Безопасность и переносимость перорального клофарабина у пациентов с миелодиспластическим синдромом от промежуточного до высокого риска

Критерии включения:

• Предоставить подписанное письменное информированное согласие.
• Пациенты с МДС должны иметь шкалу IPSS, соответствующую промежуточному или высокому риску заболевания (промежуточный уровень 1 должен зависеть от переливания крови).
• Пациенты могли получить до двух предшествующих терапий МДС, включая один гипометилирующий агент и/или биологический агент (биологические агенты включают GM-CSF или его аналог, даназол или аналог, сунитиниб, ревлимид, АТГ или вакцину).
• Возраст ≥ 18 лет

• Иметь адекватную функцию почек и печени, о чем свидетельствуют следующие лабораторные показатели:

  • креатинин сыворотки ≤ 1 мг/дл; если креатинин сыворотки >1 мг/дл, то расчетная скорость клубочковой фильтрации (СКФ) должна быть >50 мл/мин/1,73 м2, как рассчитано по уравнению модификации диеты при заболеваниях почек.
  • Билирубин сыворотки ≤1,5 ​​мг/дл x верхний предел нормы (ВГН)
  • Аспартаттрансаминаза (АСТ)/аланинтрансаминаза (АЛТ) ≤2,5 x ВГН
  • Щелочная фосфатаза ≤2,5 x ВГН
• Способен понимать исследовательский характер, потенциальные риски и преимущества исследования, а также может дать действительное информированное согласие.
• Пациентки детородного возраста должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность в течение 2 недель до включения в исследование.
• Пациенты мужского и женского пола должны использовать эффективный метод контрацепции во время исследования и как минимум в течение 6 месяцев после исследуемого лечения.

Критерий исключения:

• Наличие любого другого тяжелого сопутствующего заболевания или наличие в анамнезе серьезной органной дисфункции или заболевания, затрагивающего сердце, почки, печень или другую систему органов, которые могут подвергать пациента неоправданному риску прохождения лечения.
• Активное заболевание ЦНС
• Пациенты с неконтролируемой системной грибковой, бактериальной, вирусной или другой инфекцией (определяется как наличие продолжающихся признаков/симптомов, связанных с инфекцией, без улучшения состояния, несмотря на соответствующие антибиотики или другое лечение).
• Беременные или кормящие пациенты.
• Любое серьезное сопутствующее заболевание, заболевание или психическое расстройство, которое может поставить под угрозу безопасность пациента или его соблюдение, помешать согласию, участию в исследовании, последующему наблюдению или интерпретации результатов исследования.
• Имели какое-либо предшествующее лечение клофарабином

• Имели диагноз другого злокачественного новообразования, если у пациента не было заболевания в течение как минимум 3 лет после завершения лечебной терапии, за следующими исключениями:

  • Пациенты с пролеченным немеланомным раком кожи, карциномой in situ или цервикальной интраэпителиальной неоплазией, независимо от продолжительности безрецидивного периода, имеют право на участие в этом исследовании, если окончательное лечение состояния было завершено.
  • Пациенты с ограниченным органом раком предстательной железы без признаков рецидива или прогрессирования заболевания на основе простат-специфического антигена (значения ПСА также подходят для этого исследования, если была начата гормональная терапия или была выполнена радикальная простатэктомия.
• Иметь предварительный положительный тест на вирус иммунодефицита человека (HN).
• Иметь предварительный положительный тест на вирус иммунодефицита человека (HN).
• Наличие в настоящее время активного заболевания желудочно-кишечного тракта или предшествующее хирургическое вмешательство, которое может повлиять на способность пациента всасывать пероральный клофарабин.
• Пациенты, принимающие ингибиторы протонной помпы, такие как омепразол (Прилосек®), лансопразол (Превацид®) или эзомепразол (Нексиум®). Те, кто не может прекратить прием этих препаратов, должны быть переведены на Н2-блокаторы, такие как фамотидин (Pepcid®) или ранитидин (Zantac®).
• Пациенты, принимающие альтернативные лекарства (например, травяные или ботанические), не допускаются.