN).
• Laat u eerder positief testen op het Human Immunodeficiency Virus (HN).
• U heeft momenteel een actieve gastro-intestinale aandoening of een eerdere operatie die het vermogen van de patiënt om orale clofarabine op te nemen kan beïnvloeden.
• Patiënten die protonpompremmers gebruiken, zoals omeprazol (Prilosec®), lansoprazol (Prevacid®) of esomeprazol (Nexium®). Degenen die niet kunnen stoppen met het gebruik van deze medicijnen, moeten worden overgezet op H2-blokkers zoals famotidine (Pepcid®) of ranitidine (Zantac®).
• Patiënten die alternatieve medicijnen gebruiken (zoals kruiden of botanische) zijn niet toegestaan.