葡萄糖酸锑钠治疗骨髓增生异常综合征的 I/II 期试验
2013年11月6日 更新者：Elizabeth Eklund、Northwestern University
SHP2 作为骨髓增生异常综合征的治疗靶点：葡萄糖酸锑钠治疗骨髓增生异常综合征的 I/II 期试验
葡萄糖酸锑钠可以通过阻断细胞生长所需的一些酶来阻止癌细胞的生长。
这最初被设计为 I/II 期试验，研究葡萄糖酸锑钠的副作用及其在治疗骨髓增生异常综合征患者中的效果。 不幸的是，由于资金问题，第二阶段从未进行过。
研究概览
详细说明
患者在第 1-5 天和第 15-19 天接受超过 30 分钟的葡萄糖酸锑钠静脉注射。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 28 天重复治疗 4 个疗程。 对治疗有反应的患者可以继续治疗直至疾病进展。
患者定期进行骨髓抽吸、活检和外周血样本采集以进行相关实验室研究。
完成研究治疗后，患者在 8 周时接受随访。
由于缺乏资金，该试验的 II 期部分从未进行过。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
-
Chicago、Illinois、美国、60612
- Jesse Brown VHA Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 记录在案的骨髓增生异常综合征 (MDS)，包括与治疗相关的 MDS
满足以下条件之一：
- 对先前的阿扎胞苷或地西他滨难治
- 由于血细胞减少或其他副作用，不能耐受阿扎胞苷或地西他滨治疗
- 由于血细胞减少或其他禁忌核苷类似物的医学状况，不适合阿扎胞苷或地西他滨
- 拒绝接受阿扎胞苷或地西他滨治疗
- 预期寿命≥16周
- 未怀孕或哺乳
- 经相关实验室检测证实无 B12 缺乏症、叶酸缺乏症或吡哆醇反应性贫血
- 心电图上无 QTc 延长或室性异位搏动
- 无心脏病证据
- 无活动性感染且无发热
- 自之前使用阿扎胞苷或地西他滨以来超过 21 天
- 自之前接受其他 MDS 治疗（例如，沙利度胺、丙戊酸或作为临床试验一部分的其他药物）以来超过 21 天
- 允许使用先前的细胞因子（例如促红细胞生成素、G-CSF 和 GM-CSF）
- 允许对实体瘤或淋巴瘤进行先前的化学疗法和/或放射疗法，前提是没有证据表明先前的恶性肿瘤存在活动性疾病
排除标准：
- 既往接受过白血病治疗（例如，急性髓细胞白血病、慢性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病或慢性淋巴细胞白血病）
- 并发细胞因子
- 同时进行抗白血病治疗，包括骨髓移植和放疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：葡萄糖酸锑钠
在研究的前 16 周（第 1、3、5、7、9、11、13 和 15 周），每隔一周的周一至周五将给予 900 mg/m2/天的葡萄糖酸锑钠。
在隔周，患者将不会接受任何研究治疗。
|
在研究的前 16 周（第 1、3、5、7、9、11、13 和 15 周），每隔一周的周一至周五将给予 900 mg/m2/天的葡萄糖酸锑钠。
在隔周，患者将不会接受任何研究治疗。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
确定 SSG 治疗对 MDS 临床参数的影响
大体时间：每个周期的第 2 周和第 4 周，持续 24 周，然后每隔一个月持续 6 个月，然后每 3 个月一次，持续 12 个月，然后每 6 个月一次，持续 2 年
|
确定 SSG 治疗对 MDS 临床参数的影响。
这将包括治疗前和治疗期间 MDS 受试者的血细胞减少、骨髓发育不良、成髓细胞百分比、输血频率、感染发生率和吞噬细胞功能的测定。
血清 Sb 水平也将被确定为毒性的早期指示。
|
每个周期的第 2 周和第 4 周，持续 24 周，然后每隔一个月持续 6 个月，然后每 3 个月一次，持续 12 个月，然后每 6 个月一次，持续 2 年
|
|
确定 SSG 治疗对 MDS 受试者造血功能的影响
大体时间：每个周期的第 2 周和第 4 周，持续 24 周，然后每隔一个月持续 6 个月，然后每 3 个月一次，持续 12 个月，然后每 6 个月一次，持续 2 年
|
确定 SSG 治疗对 MDS 受试者造血功能的影响。
这将包括确定治疗前和治疗期间受试者骨髓中细胞因子超敏反应、细胞凋亡抗性和关键 HoxA10 和 ICSBP 靶基因表达的改变。
|
每个周期的第 2 周和第 4 周，持续 24 周，然后每隔一个月持续 6 个月，然后每 3 个月一次，持续 12 个月，然后每 6 个月一次，持续 2 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Elizabeth Eklund, MD、Northwestern University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年7月1日
初级完成 (实际的)
2012年3月1日
研究完成 (实际的)
2013年5月1日
研究注册日期
首次提交
2009年11月5日
首先提交符合 QC 标准的
2009年11月5日
首次发布 (估计)
2009年11月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年11月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年11月6日
最后验证
2013年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.