Nadolol för prolifererande infantila hemangiom
13 augusti 2021 uppdaterad av: Elena Pope, The Hospital for Sick Children
Nadolol för prolifererande infantila hemangiom: en prospektiv öppen etikettstudie med en historisk kontroll
Syftet med denna studie är att undersöka effektiviteten och säkerheten av Nadolol vid hemangiom i spädbarnsåldern.
Det sekundära målet är att bedöma genomförbarheten av att genomföra en randomiserad kontrollerad studie som jämför nadolol med kortikosteroider och propranolol.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Systemiska kortikosteroider är för närvarande det mest använda läkemedlet för behandling av problematiska infantila hemangiom (IH).
Sedan juni 2008 har systemisk propranolol varit ett viktigt tillägg till de terapeutiska alternativen för problematisk IH, vilket möjliggör minskat beroende av de systemiska kortikosteroiderna.
Hittills har vi hittat utmärkt svar med propranolol med minimala kortsiktiga biverkningar.
Studier, som jämförde nadolol och propranolol hos barn med andra tillstånd, tyder på att nadolol är säkrare och mer effektivt än propranolol.
Dessutom har den bättre doseringsscheman och mindre penetration av centrala nervsystemet (CNS), vilket gör den lämplig även för patienter med misstänkt eller bevisat PHACES-syndrom.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
20
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 månad till 1 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Interventionsgrupp
- Spädbarn i åldern 1 månad till 1 år med huvud- och halshemangiom som för närvarande orsakar/eller med överhängande funktionsförlust (t. syn, luftvägsobstruktion, matning, etc.), eller hemangiom som för närvarande orsakar/eller med risk för vanställdhet i ansiktet.
Historisk kontrollgrupp
- Spädbarn i åldern 1 månad till 1 år med huvud- och halshemangiom som fått behandling med systemisk propranolol under de senaste 2 åren
Kontrollgrupp för angiogenesmarkör
- Spädbarn i åldern 1 månad till 1 år går på hudklinik
Exklusions kriterier:
Interventionsgrupp
- Patienter med PHACES-syndrom (bevisat) eller misstänkt PHACES (plackliknande hemangiom som väntar på bildbehandling).
- Barn med historia av överkänslighet mot betablockerare
- Barn med personlig historia eller familjehistoria av en första gradens släkting med astma
- Barn med känd njurfunktionsnedsättning
- Barn med kända hjärtsjukdomar som kan predisponera för hjärtblockeringar
- Personlig historia av hypoglykemi
- Barn på mediciner som kan interagera med betablockerare
Historisk kontrollgrupp:
- Ingen digital fotografering tillgänglig som dokumenterar IHs utveckling
Kontrollgrupp för angiogenesmarkör:
- Barn med IH
- Barn på betablockerare eller systemiska kortikosteroider
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Interventionsgrupp:
Patienterna i denna studie är spädbarn i åldrarna 1 månad till 1 år med huvud- och halshemangiom som för närvarande orsakar/eller med överhängande funktionsförlust (t. syn, luftvägsobstruktion, matning, etc.), eller hemangiom som för närvarande orsakar/eller med risk för vanställdhet i ansiktet Spädbarn i åldern 1 månad till 1 år med huvud- och halshemangiom som fått behandling med systemisk propranolol under de senaste 2 åren som kontrollgrupp |
Nadolol kommer att administreras oralt hemma med början på 0,5 mg/kg/dag uppdelat i 2 doser.
Varje vecka, om BP och hjärtfrekvens är acceptabla, kommer dosen att ökas med 0,5 mg/kg/dag upp till 2 mg/kg/dag.
|
|
Inget ingripande: Historisk kontrollgrupp
Tio spädbarn (1-12 månader gamla) som behandlats med propranolol kommer att identifieras från en dermatologisk databas.
Patienter kommer att betraktas som kontroller om de behandlades med propranolol före 1 års ålder och hade digital fotograferingsdokumentation av sitt hemangiom.
|
|
|
Inget ingripande: Angiogenesmarkör kontrollgrupp
Kontrollgruppen för angiogenesmarkörer kommer att bestå av 6-10 patienter som ses på hudkliniken för andra tillstånd än IH och som inte får kortikosteroider eller betablockerare.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andel försökspersoner med minst 75 % förbättring i omfattningen av hemangiom
Tidsram: Baslinje, 6 månader
|
Baslinje, 6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andelen försökspersoner med minst 50 % förbättring i omfattningen av hemangiom
Tidsram: Baslinje och 6 månader
|
Andelen försökspersoner med minst 50 % förbättring i omfattningen av hemangiom
|
Baslinje och 6 månader
|
|
Andelen patienter med >75 % förbättring i Nadolol-gruppen jämfört med en historisk kohort av patienter som fick propranolol.
Tidsram: 6 månader
|
Andelen patienter med >75 % förbättring i Nadolol-gruppen jämfört med en historisk kohort av patienter som fick propranolol.
|
6 månader
|
|
Korrelationen mellan förändringarna i nivåerna av angiogenesmarkörer och kliniskt svar på behandling.
Tidsram: 6 månader
|
Korrelationen mellan förändringarna i nivåerna av angiogenesmarkörer och kliniskt svar på behandling.
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2009
Primärt slutförande (Faktisk)
1 maj 2011
Avslutad studie (Faktisk)
1 februari 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 november 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 november 2009
Första postat (Uppskatta)
10 november 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
19 augusti 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 augusti 2021
Senast verifierad
1 augusti 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hudsjukdomar
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Neoplasmer
- Medfödda abnormiteter
- Hudavvikelser
- Neoplasmer, vaskulär vävnad
- Hemangiom, kapillär
- Port-vinsfläck
- Hemangiom
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Adrenerga beta-antagonister
- Adrenerga antagonister
- Adrenerga medel
- Neurotransmittormedel
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Medel mot arytmi
- Antihypertensiva medel
- Autonoma agenter
- Agenter från det perifera nervsystemet
- Sympatolytika
- Nadolol
Andra studie-ID-nummer
- 1000014079
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .