Nadolol for prolifererende infantile hemangiomer
13. august 2021 oppdatert av: Elena Pope, The Hospital for Sick Children
Nadolol for proliferating Infantile Hemangiomas: A Prospective Open Label Study With a Historical Control
Formålet med denne studien er å utforske effekten og sikkerheten til Nadolol ved hemangiom i spedbarnsalderen.
Det sekundære målet er å vurdere muligheten for å gjennomføre en randomisert kontrollert studie som sammenligner nadolol med kortikosteroider og propranolol.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Systemiske kortikosteroider er for tiden den mest brukte medisinen for behandling av problematiske infantile hemangiom (IH).
Siden juni 2008 har systemisk propranolol vært et viktig tillegg til de terapeutiske alternativene for problematisk IH, noe som tillater redusert avhengighet av systemiske kortikosteroider.
Så langt har vi funnet utmerket respons med propranolol med minimale kortsiktige bivirkninger.
Studier, som sammenlignet nadolol og propranolol hos barn med andre tilstander, tyder på at nadolol er tryggere og mer effektivt enn propranolol.
I tillegg har den bedre doseringsplaner og mindre penetrasjon av sentralnervesystemet (CNS), noe som gjør den egnet selv for pasienter med mistenkt eller påvist PHACES-syndrom.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
20
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 måned til 1 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Intervensjonsgruppe
- Spedbarn i alderen 1 måned til 1 år med hode- og nakkehemangiom som for tiden forårsaker/eller med forestående funksjonstap (f.eks. syn, luftveisobstruksjon, fôring osv.), eller hemangiom som for øyeblikket forårsaker/eller med potensiell vansiring i ansiktet.
Historisk kontrollgruppe
- Spedbarn i alderen 1 måned til 1 år med hode- og nakkehemangiom som har fått behandling med systemisk propranolol de siste 2 årene
Angiogenese Markør Kontrollgruppe
- Spedbarn i alderen 1 måned til 1 år på hudklinikk
Ekskluderingskriterier:
Intervensjonsgruppe
- Pasienter med PHACES-syndrom (påvist) eller mistenkt PHACES (plakk som hemangiom som venter på bildediagnostikk).
- Barn med overfølsomhet overfor betablokkere
- Barn med personlig historie eller familiehistorie til en førstegradsslektning med astma
- Barn med kjent nedsatt nyrefunksjon
- Barn med kjente hjertesykdommer som kan disponere for hjerteblokkering
- Personlig historie med hypoglykemi
- Barn på medisiner som kan samhandle med betablokkere
Historisk kontrollgruppe:
- Ingen digital fotografering tilgjengelig som dokumenterer IHs progresjon
Angiogenese markør kontrollgruppe:
- Barn med IH
- Barn på betablokker eller systemiske kortikosteroider
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Intervensjonsgruppe:
Pasientene i denne studien er spedbarn i alderen 1 måned til 1 år med hode- og nakkehemangiom som for tiden forårsaker/eller med forestående funksjonstap (f. syn, luftveisobstruksjon, fôring osv.), eller hemangiom som for øyeblikket forårsaker/eller med potensiell vansiring i ansiktet Spedbarn i alderen 1 måned til 1 år med hode- og nakkehemangiom som har fått behandling med systemisk propranolol de siste 2 årene som kontrollgruppe |
Nadolol vil bli administrert oralt hjemme fra 0,5 mg/kg/dag fordelt på 2 doser.
Ukentlig, hvis BP og hjertefrekvens er akseptable, vil dosen økes med 0,5 mg/kg/dag opp til 2 mg/kg/dag.
|
|
Ingen inngripen: Historisk kontrollgruppe
Ti spedbarn (1-12 måneder gamle) behandlet med propranolol vil bli identifisert fra en dermatologidatabase.
Pasienter vil bli vurdert som kontroller hvis de ble behandlet med propranolol før 1 års alder og hadde digital fotograferingsdokumentasjon av sitt hemangiom.
|
|
|
Ingen inngripen: Angiogenese markør kontrollgruppe
Angiogenesemarkørkontrollgruppen vil bestå av 6 -10 pasienter som ses i Hudklinikken for andre tilstander enn IH og som ikke får kortikosteroider eller betablokkere.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel forsøkspersoner med minst 75 % forbedring i omfanget av hemangiom
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
|
Baseline, 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andelen forsøkspersoner med minst 50 % forbedring i omfanget av hemangiomene
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
|
Andelen forsøkspersoner med minst 50 % forbedring i omfanget av hemangiomene
|
Baseline og 6 måneder
|
|
Prosentandelen av pasienter med >75 % forbedring i Nadolol-gruppen sammenlignet med en historisk kohort av pasienter som fikk propranolol.
Tidsramme: 6 måneder
|
Prosentandelen av pasienter med >75 % forbedring i Nadolol-gruppen sammenlignet med en historisk kohort av pasienter som fikk propranolol.
|
6 måneder
|
|
Korrelasjonen mellom endringene i nivåene av angiogenesemarkører og klinisk respons på behandling.
Tidsramme: 6 måneder
|
Korrelasjonen mellom endringene i nivåene av angiogenesemarkører og klinisk respons på behandling.
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2009
Primær fullføring (Faktiske)
1. mai 2011
Studiet fullført (Faktiske)
1. februar 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. november 2009
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. november 2009
Først lagt ut (Anslag)
10. november 2009
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. august 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. august 2021
Sist bekreftet
1. august 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hudsykdommer
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Medfødte abnormiteter
- Hudavvik
- Neoplasmer, vaskulært vev
- Hemangioma, kapillær
- Port-vin beis
- Hemangioma
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Adrenerge beta-antagonister
- Adrenerge antagonister
- Adrenerge midler
- Nevrotransmittere agenter
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-arytmimidler
- Antihypertensive midler
- Autonome agenter
- Agenter fra det perifere nervesystemet
- Sympatolytika
- Nadolol
Andre studie-ID-numre
- 1000014079
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .