Sikkerhed og tolerabilitet af oralt clofarabin hos intermediær til højrisiko myelodysplastiske patienter

Inklusionskriterier:

• Giv underskrevet skriftligt informeret samtykke.
• Patienter med MDS skal have IPSS-score, der falder i den mellemliggende eller højrisikosygdom (mellemliggende 1 skal være transfusionsafhængig).
• Patienter kan have modtaget op til to tidligere behandlinger for MDS, herunder et hypomethylerende middel og/eller et biologisk middel (biologiske midler omfatter GM-CSF eller tilsvarende, danazol eller tilsvarende, Sunitinib, Revlimid, ATG eller en vaccine).
• Alder ≥ 18

• Har tilstrækkelige nyre- og leverfunktioner som angivet af følgende laboratorieværdier:

  • Serumkreatinin ≤ 1 mg/dL; hvis serumkreatinin >l mg/dL, skal den estimerede glomerulære filtrationshastighed (GFR) være >50 ml/min/1,73 m2 som beregnet ved modifikation af diæt i nyresygdomsligningen.
  • Serumbilirubin ≤1,5 ​​mg/dL x øvre normalgrænse (ULN)
  • Aspartattransaminase (AST)/alanintransaminase (ALT) ≤2,5 x ULN
  • Alkalisk fosfatase ≤2,5 x ULN
• I stand til at forstå undersøgelsens karakter, potentielle risici og fordele ved undersøgelsen og i stand til at give gyldigt informeret samtykke.
• Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest inden for 2 uger før indskrivning.
• Mandlige og kvindelige patienter skal anvende en effektiv præventionsmetode under undersøgelsen og i minimum 6 måneder efter undersøgelsesbehandlingen.

Ekskluderingskriterier:

• Har nogen anden alvorlig samtidig sygdom, eller har en historie med alvorlig organdysfunktion eller sygdom, der involverer hjerte, nyre, lever eller andet organsystem, som kan sætte patienten i unødig risiko for at gennemgå behandling.
• Aktiv CNS sygdom
• Patienter med en systemisk svampe-, bakteriel, viral eller anden infektion, der ikke er kontrolleret (defineret som udviser vedvarende tegn/symptomer relateret til infektionen og uden bedring på trods af passende antibiotika eller anden behandling).
• Gravide eller ammende patienter.
• Enhver væsentlig samtidig sygdom, sygdom eller psykiatrisk lidelse, der ville kompromittere patientsikkerheden eller compliance, forstyrre samtykke, undersøgelsesdeltagelse, opfølgning eller fortolkning af undersøgelsesresultater.
• Har tidligere haft behandling med clofarabin

• Har haft en diagnose af en anden malignitet, medmindre patienten har været sygdomsfri i mindst 3 år efter afslutningen af ​​kurativ intentionsterapi, med følgende undtagelser:

  • Patienter med behandlet ikke-melanom hudkræft, in situ carcinom eller cervikal intraepitelial neoplasi, uanset sygdomsfri varighed, er kvalificerede til denne undersøgelse, hvis den endelige behandling for tilstanden er afsluttet.
  • Patienter med organindskrænket prostatacancer uden tegn på tilbagevendende eller progressiv sygdom baseret på prostataspecifikt antigen (PSA-værdier er også kvalificerede til denne undersøgelse, hvis hormonbehandling er påbegyndt eller en radikal prostatektomi er blevet udført.
• Har forudgående positiv test for Human Immunodeficiency Virus (HN).
• Har forudgående positiv test for Human Immunodeficiency Virus (HN).
• Har aktuelt aktiv gastrointestinal sygdom eller tidligere operation, der kan påvirke patientens evne til at absorbere oralt clofarabin.
• Patienter, der tager protonpumpehæmmere såsom omeprazol (Prilosec®), lansoprazol (Prevacid®) eller esomeprazol (Nexium®). De, der ikke kan stoppe med at tage disse lægemidler, bør skiftes til H2-blokkere, såsom famotidin (Pepcid®) eller ranitidin (Zantac®).
• Patienter, der tager alternativ medicin (såsom urte eller botanisk) er ikke tilladt.