Säkerhet och tolerabilitet för oralt klofarabin hos patienter med medel till hög risk för myelodysplastik

Inklusionskriterier:

• Ge undertecknat skriftligt informerat samtycke.
• Patienter med MDS måste ha IPSS-poäng som faller i mellanliggande eller högrisksjukdom (mellanliggande 1 måste vara transfusionsberoende).
• Patienter kan ha fått upp till två tidigare behandlingar för MDS inklusive ett hypometylerande medel och/eller ett biologiskt medel (biologiska medel inkluderar GM-CSF eller motsvarande, danazol eller motsvarande, Sunitinib, Revlimid, ATG eller ett vaccin).
• Ålder ≥ 18

• Ha adekvata njur- och leverfunktioner enligt följande laboratorievärden:

  • Serumkreatinin ≤ 1 mg/dL; om serumkreatinin >l mg/dL måste den uppskattade glomerulära filtrationshastigheten (GFR) vara >50 ml/min/1,73 m2 beräknat med ekvationen för modifiering av kosten vid njursjukdom.
  • Serumbilirubin ≤1,5 ​​mg/dL x övre normalgräns (ULN)
  • Aspartattransaminas (AST)/alanintransaminas (ALT) ≤2,5 x ULN
  • Alkaliskt fosfatas ≤2,5 x ULN
• Kan förstå den undersökningsbara karaktären, potentiella risker och fördelar med studien och kan ge ett giltigt informerat samtycke.
• Kvinnliga patienter i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest inom 2 veckor före inskrivningen.
• Manliga och kvinnliga patienter måste använda en effektiv preventivmetod under studien och i minst 6 månader efter studiebehandlingen.

Exklusions kriterier:

• Har någon annan allvarlig samtidig sjukdom, eller har en historia av allvarlig organdysfunktion eller sjukdom som involverar hjärtat, njuren, levern eller andra organsystem som kan utsätta patienten för en onödig risk att genomgå behandling.
• Aktiv CNS-sjukdom
• Patienter med en systemisk svamp-, bakterie-, virus- eller annan infektion som inte kontrolleras (definieras som att de uppvisar pågående tecken/symtom relaterade till infektionen och utan förbättring, trots lämplig antibiotika eller annan behandling).
• Gravida eller ammande patienter.
• Alla betydande samtidiga sjukdomar, sjukdomar eller psykiatriska störningar som skulle äventyra patientsäkerheten eller följsamheten, störa samtycke, studiedeltagande, uppföljning eller tolkning av studieresultat.
• Har haft någon tidigare behandling med klofarabin

• Har fått diagnosen en annan malignitet, såvida inte patienten har varit sjukdomsfri i minst 3 år efter avslutad kurativ avsiktsbehandling, med följande undantag:

  • Patienter med behandlad icke-melanom hudcancer, in situ-karcinom eller cervikal intraepitelial neoplasi, oavsett sjukdomsfria varaktighet, är berättigade till denna studie om den definitiva behandlingen för tillståndet har slutförts.
  • Patienter med organbunden prostatacancer utan tecken på återkommande eller progressiv sjukdom baserad på prostataspecifikt antigen (PSA-värden är också berättigade till denna studie om hormonbehandling har inletts eller en radikal prostatektomi har utförts.
• Ha tidigare positivt test för humant immunbristvirus (HN).
• Ha tidigare positivt test för humant immunbristvirus (HN).
• Har för närvarande aktiv gastrointestinal sjukdom eller tidigare operation som kan påverka patientens förmåga att absorbera oralt klofarabin.
• Patienter som tar protonpumpshämmare som omeprazol (Prilosec®), lansoprazol (Prevacid®) eller esomeprazol (Nexium®). De som inte kan sluta ta dessa läkemedel bör bytas till H2-blockerare som famotidin (Pepcid®) eller ranitidin (Zantac®).
• Patienter som tar alternativa läkemedel (som växtbaserade eller botaniska) är inte tillåtna.