Innocuité et tolérabilité de la clofarabine orale chez les patients myélodysplasiques à risque intermédiaire à élevé

Critère d'intégration:

• Fournir un consentement éclairé écrit signé.
• Les patients atteints de SMD doivent avoir un score IPSS qui tombe dans la maladie à risque intermédiaire ou élevé (l'intermédiaire 1 devra être dépendant de la transfusion).
• Les patients peuvent avoir reçu jusqu'à deux traitements antérieurs pour le SMD, y compris un agent hypométhylant et/ou un agent biologique (les agents biologiques comprennent le GM-CSF ou équivalent, le danazol ou équivalent, le Sunitinib, le Revlimid, l'ATG ou un vaccin).
• Âge ≥ 18

• Avoir des fonctions rénales et hépatiques adéquates comme indiqué par les valeurs de laboratoire suivantes :

  • Créatinine sérique ≤ 1 mg/dL ; si la créatinine sérique > 1 mg/dL, le débit de filtration glomérulaire (DFG) estimé doit être > 50 mL/min/1,73 m2 tel que calculé par l'équation Modification du régime alimentaire dans les maladies rénales.
  • Bilirubine sérique ≤ 1,5 mg/dL x limite supérieure de la normale (LSN)
  • Aspartate transaminase (AST)/alanine transaminase (ALT) ≤ 2,5 x LSN
  • Phosphatase alcaline ≤2,5 x LSN
• Capable de comprendre la nature expérimentale, les risques et avantages potentiels de l'étude, et capable de fournir un consentement éclairé valide.
• Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif dans les 2 semaines précédant l'inscription.
• Les patients masculins et féminins doivent utiliser une méthode contraceptive efficace pendant l'étude et pendant au moins 6 mois après le traitement de l'étude.

Critère d'exclusion:

• Avoir toute autre maladie concomitante grave, ou avoir des antécédents de dysfonctionnement organique grave ou de maladie impliquant le cœur, les reins, le foie ou un autre système organique pouvant exposer le patient à un risque indu de suivre un traitement.
• Maladie active du SNC
• Patients atteints d'une infection systémique fongique, bactérienne, virale ou autre non contrôlée (définie comme présentant des signes/symptômes continus liés à l'infection et sans amélioration, malgré des antibiotiques appropriés ou un autre traitement).
• Patientes enceintes ou allaitantes.
• Toute maladie, maladie ou trouble psychiatrique concomitant important qui compromettrait la sécurité ou l'observance du patient, interférerait avec le consentement, la participation à l'étude, le suivi ou l'interprétation des résultats de l'étude.
• Avoir déjà reçu un traitement par clofarabine

• Avoir reçu un diagnostic d'une autre tumeur maligne, sauf si le patient n'a pas été atteint de la maladie depuis au moins 3 ans après la fin du traitement à visée curative, avec les exceptions suivantes :

  • Les patients atteints d'un cancer de la peau non mélanome traité, d'un carcinome in situ ou d'une néoplasie intraépithéliale cervicale, quelle que soit la durée sans maladie, sont éligibles pour cette étude si le traitement définitif de la maladie est terminé.
  • Patients atteints d'un cancer de la prostate confiné à un organe sans signe de maladie récurrente ou évolutive basée sur l'antigène spécifique de la prostate (les valeurs de PSA sont également éligibles pour cette étude si une hormonothérapie a été initiée ou si une prostatectomie radicale a été réalisée.
• Avoir un test préalable positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (HN).
• Avoir un test préalable positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (HN).
• Avoir une maladie gastro-intestinale active ou une intervention chirurgicale antérieure pouvant affecter la capacité du patient à absorber la clofarabine orale.
• Patients prenant des inhibiteurs de la pompe à protons tels que l'oméprazole (Prilosec®), le lansoprazole (Prevacid®) ou l'ésoméprazole (Nexium®). Ceux qui ne peuvent pas arrêter de prendre ces médicaments devraient passer aux anti-H2 tels que la famotidine (Pepcid®) ou la ranitidine (Zantac®).
• Les patients prenant des médecines alternatives (telles que les herbes ou les plantes) ne sont pas autorisés.