纳多洛尔用于增殖婴儿血管瘤
2021年8月13日 更新者：Elena Pope、The Hospital for Sick Children
用于增殖婴儿血管瘤的纳多洛尔：具有历史对照的前瞻性开放标签研究
本研究的目的是探讨纳多洛尔治疗婴儿血管瘤的疗效和安全性。
次要目标是评估进行随机对照试验的可行性，该试验将纳多洛尔与皮质类固醇和普萘洛尔进行比较。
研究概览
详细说明
全身性皮质类固醇是目前最常用于治疗有问题的婴儿血管瘤 (IH's) 的药物。
自 2008 年 6 月以来，全身性普萘洛尔一直是有问题的 IH 治疗选择的重要补充，可以减少对全身性皮质类固醇的依赖。
到目前为止，我们已经发现普萘洛尔的疗效极佳，短期副作用最小。
比较纳多洛尔和普萘洛尔在患有其他疾病的儿童中的研究表明，纳多洛尔比普萘洛尔更安全、更有效。
此外，它具有更好的给药方案和更少的中枢神经系统 (CNS) 渗透，使其甚至适用于疑似或确诊 PHACES 综合征的患者。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大
- The Hospital for Sick Children
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1个月 至 1年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
干预组
- 患有头颈部血管瘤的 1 个月至 1 岁的婴儿，目前正在导致/或即将发生功能丧失（例如， 视力、气道阻塞、进食等）或目前导致/或可能导致面部毁容的血管瘤。
历史控制组
- 过去 2 年内接受全身性普萘洛尔治疗的 1 个月至 1 岁患有头颈部血管瘤的婴儿
血管生成标志物对照组
- 就诊皮肤科门诊的 1 个月至 1 岁婴儿
排除标准：
干预组
- 患有 PHACES 综合征（已证实）或疑似 PHACES（斑块样血管瘤等待成像）的患者。
- 对β受体阻滞剂有过敏史的儿童
- 有哮喘个人史或一级亲属家族史的儿童
- 已知有肾功能损害的儿童
- 患有已知心脏病的儿童可能易患心脏传导阻滞
- 个人低血糖史
- 服用可能与 β 受体阻滞剂相互作用的药物的儿童
历史控制组：
- 没有可用的数码照片记录 IHs 进展
血管生成标记物对照组：
- 患有 IH 的儿童
- 使用 β 受体阻滞剂或全身性皮质类固醇的儿童
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：干预组：
本研究中的患者是 1 个月至 1 岁的婴儿，其头颈部血管瘤目前正在导致/或即将发生功能丧失（例如， 视力、气道阻塞、进食等）或目前正在导致/或可能导致面部毁容的血管瘤 将近2年内接受过普萘洛尔全身治疗的1个月~1岁头颈部血管瘤患儿作为对照组 |
Nadolol 将在家中以 0.5 mg/kg/天的剂量口服给药，分为 2 剂。
每周，如果血压和心率可以接受，剂量将增加 0.5 mg/kg/天，直至 2 mg/kg/天。
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无干预：历史对照组
将从皮肤科数据库中识别出 10 名接受普萘洛尔治疗的婴儿（1-12 个月大）。
如果患者在 1 岁之前接受过普萘洛尔治疗并且有血管瘤的数码照片记录，则他们将被视为对照。
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无干预：血管生成标志物对照组
血管生成标记物对照组将由 6 -10 名因 IH 以外的病症而在皮肤科门诊就诊且未接受皮质类固醇或 β 受体阻滞剂的患者组成。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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血管瘤范围改善至少 75% 的受试者比例
大体时间：基线，6 个月
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基线，6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血管瘤范围改善至少 50% 的受试者比例
大体时间：基线和 6 个月
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血管瘤范围改善至少 50% 的受试者比例
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基线和 6 个月
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与接受普萘洛尔的历史队列相比，纳多洛尔组改善 >75% 的患者百分比。
大体时间：6个月
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与接受普萘洛尔的历史队列相比，纳多洛尔组改善 >75% 的患者百分比。
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6个月
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血管生成标志物水平变化与临床治疗反应的相关性。
大体时间：6个月
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血管生成标志物水平变化与临床治疗反应的相关性。
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年11月1日
初级完成 (实际的)
2011年5月1日
研究完成 (实际的)
2012年2月1日
研究注册日期
首次提交
2009年11月8日
首先提交符合 QC 标准的
2009年11月9日
首次发布 (估计)
2009年11月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年8月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年8月13日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
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