Sikkerhet og tolerabilitet av oral klofarabin hos myelodysplastiske pasienter med middels til høy risiko

Inklusjonskriterier:

• Gi underskrevet skriftlig informert samtykke.
• Pasienter med MDS må ha IPSS-score som faller i mellom- eller høyrisikosykdommen (mellom 1 må være transfusjonsavhengig).
• Pasienter kan ha mottatt opptil to tidligere behandlinger for MDS inkludert ett hypometylerende middel og/eller et biologisk middel (biologiske midler inkluderer GM-CSF eller tilsvarende, danazol eller tilsvarende, Sunitinib, Revlimid, ATG eller en vaksine).
• Alder ≥ 18 år

• Ha tilstrekkelige nyre- og leverfunksjoner som indikert av følgende laboratorieverdier:

  • Serumkreatinin ≤ 1 mg/dL; hvis serumkreatinin >l mg/dL, må den estimerte glomerulære filtrasjonshastigheten (GFR) være >50 ml/min/1,73 m2 som beregnet ved modifikasjon av kosthold i nyresykdom-ligningen.
  • Serumbilirubin ≤1,5 ​​mg/dL x øvre normalgrense (ULN)
  • Aspartattransaminase (AST)/alanintransaminase (ALT) ≤2,5 x ULN
  • Alkalisk fosfatase ≤2,5 x ULN
• I stand til å forstå undersøkelsens natur, potensielle risikoer og fordeler ved studien, og i stand til å gi gyldig informert samtykke.
• Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest innen 2 uker før påmelding.
• Mannlige og kvinnelige pasienter må bruke en effektiv prevensjonsmetode under studien og i minimum 6 måneder etter studiebehandlingen.

Ekskluderingskriterier:

• Har en annen alvorlig samtidig sykdom, eller har en historie med alvorlig organdysfunksjon eller sykdom som involverer hjerte, nyre, lever eller andre organsystem som kan sette pasienten i overdreven risiko for å gjennomgå behandling.
• Aktiv CNS-sykdom
• Pasienter med en systemisk sopp-, bakterie-, virus- eller annen infeksjon som ikke er kontrollert (definert som å vise pågående tegn/symptomer relatert til infeksjonen og uten bedring, til tross for passende antibiotika eller annen behandling).
• Gravide eller ammende pasienter.
• Enhver betydelig samtidig sykdom, sykdom eller psykiatrisk lidelse som ville kompromittere pasientsikkerhet eller etterlevelse, forstyrre samtykke, studiedeltakelse, oppfølging eller tolkning av studieresultater.
• Har hatt noen tidligere behandling med clofarabin

• Har hatt en diagnose av en annen malignitet, med mindre pasienten har vært sykdomsfri i minst 3 år etter fullført kurativ intensjonsbehandling, med følgende unntak:

  • Pasienter med behandlet ikke-melanom hudkreft, in situ karsinom eller cervikal intraepitelial neoplasi, uavhengig av sykdomsfri varighet, er kvalifisert for denne studien hvis definitiv behandling for tilstanden er fullført.
  • Pasienter med organbegrenset prostatakreft uten tegn på tilbakevendende eller progressiv sykdom basert på prostataspesifikt antigen (PSA-verdier er også kvalifisert for denne studien dersom hormonbehandling er igangsatt eller radikal prostatektomi er utført.
• Ha tidligere positiv test for Human Immunodeficiency Virus (HN).
• Ha tidligere positiv test for Human Immunodeficiency Virus (HN).
• Har for øyeblikket aktiv gastrointestinal sykdom, eller tidligere kirurgi som kan påvirke pasientens evne til å absorbere oral clofarabin.
• Pasienter som tar protonpumpehemmere som omeprazol (Prilosec®), lansoprazol (Prevacid®) eller esomeprazol (Nexium®). De som ikke kan slutte å ta disse legemidlene bør bytte til H2-blokkere som famotidin (Pepcid®) eller ranitidin (Zantac®).
• Pasienter som tar alternative medisiner (som urte eller botaniske) er ikke tillatt.